Ex Vivo 薬物感受性試験および変異プロファイリング
2023年5月8日 更新者：Diana Azzam, PhD、Florida International University
再発性または難治性の固形腫瘍および白血病の小児に対する個別化された治療を導くための個別化された Ex Vivo 薬物スクリーニングおよびゲノミクスプロファイリング
この研究は、前向きで無作為化されていない実現可能性研究です。
患者から新たに分離された腫瘍細胞は、ex vivo ハイスループット薬物感受性試験 (DST) 用に設計された最先端の生存率アッセイを使用してスクリーニングされます。
さらに、遺伝子情報は癌および正常 (生殖細胞系) 組織から取得され、薬物応答と関連付けられます。
この研究は、個別化された治療オプションについて治療中の医師に知らせるためのプラットフォームを提供します。
この研究の主な結果は、個別化医療アプローチによって治療が導かれた患者の割合です。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
主な目的: この研究の主な目的は、ex vivo 薬物感受性試験 (DST) とゲノム プロファイリングに基づいて、小児がん患者に個別化された治療オプションと臨床管理の推奨事項へのアクセスを提供する実現可能性を判断することです。
副次的な目的: この研究の副次的な目的は、DST ガイド下の治療を受けた小児がん患者の個々のアウトカム (反応と無病生存率) を、DST ガイド下以外の (従来の) 治療と比較することです。
調査目的: 悪性腫瘍における遺伝子異常と生体外薬物反応との関連を調査すること。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
25
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1日～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
化学療法抵抗性および/または再発した小児がん患者で、代替治療の選択肢がない。
説明
包含基準:
-性別、人種、民族を問わず、この研究への登録時に21歳以下の患者。
- -再発または難治性の癌の疑いまたは確認された診断を受けた被験者
- -生検または腫瘍切除（固形腫瘍）または骨髄吸引液（血液がん）が予定されている、または最近受けた被験者
- -遺伝子検査の目的で採血または頬スワブを行うことをいとわない被験者
- -インフォームドコンセントに署名する意思のある被験者またはその両親または法定後見人
- -7歳から17歳までの被験者で、同意に署名する意思がある
除外基準:
- -悪性組織が利用可能でアクセスできない被験者
- 切除された悪性組織の量は、ex vivo 薬物検査および/または遺伝子プロファイリングには不十分です。
- 新たに診断された腫瘍、および安全な標準治療による治癒率が高い (>90%) 腫瘍を有する患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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化学療法抵抗性または再発患者
化学療法抵抗性または再発した小児患者を、ex vivo 薬物スクリーニングおよびゲノムプロファイリングに腫瘍組織が利用できるあらゆる種類の癌に登録する予定です。
薬物感受性アッセイおよび遺伝子スクリーニングの結果は、患者固有の薬物感受性または耐性について担当医に通知し、最良の治療法の選択を導くために使用されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DST に基づく治療を受ける患者の割合
時間枠：最長4年
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患者25人中少なくとも16人(64%)において、機能および/またはゲノミクスデータに基づいて単剤療法または併用療法を4週間以内に選択して開始できれば、この研究は成功した(実現可能性が証明された)とみなされる。 少なくとも 90% の検出力を達成するには、研究の 4 週間以内に 25 人の患者のうち少なくとも 16 人が機能データおよび/またはゲノミクスデータを通じて治療の推奨を受けた場合、帰無仮説は棄却されます。 この結果があれば、真の実現可能率は少なくとも 30% であるという 95% の信頼度が得られます (95% CI: 0.425, 1)。 |
最長4年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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客観的な回答率の評価
時間枠：最長4年
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FPM誘導療法で治療された患者のORRと非FPM誘導の従来型療法（標準治療）で治療された患者のORRを比較することにより、コホートの客観的奏効率（ORR）の変化を評価します。
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最長4年
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無増悪生存期間 (PFS) の評価
時間枠：最長4年
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FPM誘導療法で治療を受けた患者のPFSと非FPM誘導による従来の療法（標準治療）で治療された患者のPFSを比較することにより、コホートPFSの変化を評価します。
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最長4年
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以前の PFS と試験中の PFS 比 (PFS2/PFS1) の評価
時間枠：最長4年
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各患者の以前の治療による PFS と、試験中に割り当てられた治療による PFS の変化を評価します。
評価は、FPM ガイド付きコホートと非 FPM ガイド付き従来型治療コホートの両方で行われます。
分析には、生の比率と、以前のレジメンと比較して試験で PFS が 30% 改善した発生数 (PFS2/PFS1 > 1.3x) の両方が含まれます。
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最長4年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Diana Azzam, PhD、Florida International University
- 主任研究者：Daria Salyakina, PhD、Nicklaus Children's Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年2月21日
一次修了 (実際)
2022年12月31日
研究の完了 (実際)
2022年12月31日
試験登録日
最初に提出
2019年2月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月28日
最初の投稿 (実際)
2019年3月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月8日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1186919
- 8LA05 (その他の助成金/資金番号：Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。