Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Тестирование чувствительности к лекарствам ex vivo и профилирование мутаций

8 мая 2023 г. обновлено: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Персонализированный скрининг лекарств ex vivo и геномное профилирование для определения индивидуального лечения детей с рецидивирующими или рефрактерными солидными опухолями и лейкозами

Это исследование является проспективным, нерандомизированным технико-экономическим обоснованием. Свежевыделенные опухолевые клетки от пациентов будут подвергаться скринингу с использованием современного анализа жизнеспособности, разработанного для высокопроизводительного тестирования лекарственной чувствительности (ТЛЧ) ex vivo. Кроме того, генетическая информация будет получена из раковой и нормальной (зародышевой) ткани и будет коррелирована с реакцией на лекарство. Это исследование предоставит платформу для информирования лечащего врача об индивидуальных вариантах лечения. Основным результатом этого исследования будет доля пациентов, лечение которых было основано на подходе персонализированной медицины.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

ОСНОВНАЯ ЦЕЛЬ: Основная цель исследования состоит в том, чтобы определить возможность предоставления педиатрическим онкологическим больным доступа к персонализированным вариантам лечения и рекомендациям по клиническому ведению на основе тестирования чувствительности к лекарственным средствам ex vivo (DST) и геномного профилирования.

ВТОРИЧНАЯ ЦЕЛЬ: Вторичной целью исследования является сравнение индивидуальных исходов (ответ и безрецидивная выживаемость) у пациентов с детскими онкологическими заболеваниями, получавших терапию под контролем ТЛЧ, по сравнению с терапией без ТЛЧ (традиционной).

ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКАЯ ЦЕЛЬ: изучить связи между генетическими аномалиями при злокачественных новообразованиях и реакцией на лекарственные препараты ex vivo.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

25

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Химиорефрактерные и/или рецидивирующие онкологические больные у детей без альтернативных вариантов лечения.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты в возрасте 21 года или младше на момент включения в это исследование любого пола, расы или этнической принадлежности.

    • Субъекты с подозрением или подтвержденным диагнозом рецидивирующего или рефрактерного рака
    • Субъекты, которым запланирована или недавно проведена биопсия или удаление опухоли (солидные опухоли) или аспирация костного мозга (рак крови)
    • Субъекты, желающие сделать забор крови или буккальный мазок в целях генетического тестирования.
    • Субъекты или их родители или законные опекуны, желающие подписать информированное согласие
    • Субъекты в возрасте от 7 до 17 лет, желающие подписать согласие

Критерий исключения:

  • Субъекты, у которых нет доступных и доступных злокачественных тканей
  • Количество иссеченной злокачественной ткани недостаточно для тестирования лекарств ex vivo и/или генетического профиля.
  • Пациенты с впервые диагностированными опухолями и опухолями с высокой (> 90%) частотой излечения при стандартной безопасной терапии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Химиорефрактерные или рецидивирующие пациенты
Мы намерены включать химиорезистентных или рецидивирующих педиатрических пациентов со всеми типами рака, у которых опухолевая ткань будет доступна для скрининга лекарств ex vivo и геномного профилирования. Результаты анализа чувствительности к лекарственным средствам и генетического скрининга будут использоваться для информирования лечащего врача о специфической для пациента чувствительности к лекарственным средствам или резистентности, определяя наилучший выбор терапии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов, получающих лечение под контролем ТЛЧ
Временное ограничение: До 4 лет

Это исследование будет считаться успешным (продемонстрирована осуществимость), если будет возможно выбрать и начать монотерапию или комбинированную схему лечения на основе функциональных и/или геномных данных в течение 4 недель по крайней мере у 16 ​​из 25 пациентов (64%).

Для достижения не менее 90% мощности нулевая гипотеза будет отклонена, когда по крайней мере 16 из 25 пациентов получат рекомендации по лечению на основании функциональных и/или геномных данных в течение 4 недель исследования.

При таком исходе у нас будет 95% уверенность в том, что истинная вероятность осуществимости составляет не менее 30% (95% ДИ: 0,425, 1).
До 4 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка частоты объективных ответов
Временное ограничение: До 4 лет
Мы оценим изменения в когортной частоте объективных ответов (ЧОО) путем сравнения ЧОО у пациентов, получавших терапию под контролем FPM, с ЧОО у пациентов, получавших традиционную терапию без контроля FPM (стандарт лечения).
До 4 лет
Оценка выживаемости без прогрессирования (PFS)
Временное ограничение: До 4 лет
Мы оценим изменения в когортной ВБП, сравнив ВБП у пациентов, получавших терапию под контролем FPM, с ВБП у пациентов, получавших традиционную терапию без контроля FPM (стандарт лечения).
До 4 лет
Оценка соотношения предыдущей и пробной ВБП (ВБП2/ВБП1)
Временное ограничение: До 4 лет
Мы оценим изменения ВБП от предыдущего лечения каждого пациента по сравнению с их ВБП от лечения, назначенного во время исследования. Оценки будут проводиться как в когорте под руководством FPM, так и в когорте традиционной терапии без использования FPM. Анализ будет включать как исходное соотношение, так и количество случаев улучшения ВБП на 30% в ходе испытания по сравнению с предыдущим режимом (ВБП2/ВБП1 > 1,3x).
До 4 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Florida International University

Соавторы

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Главный следователь: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 февраля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1186919
  • 8LA05 (Другой номер гранта/финансирования: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться