Kmenové buňky při poranění míchy (SCI2)
Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze II/III s odloženým startem k posouzení účinnosti a bezpečnosti neurobuněk u pacientů s (sub)akutním poraněním míchy
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Fáze II studie se zaměřuje na stanovení bezpečnosti a účinnosti podání Neuro-Cells pěstí u člověka. Ve fázi III bude účinnost a bezpečnost dále zkoumána. Zápis do fáze III studie bude automaticky zahájen, jakmile budou všichni pacienti zařazeni a léčeni ve fázi II. Doba náboru se odhaduje na 6 měsíců pro fázi II a fázi III.
Fáze II začíná zařazením 16 hodnotitelných pacientů, náhodně rozdělených do dvou skupin po 8 hodnotitelných pacientech. Po analýze prozatímní intervence se studie fáze II rozšíří na studii fáze III, která vyžaduje nábor 54 dalších hodnotitelných pacientů. Pacienti přijatí pro část fáze III budou náhodně rozděleni do dvou skupin po 27 hodnotitelných pacientech. Podrobnosti o plánovaných analýzách naleznete v části 8 „Statistická analýza“.
Část studie fáze II i fáze III mají podobné uspořádání, které zahrnuje období screeningu (1–2 dny), randomizaci, období léčby 1 nebo 2 dny a celkovou dobu sledování 1 rok.
Všichni pacienti podstoupí odběr BM na začátku své účasti ve studii a podstoupí tři LP, provedené za účelem podání buněk Neuro-Cells nebo placeba a/nebo odběru CSF pro výzkumné účely. Neuro-Cells a placebo jsou obě podávány jako jedna dávka „nezaslepeným lékařem“. Tento lékař se liší od „zaslepených vyšetřovatelů a studijních sester“ odpovědných za výběr pacientů a sledování. Toto uspořádání studie umožňuje udržovat dvojitě zaslepený stav pacientů a zkoušejících odpovědných za hodnocení pacientů během prvních šesti měsíců obou studií. Je to proto, že přibližně šest měsíců po zařazení do skupiny podstoupí pacienti zařazení do skupiny s placebem druhý odběr BM a dostanou také Neuro-Cells. Všichni pacienti jsou sledováni přibližně do jednoho roku od doby zařazení. Všichni pacienti budou léčeni přípravkem Neuro-Cells a budou po ukončení léčby minimálně 6 měsíců sledováni. Nábor pacientů, randomizace a zaslepení a primární a sekundární cíle jsou identické ve fázi II a fázi III části studie. Studie je ukončena, když poslední pacient dokončí svou poslední návštěvu, přibližně jeden rok po zařazení.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věkové rozmezí: 18 - 65 let
- Kompletní (AIS stupeň A) nebo neúplný (AIS stupeň B nebo C) TSCI (posouzeno podle ISNCSCI) v době randomizace
- Randomizaci lze provést během 6–10 týdnů po incidentu TSCI
- Úroveň zranění mezi C4 až T12
- Dobrovolný podepsaný informovaný souhlas pacientem a zkoušejícím před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
Kritéria vyloučení:
- SCI AIS stupeň D nebo E na začátku zápisu
- Úroveň SCI nad C4 nebo pod T12
- Pozitivní sérologie HIV, hepatitidy B nebo C
- Pozitivní test Lues
- Celkový počet jaderných článků (TNC) < 1x109 TNC
- Rakovina, poranění mozku, poruchy vědomí, známky/symptomy neurodegenerativní poruchy (např. mrtvice, amyotrofická laterální skleróza, roztroušená skleróza atd.), diabetes mellitus 1. typu, renální nebo srdeční nedostatečnost na základě anamnézy a podle uvážení zkoušejícího
- Pacienti trpící dýchacími potížemi, kteří nemohou sami dýchat 24/7
- Jakákoli souběžná léčba nebo léky, které interferují s prováděním studie, jako jsou imunosupresivní léky nebo jiné léky (zejména metotrexát, cyklosporin a kortikosteroidy je třeba se vyhnout), o nichž je známo, že interagují s protizánětlivými a imunomodulačními účinky kmenové buňky (nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) jsou povoleny)
- Zneužívání alkoholu (denní konzumace více než 2 jednotek nápojů obsahujících alkohol) nebo nelegálních drog (např. heroin, kokain, XTC)
- Jednotlivci, kteří patří ke zranitelným skupinám populace
- Ženy ve fertilním věku bez použití vhodných antikoncepčních metod a/nebo jsou těhotné nebo v období laktace
- Účast v jakékoli klinické studii (s výjimkou popisných studií s dotazníky a bez aktivního zásahu) během předchozích 30 dnů před zařazením, nebo současná účast v takové studii
- Pacienti s extrémní komorbiditou před nebo po TSCI jsou vyloučeni podle uvážení PI
- Pacienti, kteří nejsou schopni splnit požadavky této klinické studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1A Intervenční skupina 8 pacientů
Léčba Neuro-Cells v den 1-2 (= 6-10 týdnů po TSCI incidentu).
N=8
|
Neuro-Cells je autologní čerstvé kmenové buňky obsahující produkt, který moduluje sekundární zánět po TSCI, snižuje apoptózu (buněčnou smrt) v poraněné míše, snižuje tvorbu jizevnaté tkáně v poškozené míše a vytváří buněčné regenerační prostředí u poraněných. mícha.
|
|
Komparátor placeba: 1B Placebo skupina 8 pacientů
Léčba placebem v den 1-2 (= 6-10 týdnů po incidentu TSCI) Léčba Neuro-Cells v den 181-182 (= 32-34 týdnů po incidentu TSCI) N=8
|
Neuro-Cells je autologní čerstvé kmenové buňky obsahující produkt, který moduluje sekundární zánět po TSCI, snižuje apoptózu (buněčnou smrt) v poraněné míše, snižuje tvorbu jizevnaté tkáně v poškozené míše a vytváří buněčné regenerační prostředí u poraněných. mícha.
|
|
Experimentální: 2A Intervenční skupina 27 pacientů
Léčba Neuro-Cells v den 1-2 (= 6-10 týdnů po TSCI incidentu) N=27
|
Neuro-Cells je autologní čerstvé kmenové buňky obsahující produkt, který moduluje sekundární zánět po TSCI, snižuje apoptózu (buněčnou smrt) v poraněné míše, snižuje tvorbu jizevnaté tkáně v poškozené míše a vytváří buněčné regenerační prostředí u poraněných. mícha.
|
|
Komparátor placeba: 2B Placebo skupina 27 pacientů
Léčba placebem v den 1-2 (= 6-10 týdnů po incidentu TSCI) Léčba Neuro-Cells v den 181-182 (= 32-34 týdnů po incidentu TSCI) N=27
|
Neuro-Cells je autologní čerstvé kmenové buňky obsahující produkt, který moduluje sekundární zánět po TSCI, snižuje apoptózu (buněčnou smrt) v poraněné míše, snižuje tvorbu jizevnaté tkáně v poškozené míše a vytváří buněčné regenerační prostředí u poraněných. mícha.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fyzické změny po intratekální intervenci pomocí Neuro-Cells
Časové okno: 9 měsíců
|
Při cca. 3 měsíce po intratekální intervenci pomocí Neuro-Cells (den 90 pro pacienty léčené 6-10 týdnů po incidentu TSCI a den 270 pro pacienty léčené 32-34 týdnů po incidentu TSCI) bude provedeno fyzikální vyšetření (kontrolní seznam).
|
9 měsíců
|
|
Zvýšení motorického skóre po intratekální invenci s Neuro-Cells
Časové okno: 6 měsíců
|
Zvýšení motorického skóre ISNCSCI o dalších 5 bodů oproti výchozí hodnotě (návštěva 2) 6 měsíců po intratekální intervenci (den 180) u pacientů léčených Neuro-Cells
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zvýšení motorického skóre po pozdním podání Neuro-Cells
Časové okno: 12 měsíců
|
Zvýšení motorického skóre ISNCSCI o dalších 5 bodů oproti výchozí hodnotě (5. návštěva) 6 měsíců po intratekální intervenci (360. den) u pacientů léčených Neuro-Cells 32 až 34 týdnů po incidentu TSCI ve srovnání s pacienty léčenými placebem
|
12 měsíců
|
|
Změna autonomní a senzorické neurologické dysfunkce po intratekální invenci s Neuro-Cells
Časové okno: 12 měsíců
|
Škála postižení American Spinal Injury Association (ASIA) zahrnuje jak motorické, tak senzorické vyšetření pro každou stranu těla (levá/pravá). Senzorické vyšetření zahrnuje „lehký dotek“ a „píchnutí špendlíkem“ pro každý dermatom (28) na obou stranách těla (celkem 56). Každému dermatomu lze přidělit skóre 0, 1 nebo 2, což vede k celkovému max. 112 bodů. Úroveň motoru se určuje vyšetřením svalové funkce v každém z 10 myotomů na každé straně těla (celkem 20 myotomů). Lze udělit skóre v rozmezí od 1 do 5, což vede k maximálnímu skóre 100. Čím vyšší hodnota, tím lepší výsledek. |
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Antonio Oliviero, MD, Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo
- Vrchní vyšetřovatel: Fin Biering-Soerensen, MD, Righospitalet
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- A2017SCI03
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .