Stamcellen bij ruggenmergletsel (SCI2)

Fase II van de studie richt zich op het vaststellen van de veiligheid en werkzaamheid van de vuist-in-menselijke toediening van Neuro-Cells. In fase III zullen werkzaamheid en veiligheid verder worden onderzocht. Inschrijving in fase III van de studie start automatisch zodra alle patiënten zijn ingeschreven en behandeld in fase II. De aanwervingsperiode wordt geschat op respectievelijk 6 maanden voor zowel Fase II als Fase III.

Fase II begint met de inschrijving van 16 evalueerbare patiënten, willekeurig verdeeld in twee groepen van elk 8 evalueerbare patiënten. Na een tussentijdse interventieanalyse breidt de fase II-studie zich uit tot een fase III-studie, waarvoor 54 extra evalueerbare patiënten moeten worden gerekruteerd. Patiënten die worden aangeworven voor het fase III-gedeelte zullen willekeurig worden verdeeld in twee groepen van elk 27 evalueerbare patiënten. Details over de geplande analyses zijn te vinden in hoofdstuk 8 'Statistische analyse'.

Zowel het fase II als het fase III deel van de studie hebben een vergelijkbare opzet met een screeningsperiode (1 - 2 dagen), een randomisatie, een behandelperiode van 1 of 2 dagen en een totale follow-up periode van 1 jaar.

Alle patiënten ondergaan een BM-oogst aan het begin van hun deelname aan de studie en zullen drie LP's ondergaan, uitgevoerd om Neuro-Cells of placebo toe te dienen en/of CSF te verzamelen voor onderzoeksdoeleinden. Neuro-Cells en placebo worden beide als een enkele dosis toegediend door een 'ongeblinde arts'. Deze arts is anders dan de 'geblindeerde onderzoekers en studieverpleegkundigen' die verantwoordelijk zijn voor de selectie en follow-up van patiënten. Deze onderzoeksopzet maakt het mogelijk om gedurende de eerste zes maanden van beide onderzoeken een dubbelblinde status te handhaven van de patiënten en de onderzoekers die verantwoordelijk zijn voor de evaluatie van de patiënten. De reden hiervoor is dat ongeveer zes maanden na het tijdstip van opname de patiënten die zijn toegewezen aan de placebogroep een tweede BM-oogst zullen ondergaan en ook Neuro-Cells zullen krijgen. Alle patiënten worden gevolgd tot ongeveer een jaar na het moment van opname. Alle patiënten zijn behandeld met Neuro-Cells en hebben een follow-up van ten minste 6 maanden na de behandeling ondergaan. Patiëntenwerving, randomisatie en blindering, en de primaire en secundaire doelstellingen zijn identiek in het fase II- en het fase III-gedeelte van de studie. Het onderzoek is voltooid wanneer de laatste patiënt zijn/haar laatste bezoek heeft afgerond, ongeveer een jaar na het tijdstip van opname.