Células-tronco na lesão da medula espinhal (SCI2)
Um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de início tardio da fase II/III para avaliar a eficácia e a segurança de neurocélulas em pacientes com lesão (sub)aguda da medula espinhal
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Fase II do estudo se concentra em estabelecer a segurança e a eficácia da primeira administração humana de Neuro-Cells. Na fase III, a eficácia e a segurança serão mais investigadas. A inscrição na fase III do estudo começará automaticamente assim que todos os pacientes forem inscritos e tratados na fase II. O período de recrutamento é estimado em 6 meses, respectivamente, tanto para a Fase II quanto para a Fase III.
A Fase II começa com a inscrição de 16 pacientes avaliáveis, divididos aleatoriamente em dois grupos de 8 pacientes avaliáveis cada. Após uma análise de intervenção intermediária, o estudo de fase II se expande para um estudo de fase III, exigindo o recrutamento de 54 pacientes avaliáveis adicionais. Os pacientes recrutados para a parte da fase III serão divididos aleatoriamente em dois grupos de 27 pacientes avaliáveis cada. Detalhes sobre as análises planejadas podem ser encontrados na seção 8 'Análise Estatística'.
Tanto a fase II quanto a fase III do estudo têm uma configuração semelhante que inclui um período de triagem (1 a 2 dias), uma randomização, um período de tratamento de 1 ou 2 dias e um período total de acompanhamento de 1 ano.
Todos os pacientes passam por uma coleta de BM no início de sua participação no estudo e serão submetidos a três LPs, realizados para administrar Neuro-Cells ou placebo e/ou coletar LCR para fins de pesquisa. Neuro-Cells e placebo são administrados em dose única por um 'médico não cego'. Este médico é diferente dos 'investigadores cegos e enfermeiras do estudo' responsáveis pela seleção e acompanhamento do paciente. Esta configuração do estudo permite manter um estado duplo-cego dos pacientes e dos investigadores responsáveis pela avaliação dos pacientes ao longo dos primeiros seis meses de ambos os estudos. Isso porque, aproximadamente seis meses após o momento da inclusão, os pacientes designados para o grupo placebo passarão por uma segunda coleta de MO e também receberão Neuro-Cells. Todos os pacientes são acompanhados até aproximadamente um ano após o momento da inclusão. Todos os pacientes foram tratados com Neuro-Cells e completaram o acompanhamento por pelo menos 6 meses após o tratamento. Recrutamento de pacientes, randomização e cegamento, e os objetivos primários e secundários são idênticos na fase II e na parte da fase III do estudo. O estudo é finalizado quando o último paciente finaliza sua última consulta, aproximadamente um ano após o momento da inclusão.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Faixa etária: 18 a 65 anos
- Completo (AIS grau A) ou incompleto (AIS grau B ou C) TSCI (avaliado por ISNCSCI) no momento da randomização
- A randomização pode ser feita dentro de 6 a 10 semanas após o incidente TSCI
- Nível de lesão entre C4 a T12
- Consentimento informado voluntário assinado pelos pacientes e pelo investigador antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo ser realizado
Critério de exclusão:
- SCI AIS grau D ou E no início da inscrição
- Nível de SCI acima de C4 ou abaixo de T12
- Sorologia positiva para HIV, hepatite B ou C
- teste Lues positivo
- Contagem Total de Células Nucleares (TNC) < 1x109 TNC
- Câncer, lesão cerebral, consciência perturbada, sinais/sintomas de distúrbio neurodegenerativo (por exemplo, acidente vascular cerebral, esclerose lateral amiotrófica, esclerose múltipla etc), diabetes mellitus tipo 1, insuficiência renal ou cardíaca com base na história da anamnese e a critério do investigador
- Pacientes que sofrem de problemas respiratórios que não conseguem respirar sozinhos 24 horas por dia, 7 dias por semana
- Qualquer tratamento concomitante ou medicação que interfira na condução do estudo, como medicação imunossupressora ou outra medicação (especialmente metotrexato, ciclosporina e corticosteróides devem ser evitados) conhecida por interagir com as ações antiinflamatórias e imunomoduladoras de células-tronco (anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) são permitidos)
- Abuso de álcool (consumo diário de mais de 2 unidades de bebidas contendo álcool) ou drogas ilícitas (ex. heroína, cocaína, XTC)
- Indivíduos que pertencem a grupos populacionais vulneráveis
- Mulheres com potencial para engravidar sem usar métodos anticoncepcionais adequados e/ou grávidas ou em período de lactação
- Participação em qualquer ensaio clínico (com isenção de estudos descritivos com questionários e sem intervenção ativa) nos 30 dias anteriores à inscrição, ou participação simultânea em tal ensaio
- Pacientes com comorbidade extrema antes ou depois da TSCI são excluídos a critério do PI
- Pacientes incapazes de cumprir os requisitos deste ensaio clínico
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 1A Grupo de intervenção 8 pacientes
Tratamento com Neuro-Cells no dia 1-2 (= 6-10 semanas após o incidente TSCI).
N=8
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Neuro-Cells é um produto autólogo de células-tronco frescas que modula a inflamação secundária após uma TSCI, reduz a apoptose (morte celular) na medula espinhal lesionada, reduz a formação de tecido cicatricial na medula espinhal danificada e cria um ambiente regenerativo celular na lesão medula espinhal.
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Comparador de Placebo: 1B Grupo placebo 8 pacientes
Tratamento com placebo no dia 1-2 (= 6-10 semanas após o incidente TSCI) Tratamento com Neuro-Células no dia 181-182 (= 32-34 semanas após o incidente TSCI) N=8
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Neuro-Cells é um produto autólogo de células-tronco frescas que modula a inflamação secundária após uma TSCI, reduz a apoptose (morte celular) na medula espinhal lesionada, reduz a formação de tecido cicatricial na medula espinhal danificada e cria um ambiente regenerativo celular na lesão medula espinhal.
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Experimental: 2A Grupo de intervenção 27 pacientes
Tratamento com Neuro-Células no dia 1-2 (= 6-10 semanas após o incidente TSCI) N = 27
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Neuro-Cells é um produto autólogo de células-tronco frescas que modula a inflamação secundária após uma TSCI, reduz a apoptose (morte celular) na medula espinhal lesionada, reduz a formação de tecido cicatricial na medula espinhal danificada e cria um ambiente regenerativo celular na lesão medula espinhal.
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Comparador de Placebo: Grupo 2B Placebo 27 pacientes
Tratamento placebo no dia 1-2 (= 6-10 semanas após o incidente TSCI) Tratamento com Neuro-Células no dia 181-182 (= 32-34 semanas após o incidente TSCI) N=27
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Neuro-Cells é um produto autólogo de células-tronco frescas que modula a inflamação secundária após uma TSCI, reduz a apoptose (morte celular) na medula espinhal lesionada, reduz a formação de tecido cicatricial na medula espinhal danificada e cria um ambiente regenerativo celular na lesão medula espinhal.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações físicas após intervenção intratecal com Neuro-Cells
Prazo: 9 meses
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Em aprox. 3 meses após a intervenção intratecal com Neuro-Cells (dia 90 para os pacientes tratados 6-10 semanas após o incidente TSCI e dia 270 para os pacientes tratados 32-34 semanas após o incidente TSCI) um exame físico (lista de verificação) será feito
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9 meses
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Aumento dos escores motores após inversão intratecal com Neuro-Cells
Prazo: 6 meses
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Aumento nos escores motores ISNCSCI com 5 pontos adicionais desde o início (visita 2) 6 meses após a intervenção intratecal (dia 180) em pacientes tratados com Neuro-Cells
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Aumento dos escores motores após administração tardia de Neuro-Cells
Prazo: 12 meses
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Aumento nas pontuações motoras ISNCSCI com 5 pontos adicionais desde o início (visita 5) aos 6 meses após a intervenção intratecal (dia 360) em pacientes tratados com Neuro-Cells 32 a 34 semanas após o incidente TSCI em comparação com pacientes tratados com placebo
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12 meses
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Alteração na disfunção neurológica autonômica e sensorial após inversão intratecal com Neuro-Cells
Prazo: 12 meses
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A Escala de Deficiência da American Spinal Injury Association (ASIA) envolve um exame motor e sensorial para cada lado do corpo (esquerdo/direito). O exame sensorial envolve 'toque leve' e 'picada' para cada dermátomo (28) em ambos os lados do corpo (total 56). Uma pontuação de 0, 1 ou 2 pode ser atribuída a cada dermátomo, resultando em um máximo total. de 112 pontos. O nível motor é determinado pelo exame da função muscular dentro de cada um dos 10 miótomos de cada lado do corpo (20 miótomos no total). Uma pontuação variando de 1 a 5 pode ser dada, resultando em uma pontuação máxima de 100. Quanto maior o valor, melhor o resultado. |
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Antonio Oliviero, MD, Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo
- Investigador principal: Fin Biering-Soerensen, MD, Righospitalet
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A2017SCI03
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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