Cellule staminali nella lesione del midollo spinale (SCI2)
Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, con inizio ritardato di fase II/III per valutare l'efficacia e la sicurezza delle neuro-cellule nei pazienti con lesioni del midollo spinale (sub)acute
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La fase II dello studio si concentra sullo stabilire la sicurezza e l'efficacia della somministrazione pugno nell'uomo di Neuro-Cells. Nella fase III l'efficacia e la sicurezza saranno ulteriormente studiate. L'arruolamento nella fase III dello studio inizierà automaticamente una volta che tutti i pazienti saranno stati arruolati e trattati nella fase II. Il periodo di reclutamento è stimato rispettivamente in 6 mesi sia per la Fase II che per la Fase III.
La fase II inizia con l'arruolamento di 16 pazienti valutabili, divisi casualmente in due gruppi di 8 pazienti valutabili ciascuno. Dopo un'analisi di intervento ad interim, lo studio di fase II si espande in uno studio di fase III, che richiede il reclutamento di 54 ulteriori pazienti valutabili. I pazienti reclutati per la parte di fase III saranno divisi casualmente in due gruppi di 27 pazienti valutabili ciascuno. I dettagli sulle analisi pianificate sono disponibili nella sezione 8 "Analisi statistica".
Sia la fase II che la fase III dello studio hanno una configurazione simile che include un periodo di screening (1-2 giorni), una randomizzazione, un periodo di trattamento di 1 o 2 giorni e un periodo di follow-up totale di 1 anno.
Tutti i pazienti vengono sottoposti a un prelievo di BM all'inizio della loro partecipazione allo studio e saranno sottoposti a tre LP, eseguiti per somministrare Neuro-Cells o placebo e/o per raccogliere CSF per scopi di ricerca. Neuro-Cells e il placebo sono entrambi somministrati in dose singola da un "medico non cieco". Questo medico è diverso dagli "investigatori in cieco e dagli infermieri dello studio" responsabili della selezione e del follow-up dei pazienti. Questa struttura dello studio consente di mantenere uno stato in doppio cieco dei pazienti e dei ricercatori responsabili della valutazione dei pazienti durante i primi sei mesi di entrambi gli studi. Questo perché, circa sei mesi dopo il momento dell'inclusione, i pazienti assegnati al gruppo placebo saranno sottoposti a un secondo prelievo di BM e riceveranno anche Neuro-Cells. Tutti i pazienti vengono seguiti fino a circa un anno dopo il momento dell'inclusione. Tutti i pazienti saranno stati trattati con Neuro-Cells e avranno completato il follow-up per almeno 6 mesi dopo il trattamento. Il reclutamento dei pazienti, la randomizzazione e l'accecamento e gli obiettivi primari e secondari sono identici nella fase II e nella fase III dello studio. Lo studio è completato quando l'ultimo paziente termina la sua ultima visita, circa un anno dopo il momento dell'inclusione.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fascia d'età: 18 - 65 anni
- TSCI completo (grado AIS A) o incompleto (grado AIS B o C) (valutato ISNCSCI) al momento della randomizzazione
- La randomizzazione può essere effettuata entro 6-10 settimane dopo l'incidente TSCI
- Livello di lesione tra C4 e T12
- Consenso informato volontario firmato dai pazienti e dallo sperimentatore prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio
Criteri di esclusione:
- SCI AIS grado D o E all'inizio dell'immatricolazione
- Livello di SCI superiore a C4 o inferiore a T12
- Sierologia positiva per HIV, epatite B o C
- Test Lues positivo
- Conta totale delle cellule nucleari (TNC) < 1x109 TNC
- Cancro, lesione cerebrale, coscienza disturbata, segni/sintomi di disturbi neurodegenerativi (ad es. ictus, sclerosi laterale amiotrofica, sclerosi multipla ecc.), diabete mellito di tipo 1, insufficienza renale o cardiaca sulla base dell'anamnesi e a discrezione dello sperimentatore
- Pazienti affetti da problemi respiratori che non riescono a respirare da soli 24 ore su 24, 7 giorni su 7
- Qualsiasi trattamento o farmaco concomitante che interferisca con lo svolgimento della sperimentazione, come farmaci immunosoppressori o altri farmaci (in particolare metotrexato, ciclosporina e corticosteroidi devono essere evitati) noti per interagire con le azioni antinfiammatorie e immunomodulanti di cellule staminali (sono consentiti farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS))
- Abuso di alcol (consumo giornaliero di più di 2 unità di bevande contenenti alcol) o droghe illecite (ad es. eroina, cocaina, XTC)
- Individui che appartengono a gruppi di popolazione vulnerabili
- Donne in età fertile che non utilizzano adeguati metodi di controllo delle nascite e/o sono in stato di gravidanza o durante il periodo di allattamento
- Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica (con esenzione di studi descrittivi con questionari e nessun intervento attivo) nei 30 giorni precedenti l'arruolamento o contemporanea partecipazione a tale sperimentazione
- I pazienti con comorbidità estrema prima o dopo il TSCI sono esclusi a discrezione del PI
- Pazienti che non sono in grado di soddisfare i requisiti di questa sperimentazione clinica
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 1A Gruppo di intervento 8 pazienti
Trattamento Neuro-Cells al giorno 1-2 (= 6-10 settimane dopo l'incidente TSCI).
N=8
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Neuro-Cells è un prodotto contenente cellule staminali autologhe fresche che modula l'infiammazione secondaria a seguito di un TSCI, riduce l'apoptosi (morte cellulare) nel midollo spinale danneggiato, riduce la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo spinale danneggiato e crea un ambiente rigenerativo cellulare nel danneggiato midollo spinale.
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Comparatore placebo: 1B Gruppo placebo 8 pazienti
Trattamento con placebo al giorno 1-2 (= 6-10 settimane dopo l'incidente di TLM) Trattamento Neuro-Cells al giorno 181-182 (= 32-34 settimane dopo l'incidente di TLM) N=8
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Neuro-Cells è un prodotto contenente cellule staminali autologhe fresche che modula l'infiammazione secondaria a seguito di un TSCI, riduce l'apoptosi (morte cellulare) nel midollo spinale danneggiato, riduce la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo spinale danneggiato e crea un ambiente rigenerativo cellulare nel danneggiato midollo spinale.
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Sperimentale: 2A Gruppo di intervento 27 pazienti
Trattamento Neuro-Cells al giorno 1-2 (= 6-10 settimane dopo l'incidente di TSCI) N=27
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Neuro-Cells è un prodotto contenente cellule staminali autologhe fresche che modula l'infiammazione secondaria a seguito di un TSCI, riduce l'apoptosi (morte cellulare) nel midollo spinale danneggiato, riduce la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo spinale danneggiato e crea un ambiente rigenerativo cellulare nel danneggiato midollo spinale.
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Comparatore placebo: 2B Gruppo placebo 27 pazienti
Trattamento con placebo al giorno 1-2 (= 6-10 settimane dopo l'incidente di TLM) Trattamento Neuro-Cells al giorno 181-182 (= 32-34 settimane dopo l'incidente di TLM) N=27
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Neuro-Cells è un prodotto contenente cellule staminali autologhe fresche che modula l'infiammazione secondaria a seguito di un TSCI, riduce l'apoptosi (morte cellulare) nel midollo spinale danneggiato, riduce la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo spinale danneggiato e crea un ambiente rigenerativo cellulare nel danneggiato midollo spinale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti fisici dopo l'intervento intratecale con Neuro-Cells
Lasso di tempo: 9 mesi
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A ca. 3 mesi dopo l'intervento intratecale con Neuro-Cells (giorno 90 per i pazienti trattati 6-10 settimane dopo l'incidente TLM e giorno 270 per i pazienti trattati a 32-34 settimane dopo l'incidente TLM) verrà eseguito un esame fisico (lista di controllo)
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9 mesi
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Aumento dei punteggi motori dopo intervento intratecale con Neuro-Cells
Lasso di tempo: 6 mesi
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Aumento dei punteggi motori ISNCSCI con ulteriori 5 punti rispetto al basale (visita 2) a 6 mesi dopo l'intervento intratecale (giorno 180) nei pazienti trattati con Neuro-Cells
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Aumento dei punteggi motori dopo somministrazione tardiva di Neuro-Cells
Lasso di tempo: 12 mesi
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Aumento dei punteggi motori ISNCSCI con ulteriori 5 punti rispetto al basale (visita 5) a 6 mesi dopo l'intervento intratecale (giorno 360) nei pazienti trattati con Neuro-Cells da 32 a 34 settimane dopo l'incidente TSCI rispetto ai pazienti trattati con placebo
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12 mesi
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Modifica della disfunzione neurologica autonomica e sensoriale dopo l'intervento intratecale con Neuro-Cells
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'American Spinal Injury Association (ASIA) Impairment Scale comprende sia un esame motorio che sensoriale per ciascun lato del corpo (sinistra/destra). L'esame sensoriale prevede il "tocco leggero" e la "puntura" per ogni dermatoma (28) su entrambi i lati del corpo (totale 56). Un punteggio di 0, 1 o 2 può essere assegnato a ciascun dermatoma risultante in un totale max. di 112 punti. Il livello motorio viene determinato esaminando la funzione muscolare all'interno di ciascuno dei 10 miotomi su ciascun lato del corpo (20 miotomi in totale). Può essere assegnato un punteggio da 1 a 5 con un punteggio massimo di 100. Più alto è il valore, migliore è il risultato. |
12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Antonio Oliviero, MD, Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo
- Investigatore principale: Fin Biering-Soerensen, MD, Righospitalet
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A2017SCI03
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