Komórki macierzyste w urazach rdzenia kręgowego (SCI2)

Faza II badania koncentruje się na ustaleniu bezpieczeństwa i skuteczności podania Neuro-Cells „pięść w człowieka”. W fazie III skuteczność i bezpieczeństwo będą dalej badane. Rejestracja do fazy III badania rozpocznie się automatycznie, gdy wszyscy pacjenci zostaną włączeni i poddani leczeniu w fazie II. Okres rekrutacji szacowany jest na odpowiednio 6 miesięcy zarówno dla fazy II, jak i fazy III.

Faza II rozpoczyna się od włączenia 16 pacjentów podlegających ocenie, losowo podzielonych na dwie grupy po 8 pacjentów podlegających ocenie. Po tymczasowej analizie interwencji badanie fazy II rozszerza się na badanie fazy III, wymagające rekrutacji 54 dodatkowych pacjentów podlegających ocenie. Pacjenci zrekrutowani do fazy III zostaną losowo podzieleni na dwie grupy po 27 pacjentów, z których każda będzie mogła zostać oceniona. Szczegóły dotyczące planowanych analiz znajdują się w rozdziale 8 „Analiza statystyczna”.

Zarówno część II, jak i III fazy badania mają podobny układ, który obejmuje okres przesiewowy (1–2 dni), randomizację, okres leczenia trwający 1 lub 2 dni i całkowity okres obserwacji wynoszący 1 rok.

Wszyscy pacjenci przechodzą pobieranie BM na początku ich udziału w badaniu i przechodzą trzy LP, wykonywane w celu podania Neuro-Cells lub placebo i/lub pobrania płynu mózgowo-rdzeniowego do celów badawczych. Neuro-Cells i placebo są podawane jako pojedyncza dawka przez „niezaślepionego lekarza”. Ten lekarz różni się od „zaślepionych badaczy i pielęgniarek prowadzących badanie” odpowiedzialnych za selekcję pacjentów i obserwację. Taka konfiguracja badania pozwala na utrzymanie statusu podwójnie ślepej próby pacjentów i badaczy odpowiedzialnych za ocenę pacjentów przez pierwsze sześć miesięcy obu badań. Dzieje się tak dlatego, że około sześć miesięcy po włączeniu pacjenci przydzieleni do grupy placebo przejdą drugie zbieranie BM i otrzymają również komórki nerwowe. Wszyscy pacjenci są obserwowani do około jednego roku po włączeniu. Wszyscy pacjenci będą leczeni Neuro-Cells i zakończą obserwację przez co najmniej 6 miesięcy po leczeniu. Rekrutacja pacjentów, randomizacja i zaślepienie oraz cele pierwszorzędne i drugorzędowe są identyczne w części II i III fazy badania. Badanie kończy się, gdy ostatni pacjent kończy swoją ostatnią wizytę, około rok po włączeniu.