Stamceller ved rygmarvsskade (SCI2)

Fase II af studiet fokuserer på at fastslå sikkerheden og effektiviteten af ​​næve-i-menneskelig administration af neuro-celler. I fase III vil effektivitet og sikkerhed blive yderligere undersøgt. Tilmelding til fase III af studiet starter automatisk, når alle patienter er blevet indskrevet og behandlet i fase II. Rekrutteringsperioden er estimeret til henholdsvis 6 måneder for både fase II og fase III.

Fase II starter med indskrivning af 16 evaluerbare patienter, tilfældigt opdelt i to grupper på hver 8 evaluerbare patienter. Efter en interim interventionsanalyse udvides fase II-studiet til et fase III-studie, der kræver rekruttering af 54 yderligere evaluerbare patienter. Patienter rekrutteret til fase III-delen vil blive tilfældigt opdelt i to grupper på hver 27 evaluerbare patienter. Nærmere oplysninger om de planlagte analyser kan findes i afsnit 8 'Statistisk analyse'.

Både fase II og fase III del af forsøget har et lignende setup som omfatter en screeningsperiode (1 - 2 dage), en randomisering, en behandlingsperiode på 1 eller 2 dage og en samlet opfølgningsperiode på 1 år.

Alle patienter gennemgår en BM-høstning i starten af ​​deres deltagelse i undersøgelsen og vil gennemgå tre LP'er, udført for at administrere neuro-celler eller placebo og/eller for at indsamle CSF til forskningsformål. Neuro-celler og placebo administreres begge som en enkelt dosis af en 'ublindet læge'. Denne læge er anderledes end de 'blindede efterforskere og undersøgelsessygeplejersker', der er ansvarlige for patientvalg og opfølgning. Denne undersøgelsesopsætning gør det muligt at opretholde en dobbeltblind status for patienterne og de investigatorer, der er ansvarlige for patienternes evaluering gennem de første seks måneder af begge undersøgelser. Dette skyldes, at de patienter, der er tildelt placebogruppen, cirka seks måneder efter inklusionstidspunktet vil gennemgå endnu en BM-høstning og vil også modtage neuro-celler. Alle patienter følges op indtil cirka et år efter inklusionstidspunktet. Alle patienter vil være blevet behandlet med Neuro-Cells og vil have gennemført opfølgning i mindst 6 måneder efter behandlingen. Patientrekruttering, randomisering og blinding samt de primære og sekundære mål er identiske i fase II og fase III del af studiet. Undersøgelsen er afsluttet, når den sidste patient afslutter sit sidste besøg, cirka et år efter inklusionstidspunktet.