Stamceller ved ryggmargsskade (SCI2)
En multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, forsinket start fase II/III-studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til nevroceller hos (sub)akutt ryggmargsskadepasienter
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Fase II av studien fokuserer på å etablere sikkerheten og effekten av neve-i-menneskelig administrering av nevroceller. I fase III vil effekt og sikkerhet bli undersøkt videre. Registrering i fase III av studien vil automatisk starte når alle pasienter har blitt registrert og behandlet i fase II. Rekrutteringsperioden er estimert til henholdsvis 6 måneder for både fase II og fase III.
Fase II starter med innrullering av 16 evaluerbare pasienter, tilfeldig delt i to grupper med 8 evaluerbare pasienter hver. Etter en intervensjonsanalyse utvides fase II-studien til en fase III-studie, som krever rekruttering av 54 ekstra evaluerbare pasienter. Pasienter som rekrutteres til fase III-delen vil bli tilfeldig delt inn i to grupper på 27 evaluerbare pasienter hver. Detaljer om de planlagte analysene finnes i avsnitt 8 'Statistisk analyse'.
Både fase II og fase III delen av studien har et lignende oppsett som inkluderer en screeningperiode (1 - 2 dager), en randomisering, en behandlingsperiode på 1 eller 2 dager og en total oppfølgingsperiode på 1 år.
Alle pasienter gjennomgår en BM-høsting ved starten av sin deltakelse i studien og vil gjennomgå tre LP-er, utført for å administrere nevroceller eller placebo og/eller for å samle inn CSF for forskningsformål. Nevro-celler og placebo administreres begge som en enkeltdose av en 'ublindet lege'. Denne legen er forskjellig fra de 'blindede etterforskerne og studiesykepleierne' som er ansvarlige for pasientvalg og oppfølging. Dette studieoppsettet gjør det mulig å opprettholde en dobbeltblind status for pasientene og etterforskerne som er ansvarlige for pasientenes evaluering gjennom de første seks månedene av begge studiene. Dette er fordi, omtrent seks måneder etter tidspunktet for inkludering, vil pasientene som er tilordnet placebogruppen gjennomgå en ny BM-høsting og vil også motta nevroceller. Alle pasienter følges opp til ca. ett år etter inklusjonstidspunktet. Alle pasienter vil ha blitt behandlet med Neuro-Cells og vil ha fullført oppfølging i minst 6 måneder etter behandling. Pasientrekruttering, randomisering og blinding, og primære og sekundære mål er identiske i fase II og fase III delen av studien. Studien er fullført når den siste pasienten avslutter sitt siste besøk, omtrent ett år etter inklusjonstidspunktet.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Aldersspenning: 18 - 65 år
- Fullstendig (AIS grad A) eller ufullstendig (AIS grad B eller C) TSCI (ISNCSCI-vurdert) på tidspunktet for randomisering
- Randomisering kan gjøres innen 6-10 uker etter TSCI-hendelsen
- Skadenivå mellom C4 til T12
- Frivillig signert informert samtykke fra pasienter og etterforsker før noen forsøksrelaterte prosedyrer utføres
Ekskluderingskriterier:
- SCI AIS klasse D eller E ved starten av påmeldingen
- Nivå av SCI over C4 eller under T12
- Positiv HIV, hepatitt B eller C serologi
- Positiv Lues-test
- Totalt antall kjerneceller (TNC) < 1x109 TNC
- Kreft, hjerneskade, bevissthetsforstyrrelse, tegn/symptomer på nevrodegenerativ lidelse (f. slag, amyotrofisk lateral sklerose, multippel sklerose osv.), diabetes mellitus type 1, nyre- eller hjertesvikt basert på anamnesehistorie og etter utrederens skjønn
- Pasienter som lider av luftveisproblemer som ikke kan puste på egen hånd 24/7
- Enhver samtidig behandling eller medisin som forstyrrer gjennomføringen av studien, for eksempel immundempende medisiner eller andre medisiner (spesielt metotreksat, ciklosporin og kortikosteroider må unngås) som er kjent for å samhandle med de antiinflammatoriske og immunmodulerende virkningene til stamceller (ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) er tillatt)
- Misbruk av alkohol (daglig inntak av mer enn 2 enheter alkoholholdige drikker) eller ulovlige stoffer (f.eks. heroin, kokain, XTC)
- Individer som tilhører utsatte befolkningsgrupper
- Kvinner i fertil alder uten å bruke tilstrekkelige prevensjonsmetoder, og/eller er gravide eller i ammingsperioden
- Deltakelse i en hvilken som helst klinisk studie (med unntak av beskrivende studier med spørreskjemaer og ingen aktiv intervensjon) i løpet av de siste 30 dagene før påmelding, eller samtidig deltakelse i en slik studie
- Pasienter med ekstrem komorbiditet før eller etter TSCI ekskluderes etter PIs skjønn
- Pasienter som ikke er i stand til å overholde kravene i denne kliniske studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 1A Intervensjonsgruppe 8 pasienter
Neuro-Cells-behandling på dag 1-2 (= 6-10 uker etter TSCI-hendelse).
N=8
|
Neuro-Cells er et autologt produkt som inneholder ferske stamceller som modulerer den sekundære betennelsen etter en TSCI, reduserer apoptose (celledød) i den skadde ryggmargen, reduserer arrvevsdannelse i den skadede ryggmargen og skaper et celleregenerativt miljø hos den skadde. ryggmarg.
|
|
Placebo komparator: 1B Placebo gruppe 8 pasienter
Placebobehandling på dag 1-2 (= 6-10 uker etter TSCI-hendelse) Neuro-Cells-behandling på dag 181-182 (= 32-34 uker etter TSCI-hendelse) N=8
|
Neuro-Cells er et autologt produkt som inneholder ferske stamceller som modulerer den sekundære betennelsen etter en TSCI, reduserer apoptose (celledød) i den skadde ryggmargen, reduserer arrvevsdannelse i den skadede ryggmargen og skaper et celleregenerativt miljø hos den skadde. ryggmarg.
|
|
Eksperimentell: 2A Intervensjonsgruppe 27 pasienter
Nevro-cellebehandling på dag 1-2 (= 6-10 uker etter TSCI-hendelse) N=27
|
Neuro-Cells er et autologt produkt som inneholder ferske stamceller som modulerer den sekundære betennelsen etter en TSCI, reduserer apoptose (celledød) i den skadde ryggmargen, reduserer arrvevsdannelse i den skadede ryggmargen og skaper et celleregenerativt miljø hos den skadde. ryggmarg.
|
|
Placebo komparator: 2B Placebo gruppe 27 pasienter
Placebobehandling på dag 1-2 (= 6-10 uker etter TSCI-hendelse) Neuro-Cells-behandling på dag 181-182 (= 32-34 uker etter TSCI-hendelse) N=27
|
Neuro-Cells er et autologt produkt som inneholder ferske stamceller som modulerer den sekundære betennelsen etter en TSCI, reduserer apoptose (celledød) i den skadde ryggmargen, reduserer arrvevsdannelse i den skadede ryggmargen og skaper et celleregenerativt miljø hos den skadde. ryggmarg.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fysiske endringer etter intratekal intervensjon med nevroceller
Tidsramme: 9 måneder
|
Ved ca. 3 måneder etter intratekal intervensjon med Neuro-Cells (dag 90 for pasientene behandlet 6-10 uker etter TSCI-hendelsen og dag 270 for pasientene behandlet 32-34 uker etter TSCI-hendelsen) vil det bli utført en fysisk undersøkelse (sjekkliste).
|
9 måneder
|
|
Økning av motoriske skårer etter intratekal inversjon med nevroceller
Tidsramme: 6 måneder
|
Økning i ISNCSCI motoriske skårer med ytterligere 5 poeng fra baseline (besøk 2) 6 måneder etter intratekal intervensjon (dag 180) hos pasienter behandlet med nevroceller
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Økning av motoriske skårer etter sen administrering av nevroceller
Tidsramme: 12 måneder
|
Økning i ISNCSCI motoriske skårer med ytterligere 5 poeng fra baseline (besøk 5) 6 måneder etter intratekal intervensjon (dag 360) hos pasienter behandlet med nevroceller 32 til 34 uker etter TSCI-hendelsen sammenlignet med placebobehandlede pasienter
|
12 måneder
|
|
Endring i autonom og sensorisk nevrologisk dysfunksjon etter intratekal inversjon med nevroceller
Tidsramme: 12 måneder
|
American Spinal Injury Association (ASIA) Impairment Scale involverer både en motorisk og sensorisk undersøkelse for hver side av kroppen (venstre/høyre). Sensorisk undersøkelse involverer "lett berøring" og "nålestikk" for hvert dermatom (28) på begge sider av kroppen (totalt 56). En poengsum på 0, 1 eller 2 kan gis til hvert dermatom, noe som resulterer i totalt maks. på 112 poeng. Det motoriske nivået bestemmes ved å undersøke muskelfunksjonen innenfor hver av de 10 myotomene på hver side av kroppen (totalt 20 myotomer). En poengsum fra 1 til 5 kan gis som resulterer i en maksimal poengsum på 100. Jo høyere verdi, jo bedre blir resultatet. |
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Antonio Oliviero, MD, Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo
- Hovedetterforsker: Fin Biering-Soerensen, MD, Righospitalet
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- A2017SCI03
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .