Kantasolut selkäytimen vauriossa (SCI2)
Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, viivästetty aloitusvaiheen II/III tutkimus neurosolujen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi (sub)akuuteissa selkäydinvammapotilaissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen II vaihe keskittyy neurosolujen antamisen turvallisuuden ja tehokkuuden selvittämiseen. Vaiheessa III tehoa ja turvallisuutta tutkitaan edelleen. Ilmoittautuminen tutkimuksen vaiheeseen III alkaa automaattisesti, kun kaikki potilaat on otettu mukaan ja hoidettu vaiheeseen II. Rekrytointijakson on arvioitu olevan 6 kuukautta sekä vaiheen II että vaiheen III osalta.
Vaihe II alkaa 16 arvioitavan potilaan rekisteröinnillä, jotka jaetaan satunnaisesti kahteen 8 arvioitavan potilaan ryhmään. Välivaiheen interventioanalyysin jälkeen vaiheen II tutkimus laajenee vaiheen III tutkimukseksi, joka vaatii 54 arvioitavan lisäpotilaan rekrytointia. Vaiheen III osaan rekrytoidut potilaat jaetaan satunnaisesti kahteen 27 arvioitavan potilaan ryhmään. Yksityiskohtaiset tiedot suunnitelluista analyyseistä löytyvät osiosta 8 'Tilastollinen analyysi'.
Sekä tutkimuksen vaiheen II että III osilla on samanlainen järjestely, joka sisältää seulontajakson (1 - 2 päivää), satunnaistamisen, 1 tai 2 päivän hoitojakson ja 1 vuoden kokonaisseurantajakson.
Kaikille potilaille tehdään BM-keräys tutkimukseen osallistumisensa alussa, ja heille tehdään kolme LP-tutkimusta, jotka suoritetaan neurosolujen tai lumelääkettä varten ja/tai CSF:n keräämiseksi tutkimustarkoituksiin. "Sokoimaton lääkäri" antaa Neuro-solut ja lumelääkkeet molemmat yhtenä annoksena. Tämä lääkäri eroaa "sokeutuneista tutkijoista ja tutkimushoitajista", jotka vastaavat potilaiden valinnasta ja seurannasta. Tämä tutkimusjärjestely mahdollistaa potilaiden ja potilaiden arvioinnista vastaavien tutkijoiden kaksoissokkoutuksen säilyttämisen molempien tutkimusten kuuden ensimmäisen kuukauden ajan. Tämä johtuu siitä, että noin kuusi kuukautta sisällyttämisen jälkeen lumelääkeryhmään määrätyt potilaat käyvät läpi toisen BM-keräyksen ja saavat myös neurosoluja. Kaikkia potilaita seurataan noin vuoden ajan sisällyttämisen jälkeen. Kaikki potilaat on hoidettu neurosoluilla, ja heitä on seurattu vähintään 6 kuukautta hoidon jälkeen. Potilaiden rekrytointi, satunnaistaminen ja sokkouttaminen sekä ensisijaiset ja toissijaiset tavoitteet ovat samat tutkimuksen vaiheen II ja vaiheen III osassa. Tutkimus päättyy, kun viimeinen potilas lopettaa viimeisen käyntinsä, noin vuoden kuluttua sisällyttämisestä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikähaarukka: 18-65 vuotta
- Täydellinen (AIS-luokka A) tai epätäydellinen (AIS-luokka B tai C) TSCI (ISNCSCI-arvioitu) satunnaistamisen aikaan
- Satunnaistaminen voidaan tehdä 6-10 viikon kuluessa TSCI-tapahtumasta
- Vamman taso välillä C4 - T12
- Potilaiden ja tutkijan vapaaehtoinen allekirjoitettu tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
Poissulkemiskriteerit:
- SCI AIS luokka D tai E ilmoittautumisen alussa
- SCI:n taso yli C4 tai alle T12
- Positiivinen HIV, hepatiitti B tai C serologia
- Positiivinen Lues-testi
- Ydinsolujen kokonaismäärä (TNC) < 1x109 TNC
- Syöpä, aivovamma, tajunnanhäiriöt, neurodegeneratiivisen häiriön merkit/oireet (esim. aivohalvaus, amyotrofinen lateraaliskleroosi, multippeliskleroosi jne.), tyypin 1 diabetes mellitus, munuaisten tai sydämen vajaatoiminta historian perusteella ja tutkijan harkinnan mukaan
- Potilaat, jotka kärsivät hengitysvaikeuksista, jotka eivät voi hengittää itsekseen 24/7
- Mitä tahansa samanaikaista hoitoa tai lääkitystä, joka häiritsee tutkimuksen suorittamista, kuten immuunivastetta heikentäviä lääkkeitä tai muita lääkkeitä (etenkin metotreksaattia, syklosporiinia ja kortikosteroideja on vältettävä), joiden tiedetään olevan vuorovaikutuksessa tulehdusta ehkäisevien ja immuunivastetta säätelevien vaikutusten kanssa. kantasolut (ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet (NSAID) ovat sallittuja)
- Alkoholin väärinkäyttö (yli 2 yksikköä alkoholia sisältäviä juomia päivittäin) tai laittomien huumeiden (esim. heroiini, kokaiini, XTC)
- Yksilöt, jotka kuuluvat haavoittuviin väestöryhmiin
- Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi ilman riittäviä ehkäisymenetelmiä ja/tai raskaana tai imetyksen aikana
- Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen (lukuun ottamatta kuvailevia tutkimuksia, joissa on kyselylomakkeita ja ilman aktiivista interventiota) edellisten 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista tai samanaikainen osallistuminen sellaiseen tutkimukseen
- Potilaat, joilla on äärimmäinen samanaikainen sairaus ennen tai jälkeen TSCI:n, suljetaan pois PI:n harkinnan mukaan
- Potilaat, jotka eivät pysty noudattamaan tämän kliinisen tutkimuksen vaatimuksia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1A Interventioryhmä 8 potilasta
Neuro-Cells-hoito päivänä 1-2 (= 6-10 viikkoa TSCI-tapahtuman jälkeen).
N = 8
|
Neuro-Cells on autologinen tuoreita kantasoluja sisältävä tuote, joka moduloi TSCI:n jälkeistä sekundaarista tulehdusta, vähentää apoptoosia (solukuolemaa) loukkaantuneessa selkäytimessä, vähentää arpikudoksen muodostumista vaurioituneessa selkäytimessä ja luo solujen regeneratiivisen ympäristön loukkaantuneeseen selkäydin.
|
|
Placebo Comparator: 1B lumelääkeryhmä 8 potilasta
Lumehoito päivänä 1-2 (= 6-10 viikkoa TSCI-tapahtuman jälkeen) Neurosoluhoito päivänä 181-182 (= 32-34 viikkoa TSCI-tapahtuman jälkeen) N=8
|
Neuro-Cells on autologinen tuoreita kantasoluja sisältävä tuote, joka moduloi TSCI:n jälkeistä sekundaarista tulehdusta, vähentää apoptoosia (solukuolemaa) loukkaantuneessa selkäytimessä, vähentää arpikudoksen muodostumista vaurioituneessa selkäytimessä ja luo solujen regeneratiivisen ympäristön loukkaantuneeseen selkäydin.
|
|
Kokeellinen: 2A Interventioryhmä 27 potilasta
Neurosoluhoito päivänä 1-2 (= 6-10 viikkoa TSCI-tapahtuman jälkeen) N=27
|
Neuro-Cells on autologinen tuoreita kantasoluja sisältävä tuote, joka moduloi TSCI:n jälkeistä sekundaarista tulehdusta, vähentää apoptoosia (solukuolemaa) loukkaantuneessa selkäytimessä, vähentää arpikudoksen muodostumista vaurioituneessa selkäytimessä ja luo solujen regeneratiivisen ympäristön loukkaantuneeseen selkäydin.
|
|
Placebo Comparator: 2B lumelääkeryhmä 27 potilasta
Lumehoito päivänä 1-2 (= 6-10 viikkoa TSCI-tapahtuman jälkeen) Neurosoluhoito päivänä 181-182 (= 32-34 viikkoa TSCI-tapahtuman jälkeen) N = 27
|
Neuro-Cells on autologinen tuoreita kantasoluja sisältävä tuote, joka moduloi TSCI:n jälkeistä sekundaarista tulehdusta, vähentää apoptoosia (solukuolemaa) loukkaantuneessa selkäytimessä, vähentää arpikudoksen muodostumista vaurioituneessa selkäytimessä ja luo solujen regeneratiivisen ympäristön loukkaantuneeseen selkäydin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fyysiset muutokset intratekaalisen hoidon jälkeen neurosoluilla
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Noin. Fyysinen tutkimus (tarkistuslista) tehdään 3 kuukauden kuluttua intratekaalisesta neurosoluinterventiosta (päivä 90 potilaille, joita hoidettiin 6-10 viikkoa TSCI-tapauksen jälkeen ja päivä 270 potilaille, joita hoidettiin 32-34 viikkoa TSCI-tapahtuman jälkeen).
|
9 kuukautta
|
|
Motoristen pisteiden nousu neurosolujen intratekaalisen invervention jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
ISNCSCI-motoristen pisteiden nousu 5 lisäpisteellä lähtötasosta (käynti 2) 6 kuukauden kuluttua intratekaalisesta interventiosta (päivä 180) neurosoluilla hoidetuilla potilailla
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motoristen pisteiden nousu neurosolujen myöhäisen annon jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
ISNCSCI-motoristen pisteiden nousu 5 lisäpisteellä lähtötasosta (käynti 5) 6 kuukauden kuluttua intratekaalisesta interventiosta (päivä 360) potilailla, joita hoidettiin neurosoluilla 32–34 viikkoa TSCI-tapahtuman jälkeen verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos autonomisessa ja sensorisessa neurologisessa toimintahäiriössä neuro-soluilla tehdyn intratekaalisen invervention jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
American Spinal Injury Associationin (ASIA) vammaisuusasteikko sisältää sekä motorisen että aistinvaraisen tutkimuksen kummallekin kehon puolelle (vasemmalle/oikealle). Aistinvaraiseen tutkimukseen kuuluu "kevyt kosketus" ja "neulanpistos" jokaiselle dermatomille (28) kehon molemmilla puolilla (yhteensä 56). Jokaiselle dermatomille voidaan antaa pisteet 0, 1 tai 2, jolloin kokonaismäärä on max. 112 pisteestä. Motorinen taso määritetään tutkimalla lihasten toimintaa jokaisessa 10 myotomissa kehon kummallakin puolella (yhteensä 20 myotomia). Voidaan antaa pisteet 1-5, jolloin maksimipistemäärä on 100. Mitä suurempi arvo, sitä parempi lopputulos. |
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Antonio Oliviero, MD, Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo
- Päätutkija: Fin Biering-Soerensen, MD, Righospitalet
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A2017SCI03
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .