- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03938792
Studie účinnosti a bezpečnosti PF-06741086 u dospělých a dospívajících účastníků s těžkou hemofilií A nebo středně těžkou až těžkou hemofilií B
Otevřená studie u dospívajících a dospělých se závažným onemocněním (aktivita koagulačního faktoru
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1756
- National Specialized Hospital for the Active Treatment of Hematological Diseases - EAD, Sofia
-
Stara Zagora, Bulharsko, 6003
- UMHAT "Prof.Dr. Stoyan Kirkovich"
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hongkong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Nirmal Hospital Pvt, Ltd
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411004
- Sahyadri Clinical Research And Development Center
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Perugia, Itálie, 06156
- Università degli Studi di Perugia, Azienda Ospedaliera di Perugia, Ospedale Santa Maria della
-
-
Milan
-
Milano, Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
RM
-
Roma, RM, Itálie, 00161
- Università degli Studi di Roma "Sapienza"-Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japonsko, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japonsko, 466-8560
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- McMaster University
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- McMaster Children's Hospital
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Daegu, Korejská republika, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korejská republika, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Adana, Krocan, 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Krocan, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Krocan, 06500
- Gazi University Health Research and Practice Center Gazi Hospital
-
Antalya, Krocan, 07060
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Gaziantep, Krocan, 27310
- Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
-
Istanbul, Krocan, 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Izmir, Krocan, 35040
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Krocan, 35210
- Dr. Behcet Uz Child Diseases Surgery Education and Research Hospital
-
Kayseri, Krocan, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
-
Samsun, Krocan, 55280
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty
-
Trabzon, Krocan, 61080
- Karadeniz Technical University Medical Faculty
-
-
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
- Hospital Universitario "Dr Jose Eleuterio Gonzalez"
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexiko, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Inv. Clínica en Yucatán, S.C.P.
-
-
-
-
-
Muscat, Omán, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Samara, Ruská Federace, 443079
- FGBOU VO "Samara State Medical University" of MoH of Russia
-
-
-
-
-
Jeddah, Saudská arábie, 21589
- King AbdulAziz University Hospital
-
Riyadh, Saudská arábie
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Northwell Health HTC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Clinical Center of Serbia
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
-
Kragujevac, Srbsko, 34000
- Clinical Center Kragujevac
-
Nis, Srbsko, 18000
- Clinical Center Nis
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Changhua County
-
Changhua City, Changhua County, Tchaj-wan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Beijing Children's hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína, 306113
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
A Coruna, Španělsko, 15006
- Hospital Universitario A Coruña
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Salamanca, Španělsko, 37007
- Hospital Universitario de Salamanca
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení
- Účastníci s diagnózou těžké hemofilie A nebo středně těžké až těžké hemofilie B s minimální hmotností 35 kg při screeningu.
- Účastník nebo zákonně zmocněný zástupce nebo pečovatel účastníka schopný dát podepsaný informovaný souhlas (případně menší souhlas).
Účastníci, kteří jsou zapsáni do kohorty bez inhibitorů, musí také splňovat následující kritéria:
- Žádná detekovatelná nebo zdokumentovaná historie inhibitorů
- Účastníci rutinní profylaxe FVIII/FIX, kteří prokázali alespoň 80% shodu s plánovaným režimem profylaxe během 6 měsíců před zařazením a jsou ochotni pokračovat v rutinní profylaxi s náhradou FVIII/FIX během Observační fáze.
- Účastníci s léčebným režimem na vyžádání s ≥ 6 epizodami akutního krvácení (spontánního nebo traumatického), které vyžadovaly infuzi koagulačního faktoru během období 6 měsíců před zařazením, a jsou ochotni pokračovat v léčbě na vyžádání během fáze pozorování.
Účastníci, kteří jsou zapsáni do kohorty inhibitorů, musí také splňovat následující kritéria:
- Dokumentace současného inhibitoru vysokého titru (≥5 BU/ml) nebo současného inhibitoru nízkého titru (<5 BU/ml) refrakterního na náhradu FVIII nebo FIX a s obnovením FVIII nebo FIX <60 % očekávané hodnoty během předchozích 6 měsíců před zařazením do pozorovací fáze
- Účastníci hemofilie A s léčebným režimem na vyžádání s ≥ 6 krvácivými epizodami nebo účastníci hemofilie B s ≥ 4 krvácivými epizodami (spontánními nebo traumatickými), kteří vyžadují léčbu bypassovým faktorem během 6 měsíců před zařazením do observační fáze a jsou ochotni pokračovat v léčbě - poptávka po léčbě během pozorovací fáze.
- Účastníci, kteří mají zdokumentované inhibitory během terapie nahrazující faktory, ale nesplňují kvantitativní kritéria inhibitoru popsaná v předchozí odrážce v době screeningu (např. účastník s dříve zdokumentovaným inhibitorem s vysokým titrem (≥5 BU/ml) a jejichž stav vylučuje opětovnou expozici FVIII nebo FIX náhradou) může být zvážena pro způsobilost případ od případu po předchozí dohodě s Pfizer Medical Monitor
- Účastníci, kteří splňují kritéria krvácení uvedená výše a kteří jsou na rutinní profylaxi (definované jako léčba IV injekcí bypassového faktoru k prevenci krvácení) a prokázali alespoň 80% shodu s plánovaným režimem profylaxe během 6 měsíců před zařazením, mohou být zvažována pro způsobilost případ od případu s diskusí a souhlasem lékařského monitoru společnosti Pfizer.
Kritéria vyloučení
- Předchozí nebo současná léčba a/nebo anamnéza onemocnění koronárních tepen, žilní nebo arteriální trombózy nebo ischemické choroby
- Známý plánovaný chirurgický výkon během plánovaného období studie.
- Známý hemostatický defekt jiný než hemofilie A nebo B.
- Abnormální funkce ledvin nebo jater
- Současné nestabilní onemocnění jater nebo žlučových cest
- Abnormální hematologické parametry
- Jiný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním hodnoceného přípravku nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího:
- Současná rutinní profylaxe bypassem nebo nekoagulační nefaktorovou substituční terapií nebo jakákoli předchozí léčba přípravkem pro genovou terapii pro léčbu hemofilie (účastníci léčení profylaxí pomocí bypassových přípravků nebo ti, kteří byli dříve léčeni nefaktorovými přípravky, mohou být posuzovat případ od případu).
Pravidelná, souběžná léčba imunomodulačními léky
- Pokračující nebo plánované používání indukce imunitní tolerance během fáze pozorování nebo fáze aktivní léčby nebo profylaxe náhradou FVIII nebo FIX kdykoli po zahájení léčby intervencí studie během fáze aktivní léčby
- Předchozí expozice PF 06741086 během účasti ve studiích B7841002 a B7841003.
- Účast na jiných studiích zahrnujících hodnocené léčivo (léky) nebo hodnocené vakcíny během 30 dnů (nebo podle místních požadavků) nebo 5 poločasů před vstupem do studie a/nebo během účasti ve studii.
- Počet buněk CD4 ≤ 200/ul, pokud je pozitivní virus lidské imunodeficience (HIV)
- Screeningové EKG, které prokazuje klinicky významné abnormality, které mohou ovlivnit bezpečnost účastníků nebo interpretaci výsledků studie.
- Jedinci s přecitlivělostí nebo alergickou reakcí na křeččí protein nebo jiné složky studijní intervence.
- Zaměstnanci pracoviště zkoušejícího přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, pracovníci pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího nebo účastníci, kteří jsou zaměstnanci společnosti Pfizer, včetně jejich rodinných příslušníků, kteří se přímo podílejí na provádění studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PF-06741086
Účastníci budou přiřazeni k léčbě PF-06741086 po 6měsíční pozorovací fázi jejich současného režimu hemofilie.
|
300 miligramů (mg) subkutánní (sc) nasycovací dávka následovaná 150 mg sq jednou týdně (qw).
300 mg sc qw je předepsáno účastníkům, kteří splňují kritéria eskalace dávky.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) léčených krvácivých příhod
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Odvozeno pro každého pacienta pro každé léčebné období pomocí následujícího vzorce: ABR = počet krvácení vyžadujících léčbu/ (dny léčebného období / 365,25)
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Výskyt a závažnost trombotických příhod
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
|
Výskyt protilátky proti léčivu [ADA] proti PF-06741086
Časové okno: Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
|
|
Výskyt klinicky významné perzistentní neutralizační protilátky [NAb] proti PF-06741086
Časové okno: Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
|
|
Výskyt a závažnost reakce v místě vpichu
Časové okno: Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu ve fyzickém vyšetření
Časové okno: Od výchozího stavu přes pozorování a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
Od výchozího stavu přes pozorování a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
|
|
Výskyt klinicky významných abnormalit laboratorních hodnot
Časové okno: Od screeningu přes pozorování a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
Od screeningu přes pozorování a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
|
|
Výskyt těžké hypersenzitivity a anafylaktických reakcí
Časové okno: Od screeningu přes pozorovací a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
Od screeningu přes pozorovací a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
|
|
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Od screeningu přes pozorování a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
Od screeningu přes pozorování a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Od výchozího stavu přes pozorování a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
Od výchozího stavu přes pozorování a aktivní léčbu (přibližně 18 měsíců)
|
|
|
Výskyt a závažnost tromboticangiopatie
Časové okno: Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
|
|
Výskyt intravaskulární koagulace/konzumní koagulopatie
Časové okno: Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
Během aktivní fáze léčby (12 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt kloubního krvácení
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Výskyt spontánního krvácení
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Výskyt krvácení do cílového kloubu
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Výskyt celkového krvácení (léčeného a neléčeného)
Časové okno: Prostřednictvím pozorovacích a aktivních léčebných fází (18 měsíců)
|
Prostřednictvím pozorovacích a aktivních léčebných fází (18 měsíců)
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Změna od výchozí hodnoty v (Dotazník kvality života pro dospělé s hemofilií (Haem-A-QoL)
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života hemofilie pro děti (Haemo-QoL)
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Změna od výchozí hodnoty v seznamu Hemophilia Adult Activities List (HAL)
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Změna od výchozí hodnoty v seznamu Hemophilia Pediatric Activities List (PedHAL)
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Globální dojem změny pacienta – hemofilie (PGIC-H)
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
|
Změna od základní linie v EuroQol 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L)
Časové okno: Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Prostřednictvím pozorovací fáze (6 měsíců) a aktivní léčebné fáze (12 měsíců) po dobu přibližně 18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B7841005
- 2018-003660-31 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na PF-06741086
-
PfizerDokončenoHemofilie A nebo BPolsko, Švýcarsko, Jižní Afrika, Spojené státy, Chorvatsko, Brazílie, Chile
-
PfizerDokončeno
-
PfizerDokončenoHemofilie A nebo BSpojené státy, Chile, Chorvatsko, Polsko, Jižní Afrika, Švýcarsko
-
PfizerUkončeno
-
PfizerNáborTěžká hemofilie ASpojené státy, Indie, Turecko (Türkiye)
-
PfizerNáborHemofilie A | Hemofilie BHongkong, Španělsko, Čína, Itálie, Indie, Spojené státy, Jižní Afrika, Japonsko, Spojené království, Omán, Kanada, Austrálie, Slovensko, Tchaj-wan, Srbsko, Francie, Chorvatsko, Argentina, Izrael, Dánsko, Turecko (Türkiye), Jižní Korea, Mexi... a více
-
PfizerNáborHemofilie A | Hemofilie BTchaj-wan, Dánsko, Spojené království, Německo, Japonsko, Itálie, Čína, Česko, Kanada, Argentina, Mexiko, Španělsko, Jižní Korea, Austrálie, Saudská arábie, Slovensko, Turecko (Türkiye), Rakousko
-
PfizerDokončeno
-
PfizerDokončeno
-
University of FloridaDokončenoGastrointestinální příznaky | Frekvence stolice | Gastrointestinální tranzitní časSpojené státy