- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03938792
Studie av effektivitet og sikkerhet PF-06741086 hos voksne og tenåringsdeltakere med alvorlig hemofili A eller moderat alvorlig til alvorlig hemofili B
En åpen studie i alvorlige ungdommer og voksne (koagulasjonsfaktoraktivitet
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- National Specialized Hospital for the Active Treatment of Hematological Diseases - EAD, Sofia
-
Stara Zagora, Bulgaria, 6003
- UMHAT "Prof.Dr. Stoyan Kirkovich"
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- McMaster University
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- McMaster Children's Hospital
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Samara, Den russiske føderasjonen, 443079
- FGBOU VO "Samara State Medical University" of MoH of Russia
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
- Northwell Health HTC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101
- Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Nirmal Hospital Pvt, Ltd
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Sahyadri Clinical Research And Development Center
-
-
Tamil NADU
-
Vellore, Tamil NADU, India, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Perugia, Italia, 06156
- Università degli Studi di Perugia, Azienda Ospedaliera di Perugia, Ospedale Santa Maria della
-
-
Milan
-
Milano, Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Università degli Studi di Roma "Sapienza"-Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Fuchu, Tokyo, Japan, 183-8561
- Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
-
Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 306113
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Daegu, Korea, Republikken, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea, Republikken, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
Nuevo LEON
-
Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64460
- Hospital Universitario "Dr Jose Eleuterio Gonzalez"
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexico, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Inv. Clínica en Yucatán, S.C.P.
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Jeddah, Saudi-Arabia, 21589
- King AbdulAziz University Hospital
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Center of Serbia
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
-
Kragujevac, Serbia, 34000
- Clinical Center Kragujevac
-
Nis, Serbia, 18000
- Clinical Center Nis
-
-
-
-
-
A Coruna, Spania, 15006
- Hospital Universitario A Coruña
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall D´Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Salamanca, Spania, 37007
- Hospital Universitario de Salamanca
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Changhua County
-
Changhua City, Changhua County, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia, 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Tyrkia, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Tyrkia, 06500
- Gazi University Health Research and Practice Center Gazi Hospital
-
Antalya, Tyrkia, 07060
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Gaziantep, Tyrkia, 27310
- Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
-
Istanbul, Tyrkia, 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Izmir, Tyrkia, 35040
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Tyrkia, 35210
- Dr. Behcet Uz Child Diseases Surgery Education and Research Hospital
-
Kayseri, Tyrkia, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
-
Samsun, Tyrkia, 55280
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty
-
Trabzon, Tyrkia, 61080
- Karadeniz Technical University Medical Faculty
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Deltakere med diagnosen alvorlig hemofili A eller moderat alvorlig til alvorlig hemofili B med en minimumsvekt på 35 kg ved screening.
- Deltaker eller juridisk autorisert representant, eller deltakerens omsorgsperson som er i stand til å gi signert informert samtykke (eller mindre samtykke, når det er aktuelt).
Deltakere som er registrert i Non-Inhibitor Cohort må også oppfylle følgende kriterier:
- Ingen påvisbar eller dokumentert historie med inhibitorer
- Deltakere på FVIII/FIX rutineprofylakse som har vist minst 80 % samsvar med planlagt profylakseregime i løpet av 6 måneder før innmelding og er villige til å fortsette å motta rutinemessig profylaksebehandling med FVIII/FIX-erstatning under observasjonsfasen.
- Deltakere med on-demand behandlingsregime med ≥6 akutte blødningsepisoder (spontane eller traumatiske) som krevde koagulasjonsfaktorinfusjon i løpet av 6 måneders perioden før innmelding og villige til å fortsette å motta behandling etter behov under observasjonsfasen.
Deltakere som er registrert i inhibitorkohorten må også oppfylle følgende kriterier:
- Dokumentasjon av gjeldende høytiterhemmer (≥5 BU/ml) eller nåværende lavtiterhemmer (<5 BU/ml) som er refraktær mot FVIII- eller FIX-erstatning og med FVIII- eller FIX-gjenoppretting <60 % av forventet innen de siste 6 månedene før innmelding til observasjonsfasen
- Hemofili A-deltakere med behandlingsregime etter behov med ≥6 blødningsepisoder eller hemofili B-deltakere med ≥4 blødningsepisoder (spontane eller traumatiske) som krever behandling med bypass-faktor i løpet av de 6 månedene før innmelding til observasjonsfase og villige til å fortsette å motta på -kreve behandling i observasjonsfasen.
- Deltakere som har dokumentert inhibitorer mens de er på faktorerstatningsterapi, men som ikke oppfyller de kvantitative inhibitorkriteriene beskrevet i forrige punkt ved screeningtidspunktet (f.eks. deltaker med en tidligere dokumentert høytiterhemmer (≥5 BU/ml) og hvis tilstand utelukker re-utfordring med FVIII eller FIX-erstatning) kan vurderes for kvalifisering fra sak til sak med forhåndsavtale fra Pfizer Medical Monitor
- Deltakere som oppfyller blødningskriteriene nevnt ovenfor og som er på rutineprofylakse (definert som behandling ved IV-injeksjon av bypass-faktor for å forhindre blødning) og har vist minst 80 % samsvar med planlagt profylakseregime i løpet av de 6 månedene før innmelding, kan være vurderes for kvalifisering fra sak til sak med diskusjon og samtykke fra Pfizers medisinske monitor.
Eksklusjonskriterier
- Tidligere eller nåværende behandling for og/eller historie med koronararteriesykdommer, venøs eller arteriell trombose eller iskemisk sykdom
- Kjent planlagt kirurgisk inngrep i den planlagte studieperioden.
- Kjent hemostatisk defekt annet enn hemofili A eller B.
- Unormal nyre- eller leverfunksjon
- Nåværende ustabil lever- eller gallesykdom
- Unormale hematologiske parametere
- Andre akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukt eller som kan forstyrre tolkningen av studieresultatene og, etter etterforskerens vurdering,
- Gjeldende rutineprofylakse med bypassmiddel eller ikke-koagulerende ikke-faktorerstatningsterapi, eller enhver tidligere behandling med et genterapiprodukt for behandling av hemofili (deltakere behandlet med profylakse ved bruk av bypassmidler eller som tidligere har hatt behandling med ikke-faktorprodukter kan være vurderes fra sak til sak).
Regelmessig, samtidig behandling med immunmodulerende legemidler
- Pågående eller planlagt bruk av immuntoleranse-induksjon under observasjonsfasen eller aktiv behandlingsfase, eller profylakse med FVIII- eller FIX-erstatning når som helst etter oppstart av behandling med studieintervensjon under den aktive behandlingsfasen
- Tidligere eksponering for PF 06741086 under deltakelse i studiene B7841002 og B7841003.
- Deltakelse i andre studier som involverer undersøkelsesmedisin(er) eller undersøkelsesvaksiner innen 30 dager (eller som bestemt av lokale krav) eller 5 halveringstider før studiestart og/eller under studiedeltakelse.
- CD4-celletall ≤200/uL hvis humant immunsviktvirus (HIV)-positivt
- Screening EKG som viser klinisk relevante abnormiteter som kan påvirke deltakersikkerhet eller tolkning av studieresultater.
- Personer med overfølsomhet eller en allergisk reaksjon på hamsterprotein eller andre komponenter i studieintervensjonen.
- Ansatte på etterforskerstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som ellers er overvåket av etterforskeren, eller deltakere som er Pfizer-ansatte, inkludert deres familiemedlemmer, direkte involvert i gjennomføringen av studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: PF-06741086
Deltakerne vil bli tildelt behandling med PF-06741086 etter en 6 måneders observasjonsfase på deres nåværende hemofiliregime.
|
300 milligram(mg) subkutan (sc) ladningsdose etterfulgt av 150 mg sq en gang ukentlig (qw).
300 mg sc qw er foreskrevet for deltakere som oppfyller kriteriene for doseøkning.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Annualisert blødningsrate (ABR) av behandlede blødningshendelser
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Utledet for hvert individ for hver behandlingsperiode ved å bruke følgende formel: ABR = antall behandlingskrevende blødninger/ (dager etter behandlingsperiode / 365,25)
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av trombotiske hendelser
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
|
Forekomst av antistoff-antistoff [ADA] mot PF-06741086
Tidsramme: Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
|
Forekomst av klinisk signifikant vedvarende nøytraliserende antistoff [NAb] mot PF-06741086
Tidsramme: Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra baseline gjennom observasjon og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra baseline gjennom observasjon og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Forekomst av klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieverdier
Tidsramme: Fra screening til observasjon og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra screening til observasjon og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Forekomst av alvorlig overfølsomhet og anafylaktiske reaksjoner
Tidsramme: Fra screening til observasjons- og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra screening til observasjons- og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Forekomst av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Fra screening til observasjon og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra screening til observasjon og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline gjennom observasjon og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra baseline gjennom observasjon og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av trombotikangiopati
Tidsramme: Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
|
Forekomst av intravaskulær koagulasjon/konsumkoagulopati
Tidsramme: Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
Gjennom den aktive behandlingsfasen (12 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Forekomst av leddblødninger
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Forekomst av spontane blødninger
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Forekomst av målleddblødninger
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Forekomst av totale blødninger (behandlet og ubehandlet)
Tidsramme: Gjennom observasjonsfaser og aktive behandlingsfaser (18 måneder)
|
Gjennom observasjonsfaser og aktive behandlingsfaser (18 måneder)
|
Endring fra baseline i Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Endring fra baseline i (Haemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL)
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Endring fra baseline i Haemophilia Quality of Life Questionnaire for Children (Haemo-QoL)
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Endring fra baseline i Hemofili Adult Activities List (HAL)
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Endring fra baseline i Hemofili Pediatric Activities List (PedHAL)
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Pasientens globale inntrykk av endring – hemofili (PGIC-H)
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Endring fra baseline i EuroQol 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Gjennom observasjonsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i totalt ca. 18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B7841005
- 2018-003660-31 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Hemofili A
-
King Saud UniversityFullført
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar ikke rekruttert ennå
-
National Institute of Environmental Health Sciences...TilbaketrukketBisfenol A
-
Medical University of ViennaFullførtImmunoglobulin AØsterrike
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.FullførtForhøyet lipoprotein(a)Nederland, Storbritannia, Danmark, Tyskland, Canada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsFullført
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University og andre samarbeidspartnereFullførtVitamin A-statusFilippinene
-
Arab American University (Palestine)FullførtA-PRF | ALLOGRAFTDet palestinske territoriet, okkupert
-
AmgenFullført
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineFullførtBotulinumtoksin, type A
Kliniske studier på PF-06741086
-
PfizerFullførtHemofili A eller BPolen, Sveits, Sør-Afrika, Forente stater, Kroatia, Brasil, Chile
-
PfizerFullført
-
PfizerFullførtHemofili A eller BForente stater, Chile, Kroatia, Polen, Sør-Afrika, Sveits
-
PfizerAvsluttet
-
PfizerRekrutteringHemofili A | Hemofili BHong Kong, Spania, Serbia, Tyrkia, Forente stater, Kina, Mexico, Sør-Afrika, India, Japan, Kroatia, Korea, Republikken, Oman, Taiwan, Italia, Canada, Frankrike
-
PfizerRekrutteringHemofili A | Hemofili BDanmark, Taiwan, Canada, Tyrkia, Spania, Kina, Storbritannia, Sør-Afrika, Saudi-Arabia, Israel, Korea, Republikken, Østerrike, Tyskland, Japan, Australia, Italia, India, Slovakia, Frankrike, Forente stater, Brasil, Argentina
-
PfizerFullført
-
University of FloridaFullførtGastrointestinale symptomer | Avføringsfrekvens | Gastrointestinal transitttidForente stater
-
PfizerFullført