- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03938792
Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed PF-06741086 hos voksne og teenagedeltagere med svær hæmofili A eller moderat svær til svær hæmofili B
En åben-label undersøgelse i unge og voksne alvorlige (koagulationsfaktoraktivitet
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1756
- National Specialized Hospital for the Active Treatment of Hematological Diseases - EAD, Sofia
-
Stara Zagora, Bulgarien, 6003
- UMHAT "Prof.Dr. Stoyan Kirkovich"
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- McMaster University
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- McMaster Children's Hospital
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Samara, Den Russiske Føderation, 443079
- FGBOU VO "Samara State Medical University" of MoH of Russia
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
- Northwell Health HTC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
- Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indien, 395002
- Nirmal Hospital Pvt, Ltd
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411004
- Sahyadri Clinical Research And Development Center
-
-
Tamil NADU
-
Vellore, Tamil NADU, Indien, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Perugia, Italien, 06156
- Università degli Studi di Perugia, Azienda Ospedaliera di Perugia, Ospedale Santa Maria della
-
-
Milan
-
Milano, Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
RM
-
Roma, RM, Italien, 00161
- Università degli Studi di Roma "Sapienza"-Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
- Sapporo Tokushukai Hospital
-
-
Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Fuchu, Tokyo, Japan, 183-8561
- Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
-
Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Kalkun, 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Kalkun, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Kalkun, 06500
- Gazi University Health Research and Practice Center Gazi Hospital
-
Antalya, Kalkun, 07060
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Gaziantep, Kalkun, 27310
- Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
-
Istanbul, Kalkun, 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Izmir, Kalkun, 35040
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Kalkun, 35210
- Dr. Behcet Uz Child Diseases Surgery Education and Research Hospital
-
Kayseri, Kalkun, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
-
Samsun, Kalkun, 55280
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty
-
Trabzon, Kalkun, 61080
- Karadeniz Technical University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 306113
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Daegu, Korea, Republikken, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea, Republikken, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
Nuevo LEON
-
Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64460
- Hospital Universitario "Dr Jose Eleuterio Gonzalez"
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexico, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Inv. Clínica en Yucatán, S.C.P.
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Jeddah, Saudi Arabien, 21589
- King AbdulAziz University Hospital
-
Riyadh, Saudi Arabien
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinical Center of Serbia
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
-
Kragujevac, Serbien, 34000
- Clinical Center Kragujevac
-
Nis, Serbien, 18000
- Clinical Center Nis
-
-
-
-
-
A Coruna, Spanien, 15006
- Hospital Universitario A Coruña
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall D´Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Salamanca, Spanien, 37007
- Hospital Universitario de Salamanca
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Changhua County
-
Changhua City, Changhua County, Taiwan, 500
- Changhua Christian Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Deltagere med diagnosen svær hæmofili A eller moderat svær til svær hæmofili B med en minimumsvægt på 35 kg ved screening.
- Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant eller deltagers omsorgsperson, der er i stand til at give underskrevet informeret samtykke (eller mindre samtykke, hvis det er relevant).
Deltagere, der er tilmeldt Non-Inhibitor Cohort, skal også opfylde følgende kriterier:
- Ingen påviselig eller dokumenteret historie med inhibitorer
- Deltagere på FVIII/FIX rutineprofylakse, som har vist mindst 80 % overensstemmelse med planlagt profylakseregime i løbet af 6 måneder før indskrivning og er villige til at fortsætte med at modtage rutinemæssig profylaksebehandling med FVIII/FIX-erstatning under observationsfasen.
- Deltagere med on-demand behandlingsregime med ≥6 akutte blødningsepisoder (spontane eller traumatiske), der krævede koagulationsfaktorinfusion i løbet af 6 måneders perioden forud for indskrivning og villige til at fortsætte med at modtage on demand-behandling under observationsfasen.
Deltagere, der er tilmeldt inhibitor-kohorten, skal også opfylde følgende kriterier:
- Dokumentation af aktuel højtiterhæmmer (≥5 BU/ml) eller nuværende lavtiterhæmmer (<5 BU/mL), der er refraktær over for FVIII- eller FIX-erstatning og med FVIII- eller FIX-genvinding <60 % af forventet inden for de foregående 6 måneder før indskrivning i observationsfasen
- Hæmofili A-deltagere med on-demand behandlingsregime med ≥6 blødningsepisoder eller hæmofili B-deltagere med ≥4 blødningsepisoder (spontane eller traumatiske), der nødvendiggør behandling med bypass-faktor i løbet af de 6 måneder forud for tilmelding til observationsfasen og villige til at fortsætte med at modtage den -kræve behandling i Observationsfasen.
- Deltagere, der har dokumenteret inhibitorer, mens de var i faktor-erstatningsterapi, men som ikke opfylder de kvantitative inhibitorkriterier beskrevet i det foregående punkt på screeningstidspunktet (f.eks. deltager med en tidligere dokumenteret høj-titer-hæmmer (≥5 BU/ml) og hvis tilstand udelukker genudfordring med FVIII- eller FIX-erstatning) kan overvejes for berettigelse fra sag til sag med forudgående aftale fra Pfizer Medical Monitor
- Deltagere, der opfylder blødningskriterierne nævnt ovenfor, og som er i rutineprofylakse (defineret som behandling ved IV-injektion af bypass-faktor for at forhindre blødning) og har vist mindst 80 % overensstemmelse med planlagt profylakseregime i løbet af de 6 måneder før tilmelding, kan være overvejes for berettigelse fra sag til sag med diskussion og aftale fra Pfizers medicinske monitor.
Eksklusionskriterier
- Tidligere eller nuværende behandling for og/eller historie med koronararteriesygdomme, venøs eller arteriel trombose eller iskæmisk sygdom
- Kendt planlagt kirurgisk indgreb i den planlagte undersøgelsesperiode.
- Kendt hæmostatisk defekt ud over hæmofili A eller B.
- Unormal nyre- eller leverfunktion
- Aktuel ustabil lever- eller galdesygdom
- Unormale hæmatologiske parametre
- Andre akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan interferere med fortolkningen af undersøgelsesresultater og, efter investigatorens vurdering,
- Nuværende rutineprofylakse med bypassagens eller non-koagulation non-faktor-substitutionsterapi eller enhver tidligere behandling med et genterapiprodukt til behandling af hæmofili (deltagere behandlet med profylakse ved hjælp af bypass-midler, eller som tidligere har haft behandling med non-faktor produkter kan være overvejes fra sag til sag).
Regelmæssig, samtidig behandling med immunmodulerende lægemidler
- Løbende eller planlagt brug af immuntolerance-induktion under observationsfasen eller aktiv behandlingsfase, eller profylakse med FVIII eller FIX-erstatning på et hvilket som helst tidspunkt efter påbegyndelse af behandling med undersøgelsesintervention under den aktive behandlingsfase
- Tidligere eksponering for PF 06741086 under deltagelse i undersøgelserne B7841002 og B7841003.
- Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgslægemidler eller forsøgsvacciner inden for 30 dage (eller som bestemt af lokale krav) eller 5 halveringstider før studiestart og/eller under undersøgelsesdeltagelse.
- CD4-celletal ≤200/uL hvis human immundefektvirus (HIV)-positiv
- Screening af EKG, der viser klinisk relevante abnormiteter, der kan påvirke deltagernes sikkerhed eller fortolkning af undersøgelsesresultater.
- Personer med overfølsomhed eller en allergisk reaktion over for hamsterprotein eller andre komponenter i undersøgelsesinterventionen.
- Medlemmer af efterforskerstedet, der er direkte involveret i udførelsen af undersøgelsen og deres familiemedlemmer, medlemmer af stedets personale, der på anden måde er overvåget af investigatoren, eller deltagere, som er Pfizer-ansatte, inklusive deres familiemedlemmer, direkte involveret i udførelsen af undersøgelsen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: PF-06741086
Deltagerne vil blive tildelt behandling med PF-06741086 efter en 6 måneders observationsfase på deres nuværende hæmofili-regime.
|
300 milligram(mg) subkutan (sc) ladningsdosis efterfulgt af 150 mg sq én gang om ugen (qw).
300 mg sc qw er ordineret til deltagere, der opfylder dosiseskaleringskriterier.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Annualiseret blødningshastighed (ABR) af behandlede blødningshændelser
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Udledt for hvert individ for hver behandlingsperiode ved at bruge følgende formel: ABR = antal behandlingskrævende blødninger/ (dage efter behandlingsperiode / 365,25)
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Hyppighed og sværhedsgrad af trombotiske hændelser
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
|
Forekomst af antistof antistof [ADA] mod PF-06741086
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
|
Forekomst af klinisk signifikant vedvarende neutraliserende antistof [NAb] mod PF-06741086
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra baseline til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra baseline til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieværdier
Tidsramme: Fra screening til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra screening til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Forekomst af svær overfølsomhed og anafylaktiske reaktioner
Tidsramme: Fra screening til observationel og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra screening til observationel og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Forekomst af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra screening til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra screening til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
Fra baseline til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af tromboticangiopati
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
|
Forekomst af intravaskulær koagulation/forbrugskoagulopati
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Forekomst af ledblødninger
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Forekomst af spontane blødninger
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Forekomst af målledsblødninger
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Forekomst af totale blødninger (behandlede og ubehandlede)
Tidsramme: Gennem observationelle og aktive behandlingsfaser (18 måneder)
|
Gennem observationelle og aktive behandlingsfaser (18 måneder)
|
Ændring fra baseline i Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Ændring fra baseline i (Haemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Ændring fra baseline i Haemophilia Quality of Life Questionnaire for Children (Haemo-QoL)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Ændring fra baseline i Hæmophilia Adult Activities List (HAL)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Ændring fra baseline i hæmofili pædiatrisk aktivitetsliste (PedHAL)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Patient globalt indtryk af forandring - hæmofili (PGIC-H)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Ændring fra baseline i EuroQol 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- B7841005
- 2018-003660-31 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmofili A
-
King Saud UniversityAfsluttet
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyIkke rekrutterer endnu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Trukket tilbageBisphenol A
-
Medical University of ViennaAfsluttet
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetForhøjet lipoprotein(a)Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Tyskland, Canada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAfsluttet
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University og andre samarbejdspartnereAfsluttetVitamin A-status og risiko for overdreven vitamin A-indtag blandt byer filippinske børn (GloVitAS-P)Vitamin A statusFilippinerne
-
Arab American University (Palestine)AfsluttetA-PRF | ALLOGRAFTPalæstinensisk territorium, besat
-
AmgenAfsluttet
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAfsluttetBotulinumtoksin, type A
Kliniske forsøg med PF-06741086
-
PfizerAfsluttetHæmofili A eller BPolen, Schweiz, Sydafrika, Forenede Stater, Kroatien, Brasilien, Chile
-
PfizerAfsluttet
-
PfizerAfsluttetHæmofili A eller BForenede Stater, Chile, Kroatien, Polen, Sydafrika, Schweiz
-
PfizerAfsluttet
-
PfizerRekrutteringHæmofili A | Hæmofili BHong Kong, Spanien, Serbien, Kalkun, Forenede Stater, Kina, Mexico, Sydafrika, Indien, Japan, Kroatien, Korea, Republikken, Oman, Taiwan, Italien, Canada, Frankrig
-
PfizerRekrutteringHæmofili A | Hæmofili BDanmark, Taiwan, Canada, Kalkun, Spanien, Kina, Det Forenede Kongerige, Sydafrika, Saudi Arabien, Israel, Korea, Republikken, Østrig, Tyskland, Japan, Australien, Italien, Indien, Slovakiet, Frankrig, Forenede Stater, Brasilien, Ar...
-
PfizerAfsluttet
-
PfizerAfsluttet
-
University of FloridaAfsluttetGastrointestinale symptomer | Afføringsfrekvens | Gastrointestinal transittidForenede Stater
-
PfizerAfsluttet