Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed PF-06741086 hos voksne og teenagedeltagere med svær hæmofili A eller moderat svær til svær hæmofili B

29. marts 2024 opdateret af: Pfizer

En åben-label undersøgelse i unge og voksne alvorlige (koagulationsfaktoraktivitet

Behandling med PF-06741086 forventes at vise en klinisk relevant fordel og/eller et væsentligt bidrag til patientbehandling sammenlignet med nuværende behandlingsmetoder for hæmofili A eller B, fordi det virker anderledes end faktorerstatningsprodukter og vil virke i nærvær af inhibitorer . Potentialet for en gang ugentlig (QW) subkutan (SC) administration giver mulighed for behandlingsmuligheder i fravær af pålidelig vaskulær adgang, øget bekvemmelighed og kan muliggøre bedre compliance. Kombineret skulle disse kvaliteter resultere i en reduktion af blødningsepisoder.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

186

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • National Specialized Hospital for the Active Treatment of Hematological Diseases - EAD, Sofia
      • Stara Zagora, Bulgarien, 6003
        • UMHAT "Prof.Dr. Stoyan Kirkovich"
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443079
        • FGBOU VO "Samara State Medical University" of MoH of Russia
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health HTC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt, Ltd
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Clinical Research And Development Center
    • Tamil NADU
      • Vellore, Tamil NADU, Indien, 632004
        • Christian Medical College
      • Perugia, Italien, 06156
        • Università degli Studi di Perugia, Azienda Ospedaliera di Perugia, Ospedale Santa Maria della
    • Milan
      • Milano, Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Università degli Studi di Roma "Sapienza"-Policlinico Umberto I
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Fuchu, Tokyo, Japan, 183-8561
        • Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkun, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Gazi University Health Research and Practice Center Gazi Hospital
      • Antalya, Kalkun, 07060
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Gaziantep, Kalkun, 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkun, 35210
        • Dr. Behcet Uz Child Diseases Surgery Education and Research Hospital
      • Kayseri, Kalkun, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
      • Samsun, Kalkun, 55280
        • Ondokuz Mayıs University Medical Faculty
      • Trabzon, Kalkun, 61080
        • Karadeniz Technical University Medical Faculty
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 306113
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Daegu, Korea, Republikken, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republikken, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
    • Nuevo LEON
      • Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr Jose Eleuterio Gonzalez"
    • Yucatán
      • Mérida, Yucatán, Mexico, 97130
        • Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Inv. Clínica en Yucatán, S.C.P.
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
      • Jeddah, Saudi Arabien, 21589
        • King AbdulAziz University Hospital
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • Clinical Center Kragujevac
      • Nis, Serbien, 18000
        • Clinical Center Nis
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario A Coruña
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall D´Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 74 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Deltagere med diagnosen svær hæmofili A eller moderat svær til svær hæmofili B med en minimumsvægt på 35 kg ved screening.
  • Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant eller deltagers omsorgsperson, der er i stand til at give underskrevet informeret samtykke (eller mindre samtykke, hvis det er relevant).

Deltagere, der er tilmeldt Non-Inhibitor Cohort, skal også opfylde følgende kriterier:

  • Ingen påviselig eller dokumenteret historie med inhibitorer
  • Deltagere på FVIII/FIX rutineprofylakse, som har vist mindst 80 % overensstemmelse med planlagt profylakseregime i løbet af 6 måneder før indskrivning og er villige til at fortsætte med at modtage rutinemæssig profylaksebehandling med FVIII/FIX-erstatning under observationsfasen.
  • Deltagere med on-demand behandlingsregime med ≥6 akutte blødningsepisoder (spontane eller traumatiske), der krævede koagulationsfaktorinfusion i løbet af 6 måneders perioden forud for indskrivning og villige til at fortsætte med at modtage on demand-behandling under observationsfasen.

Deltagere, der er tilmeldt inhibitor-kohorten, skal også opfylde følgende kriterier:

  • Dokumentation af aktuel højtiterhæmmer (≥5 BU/ml) eller nuværende lavtiterhæmmer (<5 BU/mL), der er refraktær over for FVIII- eller FIX-erstatning og med FVIII- eller FIX-genvinding <60 % af forventet inden for de foregående 6 måneder før indskrivning i observationsfasen
  • Hæmofili A-deltagere med on-demand behandlingsregime med ≥6 blødningsepisoder eller hæmofili B-deltagere med ≥4 blødningsepisoder (spontane eller traumatiske), der nødvendiggør behandling med bypass-faktor i løbet af de 6 måneder forud for tilmelding til observationsfasen og villige til at fortsætte med at modtage den -kræve behandling i Observationsfasen.
  • Deltagere, der har dokumenteret inhibitorer, mens de var i faktor-erstatningsterapi, men som ikke opfylder de kvantitative inhibitorkriterier beskrevet i det foregående punkt på screeningstidspunktet (f.eks. deltager med en tidligere dokumenteret høj-titer-hæmmer (≥5 BU/ml) og hvis tilstand udelukker genudfordring med FVIII- eller FIX-erstatning) kan overvejes for berettigelse fra sag til sag med forudgående aftale fra Pfizer Medical Monitor
  • Deltagere, der opfylder blødningskriterierne nævnt ovenfor, og som er i rutineprofylakse (defineret som behandling ved IV-injektion af bypass-faktor for at forhindre blødning) og har vist mindst 80 % overensstemmelse med planlagt profylakseregime i løbet af de 6 måneder før tilmelding, kan være overvejes for berettigelse fra sag til sag med diskussion og aftale fra Pfizers medicinske monitor.

Eksklusionskriterier

  • Tidligere eller nuværende behandling for og/eller historie med koronararteriesygdomme, venøs eller arteriel trombose eller iskæmisk sygdom
  • Kendt planlagt kirurgisk indgreb i den planlagte undersøgelsesperiode.
  • Kendt hæmostatisk defekt ud over hæmofili A eller B.
  • Unormal nyre- eller leverfunktion
  • Aktuel ustabil lever- eller galdesygdom
  • Unormale hæmatologiske parametre
  • Andre akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigatorens vurdering,
  • Nuværende rutineprofylakse med bypassagens eller non-koagulation non-faktor-substitutionsterapi eller enhver tidligere behandling med et genterapiprodukt til behandling af hæmofili (deltagere behandlet med profylakse ved hjælp af bypass-midler, eller som tidligere har haft behandling med non-faktor produkter kan være overvejes fra sag til sag).
  • Regelmæssig, samtidig behandling med immunmodulerende lægemidler

    - Løbende eller planlagt brug af immuntolerance-induktion under observationsfasen eller aktiv behandlingsfase, eller profylakse med FVIII eller FIX-erstatning på et hvilket som helst tidspunkt efter påbegyndelse af behandling med undersøgelsesintervention under den aktive behandlingsfase

  • Tidligere eksponering for PF 06741086 under deltagelse i undersøgelserne B7841002 og B7841003.
  • Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgslægemidler eller forsøgsvacciner inden for 30 dage (eller som bestemt af lokale krav) eller 5 halveringstider før studiestart og/eller under undersøgelsesdeltagelse.
  • CD4-celletal ≤200/uL hvis human immundefektvirus (HIV)-positiv
  • Screening af EKG, der viser klinisk relevante abnormiteter, der kan påvirke deltagernes sikkerhed eller fortolkning af undersøgelsesresultater.
  • Personer med overfølsomhed eller en allergisk reaktion over for hamsterprotein eller andre komponenter i undersøgelsesinterventionen.
  • Medlemmer af efterforskerstedet, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen og deres familiemedlemmer, medlemmer af stedets personale, der på anden måde er overvåget af investigatoren, eller deltagere, som er Pfizer-ansatte, inklusive deres familiemedlemmer, direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PF-06741086
Deltagerne vil blive tildelt behandling med PF-06741086 efter en 6 måneders observationsfase på deres nuværende hæmofili-regime.
300 milligram(mg) subkutan (sc) ladningsdosis efterfulgt af 150 mg sq én gang om ugen (qw). 300 mg sc qw er ordineret til deltagere, der opfylder dosiseskaleringskriterier.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningshastighed (ABR) af behandlede blødningshændelser
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Udledt for hvert individ for hver behandlingsperiode ved at bruge følgende formel: ABR = antal behandlingskrævende blødninger/ (dage efter behandlingsperiode / 365,25)
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af trombotiske hændelser
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Forekomst af antistof antistof [ADA] mod PF-06741086
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Forekomst af klinisk signifikant vedvarende neutraliserende antistof [NAb] mod PF-06741086
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Hyppighed og sværhedsgrad af reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra baseline til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Fra baseline til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieværdier
Tidsramme: Fra screening til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Fra screening til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Forekomst af svær overfølsomhed og anafylaktiske reaktioner
Tidsramme: Fra screening til observationel og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Fra screening til observationel og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Forekomst af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra screening til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Fra screening til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Fra baseline til observation og aktiv behandling (ca. 18 måneder)
Hyppighed og sværhedsgrad af tromboticangiopati
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Forekomst af intravaskulær koagulation/forbrugskoagulopati
Tidsramme: Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)
Gennem hele den aktive behandlingsfase (12 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af ledblødninger
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Forekomst af spontane blødninger
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Forekomst af målledsblødninger
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Forekomst af totale blødninger (behandlede og ubehandlede)
Tidsramme: Gennem observationelle og aktive behandlingsfaser (18 måneder)
Gennem observationelle og aktive behandlingsfaser (18 måneder)
Ændring fra baseline i Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Ændring fra baseline i (Haemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Ændring fra baseline i Haemophilia Quality of Life Questionnaire for Children (Haemo-QoL)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Ændring fra baseline i Hæmophilia Adult Activities List (HAL)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Ændring fra baseline i hæmofili pædiatrisk aktivitetsliste (PedHAL)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Patient globalt indtryk af forandring - hæmofili (PGIC-H)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Ændring fra baseline i EuroQol 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder
Gennem observationsfase (6 måneder) og aktiv behandlingsfase (12 måneder) i i alt ca. 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. marts 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

16. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

6. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med PF-06741086

3
Abonner