Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie o tom, jak změna terapie z emicizumabu na marstacimab ovlivňuje lidi s těžkou hemofilií A.

2. června 2026 aktualizováno: Pfizer

Studie fáze 1b k posouzení bezpečnosti, PK a PD léčby marstacimabem po ukončení léčby emicizumabem u dospívajících a dospělých účastníků s těžkou hemofilií A s inhibitory nebo bez nich.

Účelem studie je dozvědět se o bezpečnosti, jak tělo zpracovává marstacimab a jak funguje u pacientů s těžkou hemofilií A. Vzácná krvácivá porucha, při které se krev nesráží normálně. To způsobuje, že člověk hodně krvácí i z malého řezu.

Tito pacienti mohou být s inhibitory nebo bez nich, kteří užívají emicizumab jako rutinní profylaxi po dobu nejméně 6 měsíců a chtějí přejít na léčbu marstacimabem. Inhibitory jsou protilátky, které si imunitní systém vyvine, protože podaný srážecí faktor považuje za cizí látku, kterou je třeba zničit. Protilátky jsou proteiny, které pohltí aktivovaný faktor dříve, než stihne zastavit krvácení. Profylaxe jsou preventivní léky.

Tato studie hledá účastníky:

  • s těžkou hemofilií A, kteří jsou léčeni emicizumabem po dobu nejméně 6 měsíců.
  • musí být ve věku 12 až méně než 75 let
  • musí mít tělesnou hmotnost alespoň 35 kilogramů. Výsledky této studie poslouží jako vodítko pro lékaře a jejich pacienty s hemofilií A, kteří budou měnit své léky v reálném klinickém prostředí. Pacienti, kteří se mohou zúčastnit studie, dostanou lék marstacimab jako týdenní injekce pod kůži v dávce 150 miligramů po dobu 4 měsíců. Studovaná léčba marstacimabem nebude zahájena dříve než 14 dní po poslední dávce emicizumabu. Studie může trvat až 6 měsíců. Sponzor poskytne marstacimab. Pacienti budou při účasti ve studii pokračovat ve své obvyklé léčbě srážlivým faktorem v infuzi.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je nerandomizovaná otevřená studie u přibližně 10–15 dospívajících a dospělých účastníků ve věku 12 až <75 let s těžkou hemofilií A (definovanou jako aktivita FVIII <1 %) s inhibitory nebo bez nich, kteří jsou v současné době léčeni emicizumabem po dobu ≥6 měsíců. Studie je navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost a PK/PD během 4měsíčního léčebného období marstacimabem 150 mg SC QW po 14denním vymývacím období po vysazení emicizumabu. Předpokládaná délka studia pro jednotlivého účastníka je přibližně 6 měsíců. Posouzení bezpečnosti bude provedeno shrnutím AE a SAE hlášených během studie, od doby před vymytím emicizumabu až do doby, kdy účastníci obnovili profylaktickou léčbu podle jejich standardní péče. Účastníci budou v průběhu studie pokračovat v používání náhrady standardního faktoru péče u průlomového krvácení. Údaje o klinické bezpečnosti podpoří měření PK, PD a ADA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Indie
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nábor
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • Nábor
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Nábor
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • ECU Health Medical Center
  • Turecko (Türkiye)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Nábor
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Muž ve věku 12 až <75 let s minimální tělesnou hmotností 35 kg v době podpisu informovaného souhlasu.
  2. Diagnóza těžké hemofilie A (aktivita FVIII <1 %) s inhibitory nebo bez nich.
  3. Na terapii emicizumabem ve standardní klinické dávce po dobu ≥ 6 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí nebo současná léčba nebo anamnéza onemocnění koronárních tepen, žilní nebo arteriální trombózy nebo ischemické choroby.
  2. Jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávných (během minulého roku) nebo aktivních sebevražedných myšlenek/chování nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit riziko účasti ve studii nebo podle úsudku zkoušejícího učinit účastníka nevhodným pro studii.
  3. Známý hemostatický defekt jiný než hemofilie A.
  4. Současné užívání jakýchkoli zakázaných souběžných léků nebo neochota či neschopnost užít požadovaný souběžný lék (léky).
  5. Předchozí podání hodnoceného produktu (léku nebo vakcíny) během 30 dnů nebo 5 poločasů před první dávkou studijní intervence použité v této studii (podle toho, co je delší). Účast na studiích jiných zkoumaných produktů (léku nebo vakcíny) kdykoli během účasti v této studii.
  6. Počet krevních destiček <100 000/μl nebo hemoglobin <10 g/dl.
  7. Klinicky významná abnormalita funkce ledvin nebo jater na základě laboratorních výsledků při screeningu nebo známé onemocnění ledvin nebo jater.
  8. Počet buněk CD4 ≤ 200/μl, pokud je HIV pozitivní.
  9. Screeningové 12svodové EKG, které prokazuje klinicky významné abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou ovlivnit bezpečnost účastníků nebo interpretaci výsledků studie.
  10. Známý plánovaný chirurgický zákrok.
  11. Hypersenzitivita nebo alergická reakce na křeččí protein nebo jiné složky studijní intervence.
  12. Zaměstnanci pracoviště zkoušejícího přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, pracovníci pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího a zaměstnanci sponzorů a pověřených sponzorů přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg subkutánně (SC) jednou týdně (QW)
Lék: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg podávaný subkutánně (SC) jednou týdně (QW)
Ostatní jména:
  • PF-06741086

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků spojených s marstacimabem (AE)
Časové okno: Přibližně 178 dní: od okamžiku, kdy účastník poskytne informovaný souhlas, až po minimálně 28 kalendářních dnů včetně po poslední dávce studijní léčby
Přibližně 178 dní: od okamžiku, kdy účastník poskytne informovaný souhlas, až po minimálně 28 kalendářních dnů včetně po poslední dávce studijní léčby
Výskyt závažných AE souvisejících s marstacimabem (SAE)
Časové okno: Přibližně 178 dní: od okamžiku, kdy účastník poskytne informovaný souhlas, až po minimálně 28 kalendářních dnů včetně po poslední dávce studijní léčby
Přibližně 178 dní: od okamžiku, kdy účastník poskytne informovaný souhlas, až po minimálně 28 kalendářních dnů včetně po poslední dávce studijní léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plazmatická koncentrace versus čas marstacimabu (výpis)
Časové okno: Den 1 až den 135
Den 1 až den 135
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) marstacimabu
Časové okno: Den 1 až den 135
Den 1 až den 135
Průměrná plazmatická koncentrace (Cavg) marstacimabu
Časové okno: Den 1 až den 135
Den 1 až den 135
Minimální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmin)
Časové okno: Den 1 až den 135
Den 1 až den 135
Změna od výchozí hodnoty v inhibitoru dráhy tkáňového faktoru (TFPI).
Časové okno: Výchozí stav, den 1 až den 135
Výchozí stav, den 1 až den 135
Změna od výchozí hodnoty v protrombinovém fragmentu 1+2 (PF 1+2)
Časové okno: Výchozí stav, den 1 až den 135
Výchozí stav, den 1 až den 135
Změna od základní linie v D-dimeru
Časové okno: Výchozí stav, den 1 až den 135
Výchozí stav, den 1 až den 135
Změna od výchozí hodnoty v TGA (test tvorby trombinu).
Časové okno: Výchozí stav, den 1 až den 135
Výchozí stav, den 1 až den 135
Výskyt protilátek (ADA)
Časové okno: Den 1 až den 135
Den 1 až den 135
Výskyt klinicky významných perzistentních neutralizačních protilátek (NAb)
Časové okno: Den 1 až den 135
Den 1 až den 135

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B7841014
  • NCT06703606 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MARSTACIMAB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit