Požadavky na bílkoviny u dospělých s fenylketonurií (PKU)
24. července 2024 aktualizováno: Rajavel Elango, PhD, University of British Columbia
Požadavky na bílkoviny u pacientů s fenylketonurií (PKU) ve srovnání s použitím PKU Sphere™ | Glykomakropeptid (GMP) a produkt na bázi L-aminokyseliny
Fenylketonurie (PKU) je dědičná vrozená chyba metabolismu fenylalaninu (PHE) způsobená sníženou aktivitou enzymu fenylalaninhydroxylázy (PAH).
Proto se PHE hromadí v plazmě, což vede k psychickým problémům.
Léčba spočívá v dietě s omezením fenylalaninu s dostatkem bílkovin.
Optimální požadavky na bílkoviny však stále nejsou známy a dodržování diety není u dospělých s PKU uspokojivé.
Dříve zavedená technika nazývaná indikátorová oxidace aminokyselin (IAAO) bude použita ke stanovení požadavků na bílkoviny ze vzorce založeného na aminokyselinách vs. glykomakropeptid (GMP) u dospělých s PKU (≥ 19 let).
Tato studie pomůže léčit dospělé s dostatkem bílkovin zajišťujících udržení zdraví.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z4H4
- BC Children's Hospital Research Institute, University of British Columbia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
19 let až 50 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
-Dospělí starší 19 let, kteří mají diagnostikovanou PKU a jsou klinicky stabilní bez akutního onemocnění
Kritéria vyloučení:
- Dospělí s PKU mladší 19 let
- Dospělí s diagnózou PKU, ale v současné době jsou nemocní s horečkou nebo nachlazením
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Příjem bílkovin
Volné aminokyseliny vs. Glykomakropeptid (GMP)
|
Orální konzumace osmi hodinových experimentálních jídel - 4 experimentální jídla bez stopovacích látek obsahující směs volných aminokyselin a kalorií z ochucené tekutiny bez obsahu proteinů, sušenky bez proteinů a kukuřičný olej - 4 izotopicky značená experimentální jídla.
Stejný protokol bude opakován s glykomakropeptidem (GMP).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
13 Produkce Co2
Časové okno: 8 hodin (1 studijní den). 3 vzorky budou odebrány jako výchozí před izotopovým protokolem a 6 vzorků po 2 hodinách a 30 minutách od zahájení protokolu traceru. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
Během studie budou odebírány vzorky dechu pro měření rychlosti oxidace indikátoru ve vydechnutém dechu.
|
8 hodin (1 studijní den). 3 vzorky budou odebrány jako výchozí před izotopovým protokolem a 6 vzorků po 2 hodinách a 30 minutách od zahájení protokolu traceru. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
|
Lysinový tok
Časové okno: 8 hodin (1 studijní den). 1 vzorek bude odebrán jako základní hodnota před izotopovým protokolem a 2 vzorky po 2 hodinách a 30 minutách od zahájení protokolu traceru. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
Během studie budou odebírány vzorky moči pro měření obohacení toku v moči.
|
8 hodin (1 studijní den). 1 vzorek bude odebrán jako základní hodnota před izotopovým protokolem a 2 vzorky po 2 hodinách a 30 minutách od zahájení protokolu traceru. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koncentrace fenylalaninu
Časové okno: Jeden vzorek (při 6. jídle) po zahájení sledovacího protokolu. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
Koncentrace fenylalaninu budou měřeny v krvi.
|
Jeden vzorek (při 6. jídle) po zahájení sledovacího protokolu. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
|
Koncentrace tyrosinu
Časové okno: Jeden vzorek (při 6. jídle) po zahájení sledovacího protokolu. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
Koncentrace tyrosinu budou měřeny v krvi.
|
Jeden vzorek (při 6. jídle) po zahájení sledovacího protokolu. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
|
16 dalších aminokyselin
Časové okno: Jeden vzorek (při 6. jídle) po zahájení sledovacího protokolu. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
16 dalších aminokyselin bude měřeno v krvi.
|
Jeden vzorek (při 6. jídle) po zahájení sledovacího protokolu. Údaje budou vykazovány v průměru za 2 roky.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rajavel Elango, PhD, BC Children's Hospital Research Institute, University of British Columbia
- Studijní židle: Sandra Sirrs, MD, University of British Columbia
- Studijní židle: Sylvia Stockler, MD, University of British Columbia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. července 2019
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2021
Dokončení studie (Aktuální)
13. ledna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. května 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
6. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. července 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. července 2024
Naposledy ověřeno
1. července 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- H18-03464
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .