Eiwitvereisten bij volwassenen met fenylketonurie (PKU)
24 juli 2024 bijgewerkt door: Rajavel Elango, PhD, University of British Columbia
Eiwitbehoefte bij patiënten met fenylketonurie (PKU) vergeleken met PKU Sphere™ | Glycomacropeptide (GMP) en een op L-aminozuur gebaseerd product
Fenylketonurie (PKU) is een erfelijke aangeboren afwijking van het metabolisme van fenylalanine (PHE), veroorzaakt door een verminderde activiteit van het enzym fenylalaninehydroxylase (PAH).
Daarom hoopt PHE zich op in het plasma, wat leidt tot mentale problemen.
De behandeling is een fenylalaninebeperkt dieet met voldoende eiwit.
De optimale eiwitbehoefte is echter nog onbekend en de naleving van het dieet is bij volwassenen met PKU niet voldoende.
Een eerder gevestigde techniek, indicatoraminozuuroxidatie (IAAO) genaamd, zal worden gebruikt om de eiwitbehoefte te bepalen op basis van op aminozuren gebaseerde formule vs. glycomacropeptide (GMP) bij volwassenen met PKU (≥ 19 jaar).
Deze studie zal helpen bij de behandeling van volwassenen met voldoende eiwit om de gezondheid te behouden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z4H4
- BC Children's Hospital Research Institute, University of British Columbia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
19 jaar tot 50 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
-Volwassenen ouder dan 19 jaar met de diagnose PKU en klinisch stabiel zonder acute ziekte
Uitsluitingscriteria:
- Volwassenen met PKU jonger dan 19 jaar
- Volwassenen met de diagnose PKU, maar die momenteel koorts hebben of verkouden zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Eiwit inname
Vrije aminozuren versus Glycomacropeptide (GMP)
|
Orale consumptie van acht experimentele maaltijden per uur - 4 tracervrije experimentele maaltijden met een mengsel van vrije aminozuren en calorieën uit eiwitvrije gearomatiseerde vloeistof, eiwitvrije koekjes en maïsolie - 4 isotopisch gelabelde experimentele maaltijden.
Hetzelfde protocol wordt herhaald met glycomacropeptide (GMP).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
13 Co2-productie
Tijdsspanne: 8 uur (1 studiedag). Er worden 3 monsters verzameld als basislijn voorafgaand aan het isotoopprotocol en 6 monsters na 2 uur en 30 minuten na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
Ademmonsters zullen tijdens het onderzoek worden verzameld om de oxidatiesnelheid van tracer in de uitgeademde adem te meten.
|
8 uur (1 studiedag). Er worden 3 monsters verzameld als basislijn voorafgaand aan het isotoopprotocol en 6 monsters na 2 uur en 30 minuten na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
|
Lysine-flux
Tijdsspanne: 8 uur (1 studiedag). Er wordt 1 monster verzameld als basislijn voorafgaand aan het isotoopprotocol en 2 monsters na 2 uur en 30 minuten na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
Urinemonsters zullen tijdens het onderzoek worden verzameld om de fluxverrijking in urine te meten.
|
8 uur (1 studiedag). Er wordt 1 monster verzameld als basislijn voorafgaand aan het isotoopprotocol en 2 monsters na 2 uur en 30 minuten na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Fenylalanineconcentraties
Tijdsspanne: Eén monster (bij de 6e maaltijd) na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
De fenylalanineconcentraties worden in het bloed gemeten.
|
Eén monster (bij de 6e maaltijd) na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
|
Tyrosineconcentraties
Tijdsspanne: Eén monster (bij de 6e maaltijd) na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
De tyrosineconcentraties worden in het bloed gemeten.
|
Eén monster (bij de 6e maaltijd) na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
|
16 andere aminozuren
Tijdsspanne: Eén monster (bij de 6e maaltijd) na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
16 andere aminozuren worden in het bloed gemeten.
|
Eén monster (bij de 6e maaltijd) na het starten van het tracerprotocol. Gegevens worden gemiddeld 2 jaar gerapporteerd.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rajavel Elango, PhD, BC Children's Hospital Research Institute, University of British Columbia
- Studie stoel: Sandra Sirrs, MD, University of British Columbia
- Studie stoel: Sylvia Stockler, MD, University of British Columbia
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 juli 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
13 januari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 mei 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 mei 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 mei 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 juli 2024
Laatst geverifieerd
1 juli 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- H18-03464
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .