Proteinkrav hos voksne med phenylketonuri (PKU)
24. juli 2024 opdateret af: Rajavel Elango, PhD, University of British Columbia
Proteinkrav hos phenylketonuri (PKU)-patienter sammenlignet med PKU Sphere™ | Glycomacropeptide (GMP) og et L-aminosyre-baseret produkt
Phenylketonuri (PKU) er en arvelig medfødt fejl i phenylalanin (PHE) metabolisme forårsaget af nedsat aktivitet af phenylalanin hydroxylase (PAH) enzym.
Derfor akkumuleres PHE i plasma, hvilket fører til psykiske problemer.
Behandlingen er en phenylalanin-begrænset diæt med tilstrækkeligt protein.
Imidlertid er de optimale proteinbehov stadig ukendte, og overholdelse af kosten er ikke tilfredsstillende hos voksne PKU.
En tidligere etableret teknik kaldet indikator aminosyreoxidation (IAAO) vil blive brugt til at bestemme proteinbehov fra aminosyrebaseret formel vs. glycomacropeptid (GMP) hos voksne med PKU (≥ 19y).
Denne undersøgelse vil hjælpe med at behandle voksne med tilstrækkeligt med protein for at sikre opretholdelse af sundhed.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z4H4
- BC Children's Hospital Research Institute, University of British Columbia
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
19 år til 50 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
-Voksne over 19 år, som er diagnosticeret med PKU og er klinisk stabile uden akut sygdom
Ekskluderingskriterier:
- Voksne med PKU under 19 år
- Voksne diagnosticeret med PKU, men er i øjeblikket syge med feber eller forkølelse
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Støttende pleje
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Proteinindtag
Frie aminosyrer vs. Glycomacropeptide (GMP)
|
Oral indtagelse af otte eksperimentelle måltider pr. time - 4 forsøgsmåltider uden sporstof, der indeholder en blanding af frie aminosyrer og kalorier fra væske med proteinfri smag, proteinfri småkager og majsolie - 4 isotopmærkede forsøgsmåltider.
Den samme protokol vil blive gentaget med glycomacropeptide (GMP).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
13 Co2 produktion
Tidsramme: 8 timer (1 studiedag). 3 prøver vil blive indsamlet som en baseline før isotopprotokollen og 6 prøver efter 2 timer og 30 minutter efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
Åndedrætsprøver vil blive indsamlet under undersøgelsen for at måle oxidationshastigheden af sporstof i den udåndede ånde.
|
8 timer (1 studiedag). 3 prøver vil blive indsamlet som en baseline før isotopprotokollen og 6 prøver efter 2 timer og 30 minutter efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
|
Lysin flux
Tidsramme: 8 timer (1 studiedag). 1 prøve vil blive indsamlet som en baseline før isotopprotokollen og 2 prøver efter 2 timer og 30 minutter efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
Urinprøver vil blive indsamlet under undersøgelsen for at måle fluxberigelsen i urin.
|
8 timer (1 studiedag). 1 prøve vil blive indsamlet som en baseline før isotopprotokollen og 2 prøver efter 2 timer og 30 minutter efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Phenylalanin koncentrationer
Tidsramme: Én prøve (ved 6. måltid) efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
Koncentrationer af phenylalanin vil blive målt i blodet.
|
Én prøve (ved 6. måltid) efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
|
Tyrosinkoncentrationer
Tidsramme: Én prøve (ved 6. måltid) efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
Tyrosinkoncentrationer vil blive målt i blodet.
|
Én prøve (ved 6. måltid) efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
|
16 andre aminosyrer
Tidsramme: Én prøve (ved 6. måltid) efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
16 andre aminosyrer vil blive målt i blodet.
|
Én prøve (ved 6. måltid) efter start af sporstofprotokollen. Data vil blive rapporteret i gennemsnit 2 år.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Rajavel Elango, PhD, BC Children's Hospital Research Institute, University of British Columbia
- Studiestol: Sandra Sirrs, MD, University of British Columbia
- Studiestol: Sylvia Stockler, MD, University of British Columbia
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. juli 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2021
Studieafslutning (Faktiske)
13. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. maj 2019
Først opslået (Faktiske)
6. maj 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. juli 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. juli 2024
Sidst verificeret
1. juli 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- H18-03464
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .