Requerimientos de proteínas en adultos con fenilcetonuria (PKU)
20 de agosto de 2019 actualizado por: Rajavel Elango, PhD, University of British Columbia
Requerimientos proteicos en pacientes con fenilcetonuria (PKU) comparados con PKU Sphere™ | Glicomacropéptido (GMP) y un producto a base de L-aminoácido
La fenilcetonuria (PKU) es un error congénito hereditario del metabolismo de la fenilalanina (PHE) causado por la disminución de la actividad de la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH).
Por lo tanto, la PHE se acumula en el plasma y provoca problemas mentales.
El tratamiento es una dieta restringida en fenilalanina con suficiente proteína.
Sin embargo, aún se desconocen los requerimientos proteicos óptimos y el cumplimiento de la dieta no es satisfactorio en los adultos con PKU.
Se utilizará una técnica previamente establecida llamada oxidación de aminoácidos indicadores (IAAO) para determinar los requisitos de proteínas de la fórmula basada en aminoácidos frente al glicomacropéptido (GMP) en adultos con PKU (≥ 19 años).
Este estudio ayudará a tratar a los adultos con suficiente proteína para garantizar el mantenimiento de la salud.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
6
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Rajavel Elango, PhD
- Número de teléfono: 4911 604-875-2000
- Correo electrónico: relango@bcchr.ubc.ca
Ubicaciones de estudio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z4H4
- Reclutamiento
- BC Children's Hospital Research Institute, University of British Columbia
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Contacto:
- Rajavel Elango, Ph.D
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
19 años a 50 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
-Adultos mayores de 19 años con diagnóstico de PKU y clínicamente estables sin enfermedad aguda
Criterio de exclusión:
- Adultos con PKU menores de 19 años
- Adultos diagnosticados con PKU pero que actualmente están enfermos con fiebre o resfriado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ingesta de proteínas
Aminoácidos libres vs Glicomacropéptido (GMP)
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Consumo oral de ocho comidas experimentales por hora: -4 comidas experimentales sin trazadores que contienen una mezcla de aminoácidos libres y calorías de líquido saborizado sin proteínas, galletas sin proteínas y aceite de maíz -4 comidas experimentales etiquetadas isotópicamente.
El mismo protocolo se repetirá con glicomacropéptido (GMP).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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13 Producción de CO2
Periodo de tiempo: 8 horas (1 día de estudio). Se recolectarán 3 muestras como referencia antes del protocolo de isótopos y 6 muestras después de 2 horas y 30 minutos de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Se recolectarán muestras de aliento durante el estudio para medir la tasa de oxidación del trazador en el aliento espirado.
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8 horas (1 día de estudio). Se recolectarán 3 muestras como referencia antes del protocolo de isótopos y 6 muestras después de 2 horas y 30 minutos de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Flujo de lisina
Periodo de tiempo: 8 horas (1 día de estudio). Se recolectará 1 muestra como referencia antes del protocolo de isótopos y 2 muestras después de 2 horas y 30 minutos de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Se recolectarán muestras de orina durante el estudio para medir el enriquecimiento de flujo en la orina.
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8 horas (1 día de estudio). Se recolectará 1 muestra como referencia antes del protocolo de isótopos y 2 muestras después de 2 horas y 30 minutos de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentraciones de fenilalanina
Periodo de tiempo: Una muestra (en la sexta comida) después de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Las concentraciones de fenilalanina se medirán en sangre.
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Una muestra (en la sexta comida) después de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Concentraciones de tirosina
Periodo de tiempo: Una muestra (en la sexta comida) después de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Las concentraciones de tirosina se medirán en sangre.
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Una muestra (en la sexta comida) después de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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16 otros aminoácidos
Periodo de tiempo: Una muestra (en la sexta comida) después de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Se medirán otros 16 aminoácidos en sangre.
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Una muestra (en la sexta comida) después de iniciar el protocolo de trazador. Los datos se reportarán un promedio de 2 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Rajavel Elango, PhD, BC Children's Hospital Research Institute, University of British Columbia
- Silla de estudio: Sandra Sirrs, MD, University of British Columbia
- Silla de estudio: Sylvia Stockler, MD, University of British Columbia
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de julio de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
1 de mayo de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de mayo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de mayo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
6 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de agosto de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2019
Última verificación
1 de agosto de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- H18-03464
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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