Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę BIIB100 podawanego doustnie osobom dorosłym ze stwardnieniem zanikowym bocznym
13 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Biogen
Badanie fazy 1, podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, z pojedynczą rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki BIIB100 podawanego doustnie dorosłym uczestnikom ze stwardnieniem zanikowym bocznym
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych rosnących dawek BIIB100 u dorosłych ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).
Drugim celem badania jest scharakteryzowanie profilu farmakokinetycznego BIIB100.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121
- University of California San Diego Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 21219
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
- Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Musi spełniać potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne, prawdopodobne lub określone kryteria diagnozowania ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial.
- Uczestnicy przyjmujący jednocześnie riluzol przed rozpoczęciem badania muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej (>=) 30 dni przed pierwszą dawką badanego leku (Dzień 1). Uczestnicy przyjmujący jednocześnie riluzol muszą być chętni do kontynuowania tego samego schematu dawkowania przez cały czas trwania badania, chyba że badacz uzna, że należy przerwać podawanie riluzolu z powodów medycznych, w którym to przypadku nie można go wznowić podczas badania.
- Uczestnicy przyjmujący jednocześnie edarawon na początku badania muszą przyjmować stabilną dawkę przez >= 60 dni przed pierwszą dawką badanego leku (Dzień 1).
- Prawidłowa czynność oddechowa, na co wskazuje powolna pojemność życiowa (SVC) >= 65% wartości przewidywanej skorygowanej dla płci, wieku i wzrostu (z pozycji siedzącej).
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Trwający stan zdrowia (np. wyniszczenie lub kacheksja, ciężka anemia), który w opinii badacza mógłby zakłócić prowadzenie lub ocenę badania.
- Znaczące upośledzenie funkcji poznawczych lub niestabilna choroba psychiczna, w tym psychoza, myśli samobójcze, próba samobójcza lub nieleczona duża depresja trwająca mniej niż (<=) 90 dni badania przesiewowego, co w opinii badacza zakłóciłoby procedury badania.
- Leczenie lekami transportowanymi przez białko oporności raka piersi (BCRP) i glikoproteinę P (P-gp), w tym między innymi rozuwastatynę, sulfasalazynę, dabigatran, digoksynę i feksofenadynę.
- Aktualna rejestracja lub plan włączenia do dowolnego interwencyjnego badania klinicznego, w którym leczenie eksperymentalne lub zatwierdzona terapia do celów eksperymentalnych jest podawana w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed wizytą wyjściową (przed podaniem dawki w Dzień 1). Udział w badaniu nieinterwencyjnym dotyczącym historii naturalnej ALS może zostać dopuszczony według uznania Badacza i po konsultacji ze Sponsorem.
Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1: BIIB100 Dawka 1
Uczestnicy otrzymają pojedynczą doustną dawkę BIIB100 pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2: BIIB100 Dawka 2
Uczestnicy otrzymają pojedynczą doustną dawkę BIIB100 pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 3: BIIB100 Dawka 3
Uczestnicy otrzymają pojedynczą doustną dawkę BIIB100 pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 4: BIIB100 Dawka 4
Uczestnicy otrzymają pojedynczą doustną dawkę BIIB100 pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 5: BIIB100 Dawka 5
Uczestnicy otrzymają pojedynczą doustną dawkę BIIB100 pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 6: BIIB100 Dawka 6
Uczestnicy otrzymają pojedynczą doustną dawkę BIIB100 pierwszego dnia.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Komparator placebo: Kohorta 1-6: Dopasowane placebo
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę doustną odpowiedniego placebo w dniu 1.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (dzień -28) do dnia 15
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym).
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki skutkuje śmiercią, jest zdarzeniem zagrażającym życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje znaczną niepełnosprawność/niesprawność lub wadę wrodzoną lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
|
Badanie przesiewowe (dzień -28) do dnia 15
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) BIIB100
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
BIIB100 zostanie zmierzony w osoczu.
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
|
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do nieskończoności (AUCinf) BIIB100
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
BIIB100 zostanie zmierzony w osoczu.
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) BIIB100
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
BIIB100 zostanie zmierzony w osoczu.
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
|
Czas do osiągnięcia Cmax (Tmax) BIIB100
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
BIIB100 zostanie zmierzony w osoczu.
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
|
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) BIIB100
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
BIIB100 zostanie zmierzony w osoczu.
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
|
Pozorne zezwolenie (CL/F) na BIIB100
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
BIIB100 zostanie zmierzony w osoczu.
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
|
Pozorna wielkość dystrybucji podczas eliminacji terminalnej (Vz/F) BIIB100
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
BIIB100 zostanie zmierzony w osoczu.
|
Dzień 1 (przed podaniem dawki) do dnia 3
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 maja 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
21 czerwca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 czerwca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 maja 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 261AS101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie https://www.biogentrialtransparency.com/
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .