Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van BIIB100 oraal toegediend aan volwassenen met amyotrofische laterale sclerose

13 april 2023 bijgewerkt door: Biogen

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 1-studie met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van BIIB100 dat oraal wordt toegediend aan volwassen deelnemers met amyotrofische laterale sclerose

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudig oplopende doses BIIB100 bij volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het secundaire doel van de studie is het karakteriseren van het farmacokinetische profiel van BIIB100.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92121
        • University of California San Diego Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 21219
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Moet voldoen aan de door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve criteria voor het diagnosticeren van ALS volgens de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology.
  • Deelnemers die gelijktijdig riluzol gebruiken bij aanvang van de studie, moeten een stabiele dosis hebben gedurende meer dan of gelijk aan (>=) 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de studiebehandeling (dag 1). Deelnemers die gelijktijdig riluzol gebruiken, moeten bereid zijn om tijdens het onderzoek met hetzelfde doseringsschema door te gaan, tenzij de onderzoeker bepaalt dat riluzol om medische redenen moet worden gestaakt, in welk geval het tijdens het onderzoek niet opnieuw mag worden gestart.
  • Deelnemers die gelijktijdig edaravone gebruiken bij aanvang van de studie, moeten >= 60 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de studiebehandeling een stabiele dosis hebben (dag 1).
  • Adequate ademhalingsfunctie zoals aangegeven door trage vitale capaciteit (SVC) >= 65% van de voorspelde waarde, gecorrigeerd voor geslacht, leeftijd en lengte (vanuit zittende positie).

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Aanhoudende medische aandoening (bijv. vermagering of cachexie, ernstige bloedarmoede) die, naar de mening van de onderzoeker, de uitvoering of beoordelingen van het onderzoek zou verstoren.
  • Aanzienlijke cognitieve stoornissen of onstabiele psychiatrische aandoeningen, waaronder psychose, zelfmoordgedachten, zelfmoordpogingen of onbehandelde zware depressies minder dan of gelijk aan (<=) 90 dagen screening, die naar de mening van de onderzoeker de onderzoeksprocedures zouden verstoren.
  • Behandeling met geneesmiddelen die worden getransporteerd door Breast Cancer Resistance Protein (BCRP) en P-glycoproteïne (P-gp), inclusief maar niet beperkt tot rosuvastatine, sulfasalazine, dabigatran, digoxine en fexofenadine.
  • Huidige deelname of plan om deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek waarin een experimentele behandeling of goedgekeurde therapie voor experimenteel gebruik wordt toegediend binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het middel, welke van de twee het langst is, voorafgaand aan het basislijnbezoek (vóór de dosis op Dag 1). Deelname aan een niet-interventionele studie gericht op de natuurlijke geschiedenis van ALS kan worden toegestaan ​​naar goeddunken van de onderzoeker en na overleg met de sponsor.

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: BIIB100 dosis 1
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele orale dosis BIIB100.
Geneesmiddel: BIIB100
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Experimenteel: Cohort 2: BIIB100 dosis 2
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele orale dosis BIIB100.
Geneesmiddel: BIIB100
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Experimenteel: Cohort 3: BIIB100 dosis 3
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele orale dosis BIIB100.
Geneesmiddel: BIIB100
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Experimenteel: Cohort 4: BIIB100 dosis 4
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele orale dosis BIIB100.
Geneesmiddel: BIIB100
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Experimenteel: Cohort 5: BIIB100 dosis 5
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele orale dosis BIIB100.
Geneesmiddel: BIIB100
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Experimenteel: Cohort 6: BIIB100 dosis 6
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele orale dosis BIIB100.
Geneesmiddel: BIIB100
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Placebo-vergelijker: Cohort 1-6: overeenkomende placebo
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele orale dosis bijpassende placebo.
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Screening (dag -28) tot dag 15
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een (onderzoeks)geneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het (onderzoeks)geneesmiddel. Een SAE is een ongewenst medisch voorval dat bij elke dosis de dood tot gevolg heeft, een levensbedreigende gebeurtenis is, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in een aanzienlijke handicap/onbekwaamheid of aangeboren afwijking, of een medisch belangrijke gebeurtenis is.
Screening (dag -28) tot dag 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot tijd van de laatste meetbare concentratie (AUClast) van BIIB100
Tijdsspanne: Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
BIIB100 wordt gemeten in het plasma.
Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot oneindig (AUCinf) van BIIB100
Tijdsspanne: Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
BIIB100 wordt gemeten in het plasma.
Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van BIIB100
Tijdsspanne: Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
BIIB100 wordt gemeten in het plasma.
Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
Tijd om Cmax (Tmax) van BIIB100 te bereiken
Tijdsspanne: Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
BIIB100 wordt gemeten in het plasma.
Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
Terminale eliminatie Halfwaardetijd (t1/2) van BIIB100
Tijdsspanne: Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
BIIB100 wordt gemeten in het plasma.
Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
Schijnbare vrijgave (CL/F) van BIIB100
Tijdsspanne: Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
BIIB100 wordt gemeten in het plasma.
Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
Schijnbaar distributievolume tijdens de terminale eliminatie (Vz/F) van BIIB100
Tijdsspanne: Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3
BIIB100 wordt gemeten in het plasma.
Dag 1 (pre-dosis) tot dag 3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 mei 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 261AS101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy op https://www.biogentrialtransparency.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren