Tutkimus, jossa arvioitiin amyotrofista lateraaliskleroosia sairastaville aikuisille suun kautta annetun BIIB100:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa
torstai 13. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Biogen
Vaihe 1, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden nousevan annoksen tutkimus, jossa arvioidaan BIIB100:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, kun sitä annetaan aikuisille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida BIIB100:n kerta-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Tutkimuksen toissijainen tavoite on karakterisoida BIIB100:n farmakokineettinen profiili.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
49
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
- University of California San Diego Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 21219
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
- Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- On täytettävä laboratorion tukemat todennäköiset, todennäköiset tai lopulliset kriteerit ALS:n diagnosoimiseksi World Federation of Neurology El Escorial -kriteerien mukaisesti.
- Osallistujien, jotka ottavat samanaikaisesti rilutsolia tutkimukseen tullessa, on oltava vakaalla annoksella, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 30 päivää ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta (päivä 1). Osallistujien, jotka käyttävät samanaikaisesti rilutsolia, on oltava valmiita jatkamaan samalla annostusohjelmalla koko tutkimuksen ajan, ellei tutkija päätä, että rilutsolin käyttö tulisi keskeyttää lääketieteellisistä syistä, jolloin sitä ei saa aloittaa uudelleen tutkimuksen aikana.
- Osallistujien, jotka käyttävät samanaikaisesti edaravonia tutkimukseen tullessa, on oltava vakaalla annoksella >= 60 päivää ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta (päivä 1).
- Riittävä hengitystoiminta hitaan vitaalikapasiteetin (SVC) osoittamana >= 65 % ennustetusta arvosta sukupuolen, iän ja pituuden mukaan (istuma-asennosta katsottuna).
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Jatkuva sairaus (esim. uupumus tai kakeksia, vaikea anemia), joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimuksen suorittamista tai arviointeja.
- Merkittävä kognitiivinen heikentyminen tai epästabiili psykiatrinen sairaus, mukaan lukien psykoosi, itsemurha-ajatukset, itsemurhayritys tai hoitamaton vakava masennus alle tai yhtä suuri kuin (<=) 90 päivää seulontaa, mikä tutkijan mielestä häiritsisi tutkimusmenettelyjä.
- Hoito lääkkeillä, joita kuljettavat Breast Cancer Resistance Protein (BCRP) ja P-glykoproteiini (P-gp), mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, rosuvastatiini, sulfasalatsiini, dabigatraani, digoksiini ja feksofenadiini.
- Nykyinen ilmoittautuminen tai aikomus ilmoittautua mihin tahansa interventiokliiniseen tutkimukseen, jossa tutkimushoitoa tai tutkimuskäyttöön hyväksyttyä hoitoa annetaan 30 päivän tai 5 lääkkeen puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen peruskäyntiä (ennen annosta Päivä 1). Osallistuminen ei-interventiotutkimukseen, joka keskittyy ALS-luonnonhistoriaan, voidaan sallia tutkijan harkinnan mukaan ja sponsorin kanssa kuultuaan.
Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: BIIB100 annos 1
Osallistujat saavat kerta-annoksen suun kautta BIIB100 päivänä 1.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: BIIB100 annos 2
Osallistujat saavat kerta-annoksen suun kautta BIIB100 päivänä 1.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3: BIIB100 annos 3
Osallistujat saavat kerta-annoksen suun kautta BIIB100 päivänä 1.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4: BIIB100 annos 4
Osallistujat saavat kerta-annoksen suun kautta BIIB100 päivänä 1.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 5: BIIB100 annos 5
Osallistujat saavat kerta-annoksen suun kautta BIIB100 päivänä 1.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 6: BIIB100 annos 6
Osallistujat saavat kerta-annoksen suun kautta BIIB100 päivänä 1.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
|
Placebo Comparator: Kohortti 1–6: Vastaava placebo
Osallistujat saavat yhden oraalisen annoksen vastaavaa lumelääkettä ensimmäisenä päivänä.
|
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -28) päivään 15 asti
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen tapahtuma, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai synnynnäiseen poikkeamaan tai on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
Seulonta (päivä -28) päivään 15 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUClast) BIIB100
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
BIIB100 mitataan plasmasta.
|
Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
|
BIIB100:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömään (AUCinf)
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
BIIB100 mitataan plasmasta.
|
Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
|
Suurin havaittu pitoisuus (Cmax) BIIB100
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
BIIB100 mitataan plasmasta.
|
Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
|
Aika saavuttaa Cmax (Tmax) BIIB100
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
BIIB100 mitataan plasmasta.
|
Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
|
Terminaalin eliminaation puoliintumisaika (t1/2) BIIB100:sta
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
BIIB100 mitataan plasmasta.
|
Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
|
Näennäinen välys (CL/F) BIIB100
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
BIIB100 mitataan plasmasta.
|
Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
|
Näennäinen jakelumäärä BIIB100:n terminaalin eliminoinnin aikana (Vz/F)
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
BIIB100 mitataan plasmasta.
|
Päivä 1 (ennen annosta) päivään 3 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 21. kesäkuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 21. kesäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 10. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 261AS101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten avoimuus- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .