Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BIIB100 somministrato per via orale ad adulti con sclerosi laterale amiotrofica
13 aprile 2023 aggiornato da: Biogen
Uno studio di fase 1, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BIIB100 somministrato per via orale a partecipanti adulti con sclerosi laterale amiotrofica
L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole ascendenti di BIIB100 negli adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
L'obiettivo secondario dello studio è caratterizzare il profilo farmacocinetico di BIIB100.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
49
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92121
- University of California San Diego Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Hospital
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- University of South Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 21219
- Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Research Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
- Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
- Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Deve soddisfare i criteri probabili, probabili o definiti supportati dal laboratorio per la diagnosi di SLA secondo i criteri El Escorial della Federazione mondiale di neurologia.
- I partecipanti che assumono riluzolo in concomitanza all'ingresso nello studio devono assumere una dose stabile per un periodo maggiore o uguale a (>=) 30 giorni prima della prima dose del trattamento dello studio (Giorno 1). I partecipanti che assumono riluzolo in concomitanza devono essere disposti a continuare con lo stesso regime posologico per tutto lo studio, a meno che lo sperimentatore non determini che il riluzolo debba essere interrotto per motivi medici, nel qual caso potrebbe non essere ripreso durante lo studio.
- I partecipanti che assumono edaravone in concomitanza all'ingresso nello studio devono assumere una dose stabile per >= 60 giorni prima della prima dose del trattamento in studio (Giorno 1).
- Funzione respiratoria adeguata come indicato dalla capacità vitale lenta (SVC) >= 65% del valore previsto aggiustato per sesso, età e altezza (dalla posizione seduta).
Criteri chiave di esclusione:
- Condizione medica in corso (ad es. Deperimento o cachessia, grave anemia) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la conduzione o le valutazioni dello studio.
- Compromissione cognitiva significativa o malattia psichiatrica instabile, inclusa psicosi, ideazione suicidaria, tentativo di suicidio o depressione maggiore non trattata inferiore o uguale a (<=) 90 giorni di screening, che secondo l'opinione dello sperimentatore interferirebbe con le procedure dello studio.
- Trattamento con farmaci trasportati dalla proteina di resistenza al cancro al seno (BCRP) e dalla glicoproteina P (P-gp) inclusi, ma non limitati a, rosuvastatina, sulfasalazina, dabigatran, digossina e fexofenadina.
- Iscrizione in corso o piano di iscrizione a qualsiasi studio clinico interventistico in cui un trattamento sperimentale o una terapia approvata per uso sperimentale viene somministrato entro 30 giorni o 5 emivite dell'agente, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della visita di riferimento (pre-dose il Giorno 1). La partecipazione a uno studio non interventistico incentrato sulla storia naturale della SLA può essere consentita a discrezione dello sperimentatore e previa consultazione con lo sponsor.
Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Coorte 1: BIIB100 Dose 1
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
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Sperimentale: Coorte 2: BIIB100 Dose 2
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
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Sperimentale: Coorte 3: BIIB100 Dose 3
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
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Sperimentale: Coorte 4: BIIB100 Dose 4
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
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Sperimentale: Coorte 5: BIIB100 Dose 5
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
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Sperimentale: Coorte 6: BIIB100 Dose 6
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di BIIB100 il giorno 1.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
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Comparatore placebo: Coorte 1-6: Placebo corrispondente
I partecipanti riceveranno una singola dose orale di placebo corrispondente il giorno 1.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Screening (giorno -28) fino al giorno 15
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al prodotto medicinale (sperimentale).
Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose provoca la morte, è un evento pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca una disabilità/incapacità significativa o un'anomalia congenita o è un evento clinicamente importante.
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Screening (giorno -28) fino al giorno 15
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Area sotto la curva concentrazione-tempo Dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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BIIB100 sarà misurato nel plasma.
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Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUCinf) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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BIIB100 sarà misurato nel plasma.
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Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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Concentrazione massima osservata (Cmax) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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BIIB100 sarà misurato nel plasma.
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Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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Tempo per raggiungere Cmax (Tmax) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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BIIB100 sarà misurato nel plasma.
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Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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Emivita di eliminazione terminale (t1/2) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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BIIB100 sarà misurato nel plasma.
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Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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Gioco apparente (CL/F) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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BIIB100 sarà misurato nel plasma.
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Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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Volume apparente di distribuzione durante l'eliminazione terminale (Vz/F) di BIIB100
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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BIIB100 sarà misurato nel plasma.
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Dal giorno 1 (pre-dose) fino al giorno 3
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 maggio 2019
Completamento primario (Effettivo)
21 giugno 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
21 giugno 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 maggio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
10 maggio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 aprile 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 aprile 2023
Ultimo verificato
1 aprile 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 261AS101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
In conformità con la Politica sulla trasparenza delle sperimentazioni cliniche e sulla condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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