Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do BIIB100 administrado oralmente a adultos com esclerose lateral amiotrófica
13 de abril de 2023 atualizado por: Biogen
Um estudo de fase 1, duplo-cego, controlado por placebo, de dose única ascendente para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do BIIB100 administrado por via oral a participantes adultos com esclerose lateral amiotrófica
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses ascendentes únicas de BIIB100 em adultos com esclerose lateral amiotrófica (ALS).
O objetivo secundário do estudo é caracterizar o perfil farmacocinético do BIIB100.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
49
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92121
- University of California San Diego Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Hospital
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 21219
- Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Research Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
- Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Deve atender aos critérios prováveis, prováveis ou definitivos comprovados por laboratório para o diagnóstico de ELA de acordo com os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial.
- Os participantes que tomam riluzole concomitantemente no início do estudo devem estar em uma dose estável por mais ou igual a (>=) 30 dias antes da primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1). Os participantes que tomam riluzole concomitantemente devem estar dispostos a continuar com o mesmo regime de dose durante todo o estudo, a menos que o investigador determine que o riluzol deve ser descontinuado por razões médicas, caso em que não pode ser reiniciado durante o estudo.
- Os participantes que tomam edaravona concomitante no início do estudo devem estar em uma dose estável por >= 60 dias antes da primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1).
- Função respiratória adequada conforme indicado pela capacidade vital lenta (SVC) >= 65% do valor previsto conforme ajustado para sexo, idade e altura (a partir da posição sentada).
Principais Critérios de Exclusão:
- Condição médica contínua (por exemplo, emaciação ou caquexia, anemia grave) que, na opinião do investigador, interferiria na condução ou nas avaliações do estudo.
- Comprometimento cognitivo significativo ou doença psiquiátrica instável, incluindo psicose, ideação suicida, tentativa de suicídio ou depressão maior não tratada menor ou igual a (<=) 90 dias de triagem, que na opinião do investigador interferiria nos procedimentos do estudo.
- Tratamento com medicamentos que são transportados pela Proteína de Resistência ao Câncer de Mama (BCRP) e P-glicoproteína (P-gp), incluindo, entre outros, rosuvastatina, sulfasalazina, dabigatrana, digoxina e fexofenadina.
- Inscrição atual ou plano de inscrição em qualquer estudo clínico intervencional no qual um tratamento experimental ou terapia aprovada para uso experimental seja administrado dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente, o que for mais longo, antes da visita de linha de base (pré-dose em Dia 1). A participação em um estudo não intervencional focado na história natural da ELA pode ser permitida a critério do Investigador e após consulta com o Patrocinador.
Observação: outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Coorte 1: BIIB100 Dose 1
Os participantes receberão uma dose oral única de BIIB100 no Dia 1.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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Experimental: Coorte 2: BIIB100 Dose 2
Os participantes receberão uma dose oral única de BIIB100 no Dia 1.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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Experimental: Coorte 3: BIIB100 Dose 3
Os participantes receberão uma dose oral única de BIIB100 no Dia 1.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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Experimental: Coorte 4: BIIB100 Dose 4
Os participantes receberão uma dose oral única de BIIB100 no Dia 1.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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Experimental: Coorte 5: BIIB100 Dose 5
Os participantes receberão uma dose oral única de BIIB100 no Dia 1.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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Experimental: Coorte 6: BIIB100 Dose 6
Os participantes receberão uma dose oral única de BIIB100 no Dia 1.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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Comparador de Placebo: Coorte 1-6: placebo correspondente
Os participantes receberão uma dose oral única de placebo correspondente no Dia 1.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Triagem (Dia -28) até o Dia 15
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico e que não necessariamente tem uma relação causal com esse tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação).
Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resulta em morte, é um evento com risco de vida, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade significativa ou anomalia congênita ou é um evento clinicamente importante.
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Triagem (Dia -28) até o Dia 15
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Área sob a curva de concentração-tempo do tempo 0 ao tempo da última concentração mensurável (AUClast) de BIIB100
Prazo: Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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O BIIB100 será medido no plasma.
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Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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Área sob a curva de concentração-tempo do tempo 0 ao infinito (AUCinf) de BIIB100
Prazo: Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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O BIIB100 será medido no plasma.
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Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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Concentração Máxima Observada (Cmax) de BIIB100
Prazo: Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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O BIIB100 será medido no plasma.
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Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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Tempo para atingir Cmax (Tmax) de BIIB100
Prazo: Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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O BIIB100 será medido no plasma.
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Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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Meia-vida de eliminação terminal (t1/2) de BIIB100
Prazo: Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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O BIIB100 será medido no plasma.
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Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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Liberação Aparente (CL/F) de BIIB100
Prazo: Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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O BIIB100 será medido no plasma.
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Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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Volume Aparente de Distribuição Durante a Eliminação Terminal (Vz/F) de BIIB100
Prazo: Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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O BIIB100 será medido no plasma.
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Dia 1 (pré-dose) até o Dia 3
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de maio de 2019
Conclusão Primária (Real)
21 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
21 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2019
Primeira postagem (Real)
10 de maio de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de abril de 2023
Última verificação
1 de abril de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 261AS101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com/
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .