En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos BIIB100 administrerat oralt till vuxna med amyotrofisk lateralskleros

Viktiga inkluderingskriterier:

• Måste uppfylla laboratoriestödda sannolika, sannolika eller bestämda kriterier för diagnos av ALS enligt World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
• Deltagare som samtidigt tar riluzol vid studiestart måste ha en stabil dos i mer än eller lika med (>=) 30 dagar före den första dosen av studiebehandlingen (dag 1). Deltagare som samtidigt tar riluzol måste vara villiga att fortsätta med samma dosregim under hela studien, såvida inte utredaren bestämmer att riluzol ska avbrytas av medicinska skäl, i vilket fall det inte får återupptas under studien.
• Deltagare som samtidigt tar edaravon vid studiestart måste ha en stabil dos i >= 60 dagar före den första dosen av studiebehandlingen (dag 1).
• Adekvat andningsfunktion som indikeras av långsam vitalkapacitet (SVC) >= 65 % av förutsagt värde justerat för kön, ålder och längd (från sittande).

Viktiga uteslutningskriterier:

• Pågående medicinskt tillstånd (t.ex. slöseri eller kakexi, svår anemi) som, enligt utredarens åsikt, skulle störa genomförandet eller bedömningarna av studien.
• Betydande kognitiv funktionsnedsättning eller instabil psykiatrisk sjukdom, inklusive psykos, självmordstankar, självmordsförsök eller obehandlad depression mindre än eller lika med (<=) 90 dagars screening, vilket enligt utredaren skulle störa studieprocedurerna.
• Behandling med läkemedel som transporteras av bröstcancerresistensprotein (BCRP) och P-glykoprotein (P-gp) inklusive, men inte begränsat till, rosuvastatin, sulfasalazin, dabigatran, digoxin och fexofenadin.
• Aktuell registrering eller planering att anmäla sig till någon interventionell klinisk studie där en prövningsbehandling eller godkänd terapi för prövningsändamål administreras inom 30 dagar eller 5 halveringstider av medlet, beroende på vilket som är längst, före baslinjebesöket (fördos på Dag 1). Deltagande i en icke-interventionsstudie fokuserad på ALS naturhistoria kan tillåtas efter utredarens gottfinnande och efter samråd med sponsorn.

Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.