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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du BIIB100 administré par voie orale à des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique

13 avril 2023 mis à jour par: Biogen

Une étude de phase 1, à double insu, contrôlée par placebo et à dose unique croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de BIIB100 administré par voie orale à des participants adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de doses uniques croissantes de BIIB100 chez des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'objectif secondaire de l'étude est de caractériser le profil pharmacocinétique de BIIB100.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

49

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92121
        • University of California San Diego Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 21219
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Doit répondre aux critères probables, probables ou certains établis en laboratoire pour diagnostiquer la SLA selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial.
  • Les participants prenant simultanément du riluzole à l'entrée dans l'étude doivent recevoir une dose stable pendant une période supérieure ou égale à (>=) 30 jours avant la première dose du traitement à l'étude (jour 1). Les participants prenant simultanément du riluzole doivent être disposés à continuer avec le même schéma posologique tout au long de l'étude, à moins que l'investigateur ne détermine que le riluzole doit être interrompu pour des raisons médicales, auquel cas il ne peut pas être repris pendant l'étude.
  • Les participants prenant simultanément de l'édaravone à l'entrée dans l'étude doivent recevoir une dose stable pendant >= 60 jours avant la première dose du traitement à l'étude (jour 1).
  • Fonction respiratoire adéquate indiquée par une capacité vitale lente (SVC) >= 65 % de la valeur prédite ajustée en fonction du sexe, de l'âge et de la taille (à partir de la position assise).

Critères d'exclusion clés :

  • Condition médicale continue (par exemple, émaciation ou cachexie, anémie sévère) qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conduite ou les évaluations de l'étude.
  • Déficience cognitive importante ou maladie psychiatrique instable, y compris psychose, idées suicidaires, tentative de suicide ou dépression majeure non traitée inférieure ou égale à (<=) 90 jours de dépistage, ce qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec les procédures de l'étude.
  • Traitement avec des médicaments transportés par la protéine de résistance du cancer du sein (BCRP) et la glycoprotéine P (P-gp), y compris, mais sans s'y limiter, la rosuvastatine, la sulfasalazine, le dabigatran, la digoxine et la fexofénadine.
  • Inscription actuelle ou projet d'inscription à une étude clinique interventionnelle dans laquelle un traitement expérimental ou une thérapie approuvée à des fins expérimentales est administré dans les 30 jours ou 5 demi-vies de l'agent, selon la plus longue des deux, avant la visite de référence (pré-dose sur Jour 1). La participation à une étude non interventionnelle axée sur l'histoire naturelle de la SLA peut être autorisée à la discrétion de l'investigateur et après consultation avec le commanditaire.

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : BIIB100 Dose 1
Les participants recevront une dose orale unique de BIIB100 le jour 1.
Médicament: BIIB100
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Expérimental: Cohorte 2 : BIIB100 Dose 2
Les participants recevront une dose orale unique de BIIB100 le jour 1.
Médicament: BIIB100
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Expérimental: Cohorte 3 : BIIB100 Dose 3
Les participants recevront une dose orale unique de BIIB100 le jour 1.
Médicament: BIIB100
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Expérimental: Cohorte 4 : BIIB100 Dose 4
Les participants recevront une dose orale unique de BIIB100 le jour 1.
Médicament: BIIB100
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Expérimental: Cohorte 5 : BIIB100 Dose 5
Les participants recevront une dose orale unique de BIIB100 le jour 1.
Médicament: BIIB100
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Expérimental: Cohorte 6 : BIIB100 Dose 6
Les participants recevront une dose orale unique de BIIB100 le jour 1.
Médicament: BIIB100
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Comparateur placebo: Cohorte 1-6 : Placebo correspondant
Les participants recevront une dose orale unique de placebo correspondant le jour 1.
Médicament: Placebo
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Dépistage (Jour -28) jusqu'au Jour 15
Un EI est tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit ou non lié au médicament (expérimental). Un EIG est tout événement médical fâcheux qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort, est un événement potentiellement mortel, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité importante ou une anomalie congénitale, ou est un événement médicalement important.
Dépistage (Jour -28) jusqu'au Jour 15

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au temps de la dernière concentration mesurable (AUClast) de BIIB100
Délai: Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
BIIB100 sera mesuré dans le plasma.
Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à l'infini (AUCinf) de BIIB100
Délai: Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
BIIB100 sera mesuré dans le plasma.
Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
Concentration maximale observée (Cmax) de BIIB100
Délai: Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
BIIB100 sera mesuré dans le plasma.
Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
Temps nécessaire pour atteindre la Cmax (Tmax) de BIIB100
Délai: Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
BIIB100 sera mesuré dans le plasma.
Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
Demi-vie d'élimination terminale (t1/2) de BIIB100
Délai: Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
BIIB100 sera mesuré dans le plasma.
Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
Jeu apparent (CL/F) de BIIB100
Délai: Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
BIIB100 sera mesuré dans le plasma.
Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
Volume apparent de distribution lors de l'élimination finale (Vz/F) de BIIB100
Délai: Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3
BIIB100 sera mesuré dans le plasma.
Jour 1 (pré-dose) jusqu'au jour 3

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

21 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

21 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mai 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2019

Première publication (Réel)

10 mai 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 261AS101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur https://www.biogentrialtransparency.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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