En studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til BIIB100 administrert oralt til voksne med amyotrofisk lateral sklerose
13. april 2023 oppdatert av: Biogen
En fase 1, dobbeltblind, placebokontrollert, enkeltstigende dosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til BIIB100 administrert oralt til voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose
Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til enkeltstigende doser av BIIB100 hos voksne med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
Det sekundære målet med studien er å karakterisere den farmakokinetiske profilen til BIIB100.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
49
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92121
- University of California San Diego Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 21219
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
- Alliance for Multispecialty Research NOCCR/VRG
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Må oppfylle laboratoriestøttede sannsynlige, sannsynlige eller bestemte kriterier for diagnostisering av ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial-kriteriene.
- Deltakere som samtidig tar riluzol ved studiestart må ha en stabil dose i mer enn eller lik (>=) 30 dager før den første dosen av studiebehandlingen (dag 1). Deltakere som samtidig tar riluzol må være villige til å fortsette med samme doseregime gjennom hele studien, med mindre etterforskeren bestemmer at riluzol bør seponeres av medisinske årsaker, i så fall kan det ikke startes på nytt under studien.
- Deltakere som samtidig tar edaravon ved studiestart må ha en stabil dose i >= 60 dager før den første dosen av studiebehandlingen (dag 1).
- Tilstrekkelig åndedrettsfunksjon som indikert av langsom vitalkapasitet (SVC) >= 65 % av antatt verdi justert for kjønn, alder og høyde (fra sittende stilling).
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Pågående medisinsk tilstand (f.eks. sløsing eller kakeksi, alvorlig anemi) som, etter etterforskerens oppfatning, ville forstyrre gjennomføringen eller vurderingene av studien.
- Betydelig kognitiv svikt eller ustabil psykiatrisk sykdom, inkludert psykose, selvmordstanker, selvmordsforsøk eller ubehandlet alvorlig depresjon mindre enn eller lik (<=) 90 dagers screening, som etter etterforskerens oppfatning ville forstyrre studieprosedyrene.
- Behandling med legemidler som transporteres av brystkreftresistensprotein (BCRP) og P-glykoprotein (P-gp), inkludert, men ikke begrenset til, rosuvastatin, sulfasalazin, dabigatran, digoksin og fexofenadin.
- Gjeldende registrering eller planlegger å delta i en intervensjonell klinisk studie der en undersøkelsesbehandling eller godkjent terapi for undersøkelsesbruk gis innen 30 dager eller 5 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst, før baseline-besøket (førdose på Dag 1). Deltakelse i en ikke-intervensjonsstudie med fokus på ALS naturhistorie kan tillates etter etterforskerens skjønn og etter samråd med sponsoren.
Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: BIIB100 Dose 1
Deltakerne vil motta en enkelt oral dose av BIIB100 på dag 1.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: BIIB100 Dose 2
Deltakerne vil motta en enkelt oral dose av BIIB100 på dag 1.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentell: Kohort 3: BIIB100 Dose 3
Deltakerne vil motta en enkelt oral dose av BIIB100 på dag 1.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentell: Kohort 4: BIIB100 Dose 4
Deltakerne vil motta en enkelt oral dose av BIIB100 på dag 1.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentell: Kohort 5: BIIB100 Dose 5
Deltakerne vil motta en enkelt oral dose av BIIB100 på dag 1.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentell: Kohort 6: BIIB100 Dose 6
Deltakerne vil motta en enkelt oral dose av BIIB100 på dag 1.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Placebo komparator: Kohort 1-6: Matchende placebo
Deltakerne vil motta en enkelt oral dose med matchende placebo på dag 1.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Screening (dag -28 ) til dag 15
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke.
En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, er en livstruende hendelse, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i en betydelig funksjonshemming/uførhet eller medfødt anomali, eller er en medisinsk viktig hendelse.
|
Screening (dag -28 ) til dag 15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til tidspunkt for siste målbare konsentrasjon (AUClast) av BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
BIIB100 vil bli målt i plasma.
|
Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
|
Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUCinf) til BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
BIIB100 vil bli målt i plasma.
|
Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
|
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
BIIB100 vil bli målt i plasma.
|
Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
|
Tid til å nå Cmax (Tmax) av BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
BIIB100 vil bli målt i plasma.
|
Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
|
Terminal eliminering Halveringstid (t1/2) av BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
BIIB100 vil bli målt i plasma.
|
Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
|
Tilsynelatende klarering (CL/F) av BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
BIIB100 vil bli målt i plasma.
|
Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
|
Tilsynelatende distribusjonsvolum under terminalelimineringen (Vz/F) av BIIB100
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
BIIB100 vil bli målt i plasma.
|
Dag 1 (forhåndsdose) til dag 3
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. mai 2019
Primær fullføring (Faktiske)
21. juni 2021
Studiet fullført (Faktiske)
21. juni 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mai 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mai 2019
Først lagt ut (Faktiske)
10. mai 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. april 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. april 2023
Sist bekreftet
1. april 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 261AS101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på https://www.biogentrialtransparency.com/
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .