Účinnost a bezpečnost přípravku Curosurf® u pacientů invazivně ventilovaných pro těžkou bronchiolitidu do 12 měsíců věku
12. dubna 2021 aktualizováno: Paolo Biban, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
Účinnost a bezpečnost přípravku Curosurf® u pacientů mladších 12 měsíců vyžadujících invazivní mechanickou ventilaci pro syndrom akutní respirační tísně v průběhu bronchiolitidy: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie
Pozadí.
Virová bronchiolitida je častou příčinou hospitalizace pro akutní respirační insuficienci u malých kojenců.
Přestože několik RCT testovalo účinnost různých látek, v současné době neexistuje žádná prokázaná specifická léčba bronchiolitidy, léčba zůstává převážně podpůrná.
Na základě dostupných studií má náhrada exogenního surfaktantu u bronchiolitidy pravděpodobně slibný profil bezpečnosti a účinnosti.
Primární cíl.
Vyhodnotit, zda je léčba přípravkem Curosurf účinná ve srovnání s placebem (vzduchem) při zkrácení doby trvání invazivní mechanické ventilace během prvních 14 dnů hospitalizace u kojenců mladších 12 měsíců trpících akutní hypoxemickou bronchiolitidou.
Metody.
multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie.
19 italských PICU zařadí děti do 12 měsíců s hypoxemickou akutní bronchiolitidou s potřebou invazivní mechanické ventilace.
Jakmile byl pacient přijat, mělo by k randomizaci dojít co nejrychleji.
První dávka přípravku Curosurf nebo placeba by měla být podána do 60 minut od randomizace.
Léčbu lze jednou opakovat, a to nejdříve 12 hodin a nejpozději 24 hodin po úvodní dávce.
Zadání typu léčby sdělí Koordinační centrum výzkumníkovi docházejícímu na lůžko pacienta.
Stejný lékařský výzkumník se pak postará o podání přidělené léčby, maskování procedury vhodnými opatřeními, například obrazovkami nebo uzavřením pokoje pacienta, kdykoli je to možné.
Přípravu a podávání léčby, medikace nebo placeba může provádět sestra, která nesmí prozradit přidělenou léčbu a do ukončení studie se nebude podílet na péči o pacienta.
Hodnocení pacienta budou provádět jiní lékaři a/nebo sestry, kteří nebudou vědět o přidělené léčbě.
Bez ohledu na přijatou léčbu bude všem pacientům poskytnuta pomoc podle standardní praxe oddělení.
Pro účely studie bude shromážděno několik parametrů 15 minut před a 2, 6, 12, 24, 36, 48 hodin po podání léku: indexy oxygenace jako OI, OSI, PaO2 a Sat02; Parametry invazivní ventilace, tj. aktuální objem, pozitivní tlak na konci výdechu, špičkový tlak, dechová frekvence, FiO2 a střední tlak v dýchacích cestách; a ventilační indexy jako PaCO2 a End Tidal CO2.
Pokud je nutné léčbu opakovat, výše uvedené parametry budou znovu shromážděny se stejnými časovými body.
Během studie budou zaznamenávány všechny AE/ADR.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Verona, Itálie, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
9 měsíců až 1 rok (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ve věku > 40 týdnů (správný gestační věk) a < 12 měsíců.
- Pacient intubován a mechanicky ventilován po dobu minimálně 6 hodin, s předpokládanou potřebou ventilační podpory minimálně 24 hodin.
- Klinický obraz silně svědčící pro akutní bronchiolitidu (horečka pravděpodobně virového původu, jemné praskání, prodloužený výdech, hyperexpanze plic na RTG snímku hrudníku)
- Středně těžký nebo těžký dětský syndrom akutní respirační tísně, definovaný indexem kyslíku (OI) > 8 nebo indexem saturace kyslíkem (OSI) > 7,5
- Písemný informovaný souhlas získaný od obou rodičů
Kritéria vyloučení:
- Těžká nedonošenost (gestační věk < 32 týdnů). Pacientky s gestačním věkem nižším než 32 týdnů budou vyloučeny, protože jsou považovány za vysoce rizikové pro respirační patologii po těžkém nedonošení. Tato úvaha neplatí pro po sobě jdoucí gestační věky. Proto pacientky s mírným nedonošením, tj. s gestačním věkem rovným nebo vyšším než 32 týdnů, nelze vyloučit.
- Nedávná fáze závislosti na kyslíku (potřeba doplňování kyslíku k udržení satO2 > 94 % během čtyř týdnů před hospitalizací na dětské JIP)
- Invazivní mechanická ventilace po dobu delší než 24 hodin.
- Index okysličení (OI) > 30
- Cyanotická vrozená srdeční vada
- Neléčený pneumotorax
- Neuromuskulární onemocnění
- Závažné neurologické změny
- Jiné závažné vrozené anomálie
- Indikace nepokoušet se o resuscitaci
- Pacient již přijat do jiných klinických studií
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Náhrada povrchově aktivní látky (Curosurf)
|
CUROSURF je přírodní surfaktant získaný z plic prasat obsahující téměř výhradně fosfolipidy, zejména fosfatidylcholin (asi 70 % celkového obsahu fosfolipidů) a asi 1 % nízkomolekulárních hydrofobních proteinů, specifických pro surfaktant SP-B a SP-C.
CUROSURF bude podáván endotracheopulmunálně.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Okolni vzduch
|
Okolní vzduch nasáván ve sterilních stříkačkách
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet dní bez invazivní mechanické ventilace
Časové okno: den 14
|
Počet dní bez invazivní mechanické ventilace během prvních 14 dnů hospitalizace.
Dny bez ventilace začnou po první úspěšné extubaci (alespoň 48 hodin bez nutnosti opětovné intubace)
|
den 14
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet dní bez neinvazivní mechanické ventilace ve fázi po extubaci
Časové okno: den 14
|
Počet dní bez neinvazivní mechanické ventilace ve fázi po extubaci
|
den 14
|
|
Počet případů vyžadujících novou intubaci
Časové okno: den 14
|
Počet případů vyžadujících novou intubaci po předchozí extubaci za 14 dní od randomizace.
|
den 14
|
|
Počet dní pacientů na JIP
Časové okno: den 14
|
Počet dní pacientů na JIP
|
den 14
|
|
Počet dní hospitalizace
Časové okno: den 14
|
Počet dní hospitalizace.
|
den 14
|
|
Počet dní bez doplňování kyslíku
Časové okno: den 14
|
Počet dní bez doplňování kyslíku
|
den 14
|
|
Hodnoty indexu saturace kyslíkem (OSI)
Časové okno: zjištěno 15 minut před podáním léčby a ve vzdálenosti 2, 6, 12, 24, 36 a 48 hodin
|
Změny indexu saturace kyslíkem (OSI)
|
zjištěno 15 minut před podáním léčby a ve vzdálenosti 2, 6, 12, 24, 36 a 48 hodin
|
|
Hodnoty parametru mechanické ventilace (MAP) při invazivní mechanické podpoře dýchání
Časové okno: zjištěno 15 minut před podáním léčby a ve vzdálenosti 2, 6, 12, 24, 36 a 48 hodin
|
Změny ventilačního parametru (MAP) při invazivní mechanické podpoře dýchání
|
zjištěno 15 minut před podáním léčby a ve vzdálenosti 2, 6, 12, 24, 36 a 48 hodin
|
|
Počet pacientů podstupujících opakovanou léčbu (Curosurf nebo placebo)
Časové okno: do 24 hodin od prvního ošetření
|
Počet pacientů podstupujících opakovanou léčbu (Curosurf nebo placebo).
Opakování přiděleného ošetření se může uskutečnit s odstupem nejméně 12 hodin a v každém případě do 24 hodin od prvního ošetření, při stejném dávkování a stejným způsobem podání
|
do 24 hodin od prvního ošetření
|
|
Počet pacientů podstupujících nekonvenční nebo více invazivní léčbu (HFOV, oxid dusnatý, ECMO)
Časové okno: během prvních 14 dnů
|
Počet pacientů podstupujících nekonvenční nebo více invazivní léčbu (HFOV, oxid dusnatý, ECMO)
|
během prvních 14 dnů
|
|
Míra úmrtí
Časové okno: (1) Úmrtnost během prvních 14 dnů hospitalizace (2) Úmrtnost od data prvního zásahu do data propuštění z nemocnice
|
Míra úmrtí před propuštěním z nemocnice
|
(1) Úmrtnost během prvních 14 dnů hospitalizace (2) Úmrtnost od data prvního zásahu do data propuštění z nemocnice
|
|
Počet závažných desaturačních epizod, těžká bradykardie, extrémní bradykardie nebo srdeční zástava, plicní krvácení, pneumotorax
Časové okno: během prvních 48 hodin po ošetření
|
Počet závažných desaturačních epizod (SatO2 < 75 %), epizod těžké bradykardie (FC < 80/min), epizod extrémní bradykardie nebo srdeční zástavy s nutností komprese hrudníku a/nebo podání léků k resuscitaci, epizody plicního krvácení , epizody pneumotoraxu
|
během prvních 48 hodin po ošetření
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Paolo Biban, MD, AOUI Verona
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. ledna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
9. dubna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
9. dubna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. dubna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
22. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. dubna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SURFABRON
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Budou zpřístupněna deidentifikovaná data jednotlivých účastníků pro všechna primární a sekundární výstupní měření
Časový rámec sdílení IPD
Data budou k dispozici do 9 měsíců od ukončení studie, maximálně do pěti let
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Žádost o přístup k údajům posoudí řídící výbor.
Žadatelé budou muset podepsat smlouvu o přístupu k datům
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
- Plán statistické analýzy (SAP)
- Formulář informovaného souhlasu (ICF)
- Zpráva o klinické studii (CSR)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .