Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie pacientů užívajících onasemnogen Abeparvovec-xioi

21. února 2024 aktualizováno: Novartis Gene Therapies

Dlouhodobá následná studie pacientů v klinických studiích pro spinální svalovou atrofii, kteří dostávají AVXS-101

Toto je dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti u účastníků klinických studií pro spinální svalovou atrofii (SMA), kteří byli léčeni onasemnogenem abeparvovec-xioi. Účastníci přejdou ze své předchozí (rodičovské) studie do této dlouhodobé studie za účelem nepřetržitého sledování bezpečnosti a také sledování pokračující účinnosti a trvanlivosti odpovědi na léčbu onasemnogenem abeparvovec-xioi.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

85

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgie, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Hopital Armand Trousseau
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Itálie, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, Itálie, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Spojené státy, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10048
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jakýkoli účastník s SMA, který dostal genovou substituční terapii onasemnogenem abeparvovec-xioi v klinické studii sponzorované Novartis Gene Therapies
  • Účastník/rodič/zákonný zástupce ochotný a schopný dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv

Kritéria vyloučení:

  • Rodič/zákonný zástupce, který se nemůže nebo nechce zúčastnit dlouhodobé následné bezpečnostní studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Intravenózní (IV) a intratekální (IT) Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Účastníci byli léčeni IV onasemnogenem abeparvovec-xioi v onasemnogenu abeparvovec-xioi nebo byli léčeni IT onasemnogenem abeparvovec-xioi v onasemnogenu.
Biologický: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virus sérotyp 9 obsahující gen motorického neuronu lidského přežití pod kontrolou cytomegalovirového zesilovače/kuřecího β-aktin-hybridního promotoru. Onasemnogene abeparvovec-xioi podávaný jako jednorázová intravenózní (IV) infuze nebo intratekální (IT) injekce. Dávkování se určuje podle hmotnosti účastníka.
Ostatní jména:
  • Zolgensma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhnou vývojových milníků
Časové okno: Až 5 let
Hodnotí se pomocí kontrolního seznamu vývojových milníků, který se skládá z 10 otázek ano/ne. Vývojovými mezníky jsou: ovládání hlavy, sed s oporou, sed bez opory, sed bez opory 30 sekund, plazení rukama a koleny, tahy do stoje, stoj s dopomocí, chůze s dopomocí, osamocený stoj a osamocená chůze.
Až 5 let
Změna od základní linie ve funkční stupnici motoru Hammersmith – rozšířené skóre (HFMSE).
Časové okno: Až 5 let
HFMSE byl navržen pro použití u dětí se SMA, aby poskytl objektivní informace o motorických schopnostech a klinické progresi. HFMSE se skládá z 33 hodnocení hodnocených od 0 (neschopný plnit funkční úkol) do 2 (schopný plnit funkční úkol bez pomoci). Vyšší skóre na celkové škále 0-66 ukazuje na vyšší úroveň motorických schopností.
Až 5 let
Počet účastníků, kteří zaznamenají klinicky významnou změnu od výchozího stavu ve výsledcích plicního vyšetření a vyžadují ventilační podporu
Časové okno: Až 15 let
Účastníci obdrží plicní vyšetření pneumologem nebo příslušným klinickým lékařem. Údaje o respiračním zařízení budou přezkoumány u účastníků, kteří dostávají neinvazivní ventilační podporu.
Až 15 let
Počet účastníků, kteří mají polykací dysfunkci a potřebují nutriční podporu
Časové okno: Až 5 let
Hodnoceno pomocí dotazníku polykacích funkcí, tvořeného 4 otázkami ano/ne a 1 otázkou tělesné hmotnosti.
Až 5 let
Počet účastníků, kteří zaznamenají klinicky významnou změnu oproti výchozímu stavu ve výsledcích fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až 5 let
Fyzikální vyšetření zahrnuje přehled následujících systémů: hlava, uši, oči, nos a hrdlo, plíce/hrudník, kardiovaskulární systém, břicho, muskuloskeletální, neurologický, dermatologický, lymfatický a urogenitální systém. Kromě toho bude provedena vizuální kontrola páteře, zad, ramen a kyčlí s cílem zjistit zakřivení a asymetrii páteře. Klouby budou posouzeny na ztrátu pohyblivosti a kontraktury.
Až 5 let
Počet účastníků, kteří zaznamenali klinicky významnou změnu oproti výchozí hodnotě v měření vitálních funkcí
Časové okno: Až 5 let
Měření vitálních funkcí bude zahrnovat krevní tlak, dechovou frekvenci, puls, axilární teplotu a pulzní oxymetrii.
Až 5 let
Změna od základní linie v měření výšky
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Změna od základní linie v měření hmotnosti
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Počet účastníků, kteří zaznamenali klinicky významnou změnu oproti výchozímu stavu v klinických laboratorních hodnoceních
Časové okno: Až 5 let
Budou odebrány vzorky krve pro hematologii (včetně kompletního krevního obrazu) a chemii.
Až 5 let
Počet účastníků, kteří zaznamenali klinicky významnou změnu oproti výchozímu stavu v kardiologických vyšetřeních
Časové okno: Až 5 let
Srdeční vyšetření bude zahrnovat 12svodový elektrokardiogram, transtorakální echokardiogram a troponin-I.
Až 5 let
Počet účastníků, kteří zažili klinicky významnou změnu oproti výchozímu stavu ve výsledcích dotazníku fáze pozorování
Časové okno: Rok 6 až 15
Dotazník fáze pozorování obsahuje 7 otázek ano/ne. Kategorie pozorování zahrnují: nežádoucí příhody, hospitalizace, souběžná medikace, ventilační podpora a podpora krmení.
Rok 6 až 15
Počet účastníků, kteří zažili alespoň jednu závažnou nepříznivou událost (SAE)
Časové okno: Až 15 let

SAE je definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (objevení se [nebo zhoršení jakýchkoli již existujících]) nežádoucích příznaků, příznaků nebo zdravotních stavů, které splňují kterékoli z následujících kritérií:

  • Fatální
  • Život ohrožující
  • Výsledkem je přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost
  • Představuje vrozenou abnormalitu nebo vrozenou vadu
  • Vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • Je lékařsky významný např. definována jako událost, která ohrožuje účastníka nebo může vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z výše uvedených výsledků
Až 15 let
Počet účastníků, kteří zažili alespoň jednu nežádoucí událost zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 15 let

AESI je definován jako AE vyskytující se během jakékoli fáze studie, která splňuje jedno z následujících kritérií:

  • Hepatotoxicita
  • Trombotická mikroangiopatie
  • Srdeční nežádoucí příhody
  • Toxicita dorzálních kořenových ganglií
  • Nové malignity
  • Nový výskyt neurologické poruchy
  • Nový výskyt autoimunitní poruchy
  • Nový výskyt hematologických poruch
Až 15 let
Změna od základní linie v Bayleyových škálách vývoje kojenců a batolat
Časové okno: Do 42 měsíců, 15 dnů věku
Třetí vydání (Bayley-III) k provedení u všech pacientů do 42 měsíců, 15 dnů věku.
Do 42 měsíců, 15 dnů věku
Změna od základní linie v revidovaném skóre modulu horní končetiny (RULM).
Časové okno: Až 5 let
Skóre RULM je založeno na škále od 0 do 37, kde nižší skóre odráží horší funkční schopnosti horních končetin.
Až 5 let
Změna od základní hodnoty u počítačově řízené kognitivní baterie Cogstate ve věku 48 měsíců a starší
Časové okno: Až 5 let
Počítačová kognitivní baterie Cogstate se skládá z testu identifikace (skóre 0 (nejlepší) až 1,5708 (nejhorší)), testu mezinárodního nákupního seznamu (skóre 0 (nejhorší) až 999 (nejlepší)), zpožděného vyvolání testu mezinárodního nákupního seznamu ( skóre 0 (nejhorší) až 999 (nejlepší), One Card Learning Test (skóre 0 (nejhorší) až 1,5708 (nejlepší) a One Back Test (skóre 0 (nejhorší) až 1,5708 (nejlepší)).
Až 5 let
Změna od výchozího stavu v klinickém hodnocení jazykových základů páté vydání (CELF-5) provedená u všech účastníků ve věku 5 až 21 let
Časové okno: Až 5 let
Podtesty CELF-5 Follow Directions a Sentence Repetence používají bodování, které se liší podle věku, ale bude poskytnuto účastníkům ve věku 5-21 let. Subtest Následující pokyny bude hodnocen od 0 do 33, přičemž vyšší skóre bude pokročilejší a subtest Recalling Sentences bude ohodnocen od 0 do 78, přičemž vyšší skóre bude pokročilejší.
Až 5 let
Změna oproti výchozímu stavu v hodnocení zkušeností pečovatele s neuromuskulárním onemocněním (ACEND)
Časové okno: Až 5 let
ACEND skóre je založeno na stupnici od 1 do 41, kde vyšší skóre představuje lepší zkušenost pečovatele
Až 5 let
Celkový počet účastníků se souběžnými léky a podle typu léků
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Celkový počet účastníků s jinými terapiemi SMA a podle typu léků
Časové okno: Rok 6 až 15
Rok 6 až 15

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Gene Therapies

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2035

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (Číslo EudraCT)
  • 205305 (Jiný identifikátor: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Jiný identifikátor: Novartis Pharmaceuticals)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SMA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit