Langtidsoppfølgingsstudie av pasienter som får Onasemnogen Abeparvovec-xioi
23. april 2025 oppdatert av: Novartis Gene Therapies
En langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter i kliniske studier for spinal muskelatrofi som mottar AVXS-101
Dette er en langsiktig oppfølgingsstudie av sikkerhet og effekt av deltakere i kliniske studier for spinal muskelatrofi (SMA) som ble behandlet med onasemnogen abeparvovec-xioi.
Deltakerne vil gå over fra deres respektive tidligere (foreldre) studie til denne langtidsstudien for kontinuerlig overvåking av sikkerhet samt overvåking av fortsatt effekt og varighet av respons på onasemnogen abeparvovec-xioi behandling.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
85
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2145
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liège, Belgia, B-4000
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27713
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Strasburg, Pennsylvania, Forente stater, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Health Specialty Center Dallas Campus
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- University of Wisconsin, Madison
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- Instituto Gianninia Gaslini
-
Milan, Italia, 20122
- Universita degli Studi di Milano
-
Milan, Italia, 20133
- Istituto Neurologico di Ricerca
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10048
- National Taiwan University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Enhver deltaker med SMA som mottok onasemnogen abeparvovec-xioi-generstatningsterapi i en Novartis Genterapi-sponset klinisk studie
- Deltaker/forelder/verge som er villig og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke og overholde studieprosedyrer og besøksplan
Ekskluderingskriterier:
- Foreldre/verge kan eller ikke vil delta i den langsiktige oppfølgingssikkerhetsstudien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Intravenøs (IV) & Intrathecal (IT) Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Deltakerne fikk behandling med IV onasemnogen abeparvovec-xioi i en onasemnogen abeparvovec-xioi eller fikk behandling med IT onasemnogen abeparvovec-xioi i en onasemnogen.
|
Onasemnogene abeparvovec-xioi er et ikke-replikerende rekombinant adeno-assosiert virus serotype 9 som inneholder det humane overlevelse motorneuron-genet under kontroll av cytomegalovirus-forsterkeren/kylling β-aktin-hybrid-promoteren.
Onasemnogene abeparvovec-xioi administrert som en engangs intravenøs (IV) infusjon eller intratekal (IT) injeksjon.
Dosering bestemmes av deltakerens vekt.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som når utviklingsmilepæler
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Vurderes via sjekklisten for utviklingsmilepæl, dannet av 10 ja/nei-spørsmål.
Utviklingsmessige milepæler er: hodekontroll, sitte med støtte, sitte uten støtte, sitte uten støtte i 30 sekunder, hender-og-knær krypende, trekk for å stå, stå med assistanse, gå med assistanse, stå alene og gå alene.
|
Inntil 5 år
|
|
Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Tidsramme: Inntil 5 år
|
HFMSE ble utviklet for bruk hos barn med SMA for å gi objektiv informasjon om motorisk evne og klinisk progresjon.
HFMSE består av 33 vurderinger rangert fra 0 (ikke i stand til å utføre funksjonelle oppgaver) til 2 (i stand til å utføre funksjonelle oppgaver uten hjelp).
Høyere skårer på totalskalaen 0-66 indikerer høyere nivåer av motorisk evne.
|
Inntil 5 år
|
|
Antall deltakere som opplever en klinisk signifikant endring fra baseline i resultater for pulmonal vurdering og som trenger ventilasjonsstøtte
Tidsramme: Inntil 15 år
|
Deltakerne vil motta lungevurderinger av en lungelege eller passende kliniker.
Data for åndedrettsapparat vil bli gjennomgått for deltakere som mottar ikke-invasiv ventilasjonsstøtte.
|
Inntil 15 år
|
|
Antall deltakere som opplever svelgedysfunksjon og trenger ernæringsstøtte
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Vurdert via svelgefunksjonsspørreskjemaet, bestående av 4 ja/nei-spørsmål og 1 kroppsvektspørsmål.
|
Inntil 5 år
|
|
Antall deltakere som opplever en klinisk signifikant endring fra baseline i fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Den fysiske undersøkelsen inkluderer gjennomgang av følgende systemer: hode, ører, øyne, nese og svelg, lunger/thorax, kardiovaskulær, abdomen, muskel-skjelett, nevrologisk, dermatologisk, lymfatisk og genitourinær.
I tillegg vil det bli utført visuell inspeksjon av ryggraden, ryggen, skuldrene og hoftene for å se etter spinal krumning og asymmetri.
Ledd vil bli vurdert for tap av bevegelighet og kontrakturer.
|
Inntil 5 år
|
|
Antall deltakere som opplever en klinisk signifikant endring fra baseline i målinger av vitale tegn
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Målinger av vitale tegn vil inkludere blodtrykk, respirasjonsfrekvens, puls, aksillær temperatur og pulsoksymetri.
|
Inntil 5 år
|
|
Endring fra grunnlinje i høydemålinger
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Endring fra baseline i vektmålinger
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Antall deltakere som opplever en klinisk signifikant endring fra baseline i kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Det vil bli tatt blodprøver for hematologi (inkludert fullstendig blodcelletall) og kjemi.
|
Inntil 5 år
|
|
Antall deltakere som opplever en klinisk signifikant endring fra baseline i hjertevurderinger
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Hjertevurderinger vil inkludere et elektrokardiogram med 12 avledninger, transthorax ekkokardiogram og Troponin-I.
|
Inntil 5 år
|
|
Antall deltakere som opplever en klinisk signifikant endring fra baseline i resultater fra spørreskjemaet i observasjonsfasen
Tidsramme: År 6 til år 15
|
Spørreskjemaet i observasjonsfasen inkluderer 7 ja/nei-spørsmål.
Observasjonskategorier inkluderer: uønskede hendelser, sykehusinnleggelser, samtidige medisiner, ventilasjonsstøtte og fôringsstøtte.
|
År 6 til år 15
|
|
Antall deltakere som opplever minst én alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Inntil 15 år
|
En SAE er definert som enhver uønsket hendelse (tilsynekomst av [eller forverring av eksisterende]) uønskede tegn, symptomer eller medisinske tilstander som oppfyller ett av følgende kriterier:
|
Inntil 15 år
|
|
Antall deltakere som opplever minst én bivirkning av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Inntil 15 år
|
En AESI er definert som en AE som oppstår i løpet av en studiefase som oppfyller ett av følgende kriterier:
|
Inntil 15 år
|
|
Endring fra baseline i Bayley-skalaer for spedbarns- og småbarnsutvikling
Tidsramme: Inntil 42 måneder, 15 dagers alder
|
Tredje utgave (Bayley-III) skal utføres hos alle pasienter opptil 42 måneder, 15 dager gamle.
|
Inntil 42 måneder, 15 dagers alder
|
|
Endring fra baseline i Revided Upper Limb Module (RULM)-poengsum
Tidsramme: Inntil 5 år
|
RULM-skåren er basert på en skala fra 0 til 37 der lavere skår gjenspeiler dårligere funksjonsevne i øvre lemmer.
|
Inntil 5 år
|
|
Endring fra baseline i Cogstate datastyrt kognitivt batteri utført i alderen 48 måneder og eldre
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Cogstate Computerized Cognitive Battery består av identifikasjonstesten (scoret 0 (best) til 1,5708 (dårligst)), den internasjonale handlelistetesten (scoret 0 (dårligst) til 999 (best)), den internasjonale handlelistetesten-forsinket tilbakekalling ( scoret 0 (dårligst) til 999 (best)), One Card Learning Test (skåre 0 (dårligst) til 1,5708 (best)), og One Back Test (skåre 0 (dårligst) til 1,5708 (best)).
|
Inntil 5 år
|
|
Endring fra baseline i klinisk evaluering av språkfundamentals femte utgave (CELF-5) utført hos alle deltakere i alderen 5 til 21 år
Tidsramme: Inntil 5 år
|
CELF-5-følgende anvisninger og setningsrepetisjon-deltestene bruker poengsum som varierer basert på alder, men vil bli administrert til deltakere i alderen 5-21 år.
Følgende anvisninger-deltesten vil bli scoret fra 0-33 med høyere poengsum som mer avansert, og Recalling Sentences-deltesten vil bli skåret fra 0-78 med høyere poengsum som mer avansert.
|
Inntil 5 år
|
|
Endring fra baseline i vurdering av omsorgspersoners erfaring med nevromuskulær sykdom (ACEND)
Tidsramme: Inntil 5 år
|
ACEND-score er basert på en skala fra 1 til 41 hvor høyere skår representerer en bedre omsorgspersonopplevelse
|
Inntil 5 år
|
|
Antall deltakere med samtidige medisiner totalt sett og etter type medisiner
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Antall deltakere med andre SMA-terapier totalt sett og etter type medisiner
Tidsramme: År 6 til år 15
|
År 6 til år 15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. februar 2020
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2035
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2035
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
1. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske tilstander, anatomiske
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Ryggmargssykdommer
- Motor Neuron sykdom
- Atrofi
- Muskelatrofi
- Muskelatrofi, spinal
- Spinal muskelatrofier i barndommen
Andre studie-ID-numre
- AVXS-101-LT-002
- 2019-002611-26 (EudraCT-nummer)
- 205305 (Annen identifikator: JapicCTI)
- COAV101A12103 (Annen identifikator: Novartis Pharmaceuticals)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .