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Étude de suivi à long terme des patients recevant Onasemnogene Abeparvovec-xioi

21 septembre 2026 mis à jour par: Novartis Gene Therapies

Une étude de suivi à long terme des patients dans les essais cliniques pour l'amyotrophie spinale recevant AVXS-101

This is a long-term follow-up safety and efficacy study of participants in clinical trials for spinal muscular atrophy (SMA) who were treated with onasemnogene abeparvovec-xioi. Participants will roll over from their respective previous (parent) study into this long-term study for continuous monitoring of safety as well as monitoring of continued efficacy and durability of response to onasemnogene abeparvovec-xioi treatment.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

85

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgique, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • France
      • Paris, France, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Italie, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Milan, Italie, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
    • Roma
      • Roma, Roma, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Japon
      • Tokyo, Japon, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Royaume-Uni
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 10048
        • National Taiwan University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, États-Unis, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin, Madison

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Any participant with SMA who received onasemnogene abeparvovec-xioi gene replacement therapy in a Novartis Gene Therapies-sponsored clinical study
  • Participant/parent/legal guardian willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule

Exclusion Criteria:

  • Parent/legal guardian unable or unwilling to participate in the long-term follow-up safety study

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Intravenous (IV) & Intrathecal (IT) Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Participants received treatment with IV onasemnogene abeparvovec-xioi in an onasemnogene abeparvovec-xioi or received treatment with IT onasemnogene abeparvovec-xioi in an onasemnogene.
Biologique: Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Onasemnogene abeparvovec-xioi is a non-replicating recombinant adeno-associated virus serotype 9 containing the human survival motor neuron gene under the control of the cytomegalovirus enhancer/chicken β-actin-hybrid promoter. Onasemnogene abeparvovec-xioi administered as a one-time intravenous (IV) infusion or intrathecal (IT) injection. Dosage determined by participant weight.

Autres noms:
  • Zolgensma

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de hauteur
Délai: Jusqu'à 5 ans
Jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de poids
Délai: Jusqu'à 5 ans
Jusqu'à 5 ans
Nombre de participants prenant des médicaments concomitants dans l'ensemble et par type de médicaments
Délai: Jusqu'à 5 ans
Jusqu'à 5 ans
Nombre de participants avec d'autres thérapies SMA dans l'ensemble et par type de médicaments
Délai: Année 6 à Année 15
Année 6 à Année 15
Number of Participants Who Reach Developmental Milestones
Délai: Up to 5 years

Assessed via the developmental milestone checklist, formed of 10 yes/no questions. The developmental milestones are: head control, sitting with support, sitting without support, sitting without support for 30 seconds, hands-and-knees crawling, pulls to stand, standing with assistance, walking with assistance, standing alone and walking alone.
Up to 5 years
Change From Baseline in Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Délai: Up to 5 years

The HFMSE was devised for use in children with SMA to give objective information on motor ability and clinical progression. The HFMSE is formed of 33 assessments rated from 0 (unable to perform functional task) to 2 (able to perform functional task unassisted). Higher scores on the total scale of 0-66 indicates higher levels of motor ability.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Pulmonary Assessment Results and Require Ventilatory Support
Délai: Up to 15 years

Participants will receive pulmonary assessments by a pulmonologist or appropriate clinician. Respiratory device data will be reviewed for participants receiving non-invasive ventilatory support.
Up to 15 years
Number of Participants Who Experience Swallowing Dysfunction and Require Nutritional Support
Délai: Up to 5 years

Assessed via the swallowing function questionnaire, formed of 4 yes/ no questions and 1 body weight question.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change from Baseline in Physical Examination Findings
Délai: Up to 5 years

The physical examination includes review of the following systems: head, ears, eyes, nose and throat, lungs/thorax, cardiovascular, abdomen, musculoskeletal, neurologic, dermatologic, lymphatic, and genitourinary. In addition, visual inspection of the spine, back, shoulders, and hips looking for spinal curvature and asymmetry will be carried out. Joints will be assessed for loss of mobility and contractures.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Vital Signs Measurements
Délai: Up to 5 years

Vital sign measurements will include blood pressure, respiratory rate, pulse, axillary temperature, and pulse oximetry.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Clinical Laboratory Assessments
Délai: Up to 5 years

Blood samples will be collected for hematology (including complete blood cell count) and chemistry.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Cardiac Assessments
Délai: Up to 5 years

Cardiac assessments will include a 12-lead electrocardiogram, transthoracic echocardiogram and Troponin-I.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Observational Phase Questionnaire Results
Délai: Year 6 to Year 15

The observational phase questionnaire includes 7 yes/no questions. Observation categories include: adverse events, hospitalizations, concomitant medications, ventilatory support and feeding support.
Year 6 to Year 15
Number of Participants Who Experience at Least One Serious Adverse Event (SAE)
Délai: Up to 15 years

An SAE is defined as any adverse event (appearance of [or worsening of any pre existing]) undesirable sign(s), symptom(s), or medical conditions(s) which meets any one of the following criteria:

  • Fatal
  • Life-threatening
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Constitutes a congenital abnormality or birth defect
  • Requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Is medically significant e.g. defined as an event that jeopardizes the participant or may require medical or surgical intervention to prevent one of the outcomes listed above
Up to 15 years
Number of Participants Who Experience at Least One Adverse Event of Special Interest (AESI)
Délai: Up to 15 years

An AESI is defined as an AE occurring during any study phase that fulfills one of the following criteria:

  • Hepatotoxicity
  • Thrombotic microangiopathy
  • Cardiac adverse events
  • Dorsal root ganglia toxicity
  • New malignancies
  • New incidence of a neurologic disorder
  • New incidence of an autoimmune disorder
  • New incidence of hematologic disorder
Up to 15 years
Change From Baseline in Bayley Scales of Infant and Toddler Development
Délai: Up to 42 months, 15 days of age

Third Edition (Bayley-III) to be performed in all patients up to 42 months, 15 days of age.
Up to 42 months, 15 days of age
Change From Baseline in Revised Upper Limb Module (RULM) Score
Délai: Up to 5 years

RULM score is based on a scale from 0 to 37 where lower scores reflect poorer upper limb functional ability.
Up to 5 years
Change From Baseline in Cogstate Computerized Cognitive Battery Performed in Age 48 Months and Older
Délai: Up to 5 years

The Cogstate Computerized Cognitive Battery consists of the Identification Test (scored 0 (best) to 1.5708 (worst)), the International Shopping List Test (scored 0 (worst) to 999 (best)), the International Shopping List Test-Delayed Recall (scored 0 (worst) to 999 (best)), the One Card Learning Test (scored 0 (worst) to 1.5708 (best)), and the One Back Test (scored 0 (worst) to 1.5708 (best)).
Up to 5 years
Change From Baseline in Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5) Performed in All Participants 5 to 21 Years of Age
Délai: Up to 5 years

The CELF-5 Following Directions and Sentence Repetition subtests use scoring that varies based on age, but will be administered to participants 5-21 years of age. The Following Directions subtest will be scored from 0-33 with higher score being more advanced and the Recalling Sentences subtest will be scored from 0-78 with higher score being more advanced.
Up to 5 years
Change From Baseline in Assessment of Caregiver Experience With Neuromuscular Disease (ACEND)
Délai: Up to 5 years

ACEND score is based on a scale from 1 to 41 where higher scores represent a better caregiver experience
Up to 5 years

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Gene Therapies

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2035

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2035

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2019

Première publication (Réel)

1 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (Numéro EudraCT)
  • 205305 (Autre identifiant: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Autre identifiant: Novartis Pharmaceuticals)
  • 2019 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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