Étude de suivi à long terme des patients recevant Onasemnogene Abeparvovec-xioi
23 avril 2025 mis à jour par: Novartis Gene Therapies
Une étude de suivi à long terme des patients dans les essais cliniques pour l'amyotrophie spinale recevant AVXS-101
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme sur l'innocuité et l'efficacité des participants aux essais cliniques sur l'amyotrophie spinale (SMA) qui ont été traités avec l'onasemnogene abeparvovec-xioi.
Les participants passeront de leur étude précédente (parentale) respective à cette étude à long terme pour une surveillance continue de l'innocuité ainsi que la surveillance de l'efficacité continue et de la durabilité de la réponse au traitement par onasemnogene abeparvovec-xioi.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
85
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australie, 2145
- Sydney Children's Hospital
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Gent, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Liège, Belgique, B-4000
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Paris, France, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Genova, Italie, 16147
- Instituto Gianninia Gaslini
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Milan, Italie, 20122
- Universita degli Studi di Milano
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Milan, Italie, 20133
- Istituto Neurologico di Ricerca
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Roma, Italie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Tokyo, Japon, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Taipei, Taïwan, 10048
- National Taiwan University Hospital
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
- Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27713
- Duke University
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Strasburg, Pennsylvania, États-Unis, 17579
- Clinic for Special Children
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Children's Health Specialty Center Dallas Campus
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- University of Utah Health
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Virginia
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin, Madison
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Tout participant atteint de SMA qui a reçu une thérapie de remplacement du gène onasemnogene abeparvovec-xioi dans une étude clinique parrainée par Novartis Gene Therapies
- Participant/parent/tuteur légal désireux et capable de terminer le processus de consentement éclairé et de se conformer aux procédures de l'étude et au calendrier des visites
Critère d'exclusion:
- Parent/tuteur légal incapable ou refusant de participer à l'étude de suivi à long terme sur l'innocuité
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Intraveineuse (IV) et intrathécale (IT) Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Les participants ont reçu un traitement par IV onasemnogene abeparvovec-xioi dans un onasemnogene abeparvovec-xioi ou ont reçu un traitement par IT onasemnogene abeparvovec-xioi dans un onasemnogene.
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L'onasemnogene abeparvovec-xioi est un virus adéno-associé recombinant non réplicatif de sérotype 9 contenant le gène du neurone moteur de survie humain sous le contrôle de l'activateur du cytomégalovirus/promoteur hybride β-actine de poulet.
Onasemnogene abeparvovec-xioi administré en une seule perfusion intraveineuse (IV) ou une injection intrathécale (IT).
Dosage déterminé par le poids du participant.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants qui atteignent les étapes de développement
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Évalué via la liste de contrôle des étapes de développement, composée de 10 questions oui / non.
Les étapes du développement sont les suivantes : contrôle de la tête, position assise avec soutien, position assise sans soutien, position assise sans soutien pendant 30 secondes, ramper sur les mains et les genoux, tirer pour se tenir debout, se tenir debout avec aide, marcher avec aide, se tenir seul et marcher seul.
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Jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith - score étendu (HFMSE)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Le HFMSE a été conçu pour être utilisé chez les enfants atteints de SMA afin de fournir des informations objectives sur la capacité motrice et la progression clinique.
Le HFMSE est composé de 33 évaluations notées de 0 (incapable d'effectuer une tâche fonctionnelle) à 2 (capable d'effectuer une tâche fonctionnelle sans aide).
Des scores plus élevés sur l'échelle totale de 0 à 66 indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui subissent un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les résultats de l'évaluation pulmonaire et qui nécessitent une assistance ventilatoire
Délai: Jusqu'à 15 ans
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Les participants recevront des évaluations pulmonaires par un pneumologue ou un clinicien approprié.
Les données sur les appareils respiratoires seront examinées pour les participants recevant une assistance ventilatoire non invasive.
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Jusqu'à 15 ans
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Nombre de participants qui éprouvent des troubles de la déglutition et qui ont besoin d'un soutien nutritionnel
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Evalué via le questionnaire sur la fonction de déglutition, composé de 4 questions oui/non et 1 question sur le poids corporel.
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui subissent un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les résultats de l'examen physique
Délai: Jusqu'à 5 ans
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L'examen physique comprend l'examen des systèmes suivants : tête, oreilles, yeux, nez et gorge, poumons/thorax, cardiovasculaire, abdomen, musculosquelettique, neurologique, dermatologique, lymphatique et génito-urinaire.
De plus, une inspection visuelle de la colonne vertébrale, du dos, des épaules et des hanches à la recherche d'une courbure et d'une asymétrie de la colonne vertébrale sera effectuée.
Les articulations seront évaluées pour la perte de mobilité et les contractures.
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui subissent un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les mesures des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Les mesures des signes vitaux comprendront la pression artérielle, la fréquence respiratoire, le pouls, la température axillaire et l'oxymétrie de pouls.
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Jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de hauteur
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de poids
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui subissent un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les évaluations de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Des échantillons de sang seront prélevés pour l'hématologie (y compris la numération complète des cellules sanguines) et la chimie.
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui subissent un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les évaluations cardiaques
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Les évaluations cardiaques comprendront un électrocardiogramme à 12 dérivations, un échocardiogramme transthoracique et la troponine-I.
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants qui subissent un changement cliniquement significatif par rapport au départ dans les résultats du questionnaire de la phase d'observation
Délai: Année 6 à Année 15
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Le questionnaire de la phase d'observation comprend 7 questions oui/non.
Les catégories d'observation comprennent : les événements indésirables, les hospitalisations, les médicaments concomitants, l'assistance ventilatoire et l'assistance à l'alimentation.
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Année 6 à Année 15
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Nombre de participants qui subissent au moins un événement indésirable grave (EIG)
Délai: Jusqu'à 15 ans
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Un EIG est défini comme tout événement indésirable (apparition [ou aggravation d'un préexistant]) signe(s), symptôme(s) ou état(s) médical(aux) indésirable(s) qui répond à l'un des critères suivants :
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Jusqu'à 15 ans
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Nombre de participants qui subissent au moins un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 15 ans
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Un AESI est défini comme un EI survenant au cours de toute phase d'étude qui remplit l'un des critères suivants :
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Jusqu'à 15 ans
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Changement par rapport à la ligne de base dans les échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit
Délai: Jusqu'à 42 mois, 15 jours d'âge
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Troisième édition (Bayley-III) à effectuer chez tous les patients jusqu'à 42 mois et 15 jours d'âge.
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Jusqu'à 42 mois, 15 jours d'âge
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Changement par rapport à la ligne de base du score révisé du module du membre supérieur (RULM)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Le score RULM est basé sur une échelle de 0 à 37 où les scores les plus bas reflètent une capacité fonctionnelle plus faible des membres supérieurs.
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Jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la ligne de base dans la batterie cognitive informatisée Cogstate réalisée à l'âge de 48 mois et plus
Délai: Jusqu'à 5 ans
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La batterie cognitive informatisée Cogstate comprend le test d'identification (noté de 0 (meilleur) à 1,5708 (pire)), le test de liste de courses internationale (noté de 0 (pire) à 999 (meilleur)), le test de liste de courses internationale - rappel différé ( noté de 0 (le pire) à 999 (le meilleur)), le One Card Learning Test (noté de 0 (le pire) à 1,5708 (le meilleur)) et le One Back Test (noté de 0 (le pire) à 1,5708 (le meilleur)).
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Jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation clinique de la cinquième édition des fondamentaux du langage (CELF-5) réalisée chez tous les participants âgés de 5 à 21 ans
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Les sous-tests CELF-5 de suivi des instructions et de répétition de phrases utilisent une notation qui varie en fonction de l'âge, mais sera administrée aux participants âgés de 5 à 21 ans.
Le sous-test de suivi des instructions sera noté de 0 à 33, le score le plus élevé étant plus avancé et le sous-test de rappel des phrases sera noté de 0 à 78, le score le plus élevé étant plus avancé.
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Jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport au départ dans l'évaluation de l'expérience des soignants avec une maladie neuromusculaire (ACEND)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Le score ACEND est basé sur une échelle de 1 à 41 où les scores les plus élevés représentent une meilleure expérience du soignant
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants prenant des médicaments concomitants dans l'ensemble et par type de médicaments
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre de participants avec d'autres thérapies SMA dans l'ensemble et par type de médicaments
Délai: Année 6 à Année 15
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Année 6 à Année 15
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 février 2020
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2035
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2035
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 juillet 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 juillet 2019
Première publication (Réel)
1 août 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 avril 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2025
Dernière vérification
1 avril 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neuromusculaires
- Conditions pathologiques, anatomiques
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies de la moelle épinière
- Maladie du motoneurone
- Atrophie
- Atrophie musculaire
- Atrophie musculaire, spinale
- Amyotrophies spinales de l'enfance
Autres numéros d'identification d'étude
- AVXS-101-LT-002
- 2019-002611-26 (Numéro EudraCT)
- 205305 (Autre identifiant: JapicCTI)
- COAV101A12103 (Autre identifiant: Novartis Pharmaceuticals)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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