Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie obserwacyjne pacjentów otrzymujących onasemnogen Abeparvovec-xioi

23 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Gene Therapies

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych dotyczących rdzeniowego zaniku mięśni otrzymujących AVXS-101

Jest to długoterminowa obserwacja badania bezpieczeństwa i skuteczności uczestników badań klinicznych dotyczących rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), którzy byli leczeni onasemnogenem abeparvovec-xioi. Uczestnicy przejdą z odpowiedniego poprzedniego (macierzystego) badania do tego długoterminowego badania w celu ciągłego monitorowania bezpieczeństwa, jak również monitorowania ciągłej skuteczności i trwałości odpowiedzi na leczenie onasemnogenem abeparwowek-xioi.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

85

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgia, B-4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaires
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10048
        • National Taiwan University Hospital
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Włochy, 20122
        • Universita degli Studi di Milano
      • Milan, Włochy, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Każdy uczestnik z SMA, który otrzymał terapię zastępczą onasemnogenem abeparwowek-xioi w badaniu klinicznym sponsorowanym przez Novartis Gene Therapies
  • Uczestnik/rodzic/opiekun prawny chce i jest w stanie przejść proces świadomej zgody i przestrzegać procedur badania i harmonogramu wizyt

Kryteria wyłączenia:

  • Rodzic/opiekun prawny nie może lub nie chce uczestniczyć w długoterminowym badaniu kontrolnym dotyczącym bezpieczeństwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Dożylnie (IV) i dooponowo (IT) Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Uczestnicy otrzymywali leczenie onasemnogenem abeparvovec-xioi dożylnie w onasemnogenie abeparvovec-xioi lub otrzymywali leczenie onasemnogenem abeparvovec-xioi IT w onasemnogenie.
Biologiczny: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogen abeparwowek-xioi jest niereplikującym się rekombinowanym wirusem związanym z adenowirusami, serotypem 9, zawierającym gen neuronu ruchowego ludzkiego przeżycia pod kontrolą wzmacniacza wirusa cytomegalii/promotora hybrydy β-aktyny z kurczaka. Onasemnogen abeparwowek-xioi podawany jako jednorazowy wlew dożylny (IV) lub wstrzyknięcie dokanałowe (IT). Dawkowanie ustalane na podstawie wagi uczestnika.
Inne nazwy:
  • Zolgensma

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli kamienie milowe rozwoju
Ramy czasowe: Do 5 lat
Oceniane za pomocą listy kontrolnej kamieni milowych w rozwoju, składającej się z 10 pytań tak/nie. Kamienie milowe w rozwoju to: kontrola głowy, siedzenie z podparciem, siedzenie bez podparcia, siedzenie bez podparcia przez 30 sekund, czołganie się na rękach i kolanach, wstawanie, wstawanie z pomocą, chodzenie z pomocą, samodzielne stanie i chodzenie samodzielnie.
Do 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmitha — wynik rozszerzony (HFMSE).
Ramy czasowe: Do 5 lat
HFMSE został opracowany do stosowania u dzieci z SMA w celu uzyskania obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego. HFMSE składa się z 33 ocen ocenianych od 0 (niezdolność do wykonywania zadań funkcjonalnych) do 2 (zdolność do samodzielnego wykonywania zadań funkcjonalnych). Wyższe wyniki w łącznej skali 0-66 wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Do 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana w wynikach oceny płuc w porównaniu z wartością wyjściową i którzy wymagają wspomagania wentylacji
Ramy czasowe: Do 15 lat
Uczestnicy otrzymają ocenę płuc przez pulmonologa lub odpowiedniego klinicystę. Dane dotyczące urządzeń oddechowych zostaną zweryfikowane w przypadku uczestników otrzymujących nieinwazyjne wspomaganie wentylacji.
Do 15 lat
Liczba uczestników, u których występują zaburzenia połykania i wymagają wsparcia żywieniowego
Ramy czasowe: Do 5 lat
Oceniane za pomocą kwestionariusza funkcji połykania, składającego się z 4 pytań tak/nie i 1 pytania dotyczącego masy ciała.
Do 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiła istotna klinicznie zmiana w wynikach badania fizykalnego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 5 lat
Badanie fizykalne obejmuje przegląd następujących układów: głowy, uszu, oczu, nosa i gardła, płuc/klatki piersiowej, układu sercowo-naczyniowego, jamy brzusznej, układu mięśniowo-szkieletowego, neurologicznego, dermatologicznego, limfatycznego i moczowo-płciowego. Dodatkowo przeprowadzone zostaną oględziny kręgosłupa, pleców, barków i bioder w poszukiwaniu krzywizn i asymetrii kręgosłupa. Stawy zostaną ocenione pod kątem utraty ruchomości i przykurczów.
Do 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana w pomiarach parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 5 lat
Pomiary funkcji życiowych obejmują ciśnienie krwi, częstość oddechów, tętno, temperaturę pachową i pulsoksymetrię.
Do 5 lat
Zmiana od linii bazowej w pomiarach wysokości
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Zmiana od linii bazowej w pomiarach wagi
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiła istotna klinicznie zmiana w ocenie laboratorium klinicznego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 5 lat
Pobrane zostaną próbki krwi do badań hematologicznych (w tym morfologii krwi) i biochemicznych.
Do 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana w ocenie serca w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 5 lat
Oceny kardiologiczne będą obejmować elektrokardiogram z 12 odprowadzeń, echokardiogram przezklatkowy i troponinę-I.
Do 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana w wynikach kwestionariusza fazy obserwacyjnej w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od 6 do 15 lat
Kwestionariusz fazy obserwacyjnej zawiera 7 pytań tak/nie. Kategorie obserwacji obejmują: zdarzenia niepożądane, hospitalizacje, leki towarzyszące, wspomaganie wentylacji i wspomaganie żywienia.
Od 6 do 15 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno poważne zdarzenie niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 15 lat

SAE definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane (pojawienie się [lub pogorszenie istniejących wcześniej]) niepożądanych objawów, symptomów lub schorzeń, które spełniają jedno z poniższych kryteriów:

  • Fatalny
  • Zagrażający życiu
  • Powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność
  • Stanowi wrodzoną wadę lub wadę wrodzoną
  • Wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji
  • Ma znaczenie medyczne, np. zdefiniowane jako zdarzenie, które zagraża uczestnikowi lub może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków
Do 15 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 15 lat

AESI definiuje się jako zdarzenie niepożądane występujące podczas dowolnej fazy badania, które spełnia jedno z następujących kryteriów:

  • Hepatotoksyczność
  • Mikroangiopatia zakrzepowa
  • Zdarzenia niepożądane dotyczące serca
  • Toksyczność zwojów korzenia grzbietowego
  • Nowe nowotwory
  • Nowe zachorowanie na zaburzenie neurologiczne
  • Nowe występowanie choroby autoimmunologicznej
  • Nowe występowanie zaburzeń hematologicznych
Do 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Bayley Scales of Infant and Toddler Development
Ramy czasowe: Do 42 miesięcy, 15 dni życia
Trzecia edycja (Bayley-III) do wykonania u wszystkich pacjentów do 42 miesięcy, 15 dni życia.
Do 42 miesięcy, 15 dni życia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku skorygowanego modułu kończyny górnej (RULM).
Ramy czasowe: Do 5 lat
Wynik RULM opiera się na skali od 0 do 37, gdzie niższe wyniki odzwierciedlają gorszą sprawność funkcjonalną kończyny górnej.
Do 5 lat
Zmiana od wartości początkowej w skomputeryzowanej baterii poznawczej Cogstate przeprowadzonej w wieku 48 miesięcy i starszych
Ramy czasowe: Do 5 lat
Skomputeryzowana bateria poznawcza Cogstate składa się z testu identyfikacji (z wynikiem od 0 (najlepszy) do 1,5708 (najgorszy)), międzynarodowego testu listy zakupów (z wynikiem od 0 (najgorszy) do 999 (najlepszy)), międzynarodowego testu listy zakupów z opóźnieniem przypomnienia ( zdobył od 0 (najgorszy) do 999 (najlepszy)), One Card Learning Test (od 0 (najgorszy) do 1,5708 (najlepszy)) oraz One Back Test (od 0 (najgorszy) do 1,5708 (najlepszy)).
Do 5 lat
Zmiana od punktu początkowego w klinicznej ocenie podstaw języka, wydanie piąte (CELF-5) przeprowadzona u wszystkich uczestników w wieku od 5 do 21 lat
Ramy czasowe: Do 5 lat
Podtesty CELF-5 Podążanie za wskazówkami i Powtarzanie zdań wykorzystują punktację, która różni się w zależności od wieku, ale będą przyznawane uczestnikom w wieku 5-21 lat. Podtest Podążanie za wskazówkami będzie punktowany od 0 do 33, przy czym wyższy wynik oznacza bardziej zaawansowany, a podtest Przywoływanie zdań będzie oceniany od 0 do 78, przy czym wyższy wynik oznacza bardziej zaawansowany.
Do 5 lat
Zmiana od punktu początkowego w ocenie doświadczenia opiekuna z chorobą nerwowo-mięśniową (ACEND)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Wynik ACEND opiera się na skali od 1 do 41, gdzie wyższy wynik oznacza lepsze doświadczenie opiekuna
Do 5 lat
Całkowita liczba uczestników przyjmujących jednocześnie leki i według rodzaju leków
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba uczestników z innymi terapiami SMA ogółem i według rodzaju leków
Ramy czasowe: Od 6 do 15 lat
Od 6 do 15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (Numer EudraCT)
  • 205305 (Inny identyfikator: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Inny identyfikator: Novartis Pharmaceuticals)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj