Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten, die Onasemnogen Abeparvovec-xioi erhalten

21. Februar 2024 aktualisiert von: Novartis Gene Therapies

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten in den klinischen Studien für spinale Muskelatrophie, die AVXS-101 erhielten

Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie mit Teilnehmern an klinischen Studien zu spinaler Muskelatrophie (SMA), die mit Onasemnogen Abeparvovec-xioi behandelt wurden. Die Teilnehmer wechseln von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-)Studie in diese Langzeitstudie zur kontinuierlichen Überwachung der Sicherheit sowie zur Überwachung der anhaltenden Wirksamkeit und Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf die Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec-xioi.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

85

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgien, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hopital Armand Trousseau
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Italien, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, Italien, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jeder Teilnehmer mit SMA, der eine Onasemnogen-Abeparvovec-xioi-Genersatztherapie in einer von Novartis Gene Therapies gesponserten klinischen Studie erhalten hat
  • Teilnehmer/Elternteil/Erziehungsberechtigter, der bereit und in der Lage ist, den Einwilligungsprozess abzuschließen und die Studienverfahren und den Besuchsplan einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Elternteil/Erziehungsberechtigter kann oder will nicht an der Langzeit-Follow-up-Sicherheitsstudie teilnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Intravenös (IV) und intrathekal (IT) Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Die Teilnehmer erhielten eine IV-Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec-xioi in einem Onasemnogen-Abeparvovec-xioi oder eine IT-Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec-xioi in einem Onasemnogen.
Biologisch: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogen Abeparvovec-xioi ist ein nicht-replizierender rekombinanter Adeno-assoziierter Virus des Serotyps 9, der das humane Survival-Motoneuron-Gen unter der Kontrolle des Cytomegalovirus-Enhancer/Huhn-β-Actin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec-xioi wird als einmalige intravenöse (IV) Infusion oder intrathekale (IT) Injektion verabreicht. Dosierung bestimmt durch Teilnehmergewicht.
Andere Namen:
  • Zolgensma

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die Entwicklungsmeilensteine ​​erreichen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bewertet anhand der Entwicklungsmeilenstein-Checkliste, bestehend aus 10 Ja/Nein-Fragen. Die Entwicklungsmeilensteine ​​sind: Kopfkontrolle, Sitzen mit Unterstützung, Sitzen ohne Unterstützung, Sitzen ohne Unterstützung für 30 Sekunden, Hände-und-Knie-Krabbeln, Ziehen zum Aufstehen, Stehen mit Unterstützung, Gehen mit Unterstützung, Alleine stehen und Alleine gehen.
Bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) Score
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Der HFMSE wurde für den Einsatz bei Kindern mit SMA entwickelt, um objektive Informationen über die motorischen Fähigkeiten und den klinischen Verlauf zu liefern. Das HFMSE besteht aus 33 Beurteilungen, die von 0 (funktionale Aufgabe kann nicht ausgeführt werden) bis 2 (funktionale Aufgabe kann ohne Unterstützung ausgeführt werden) bewertet werden. Höhere Werte auf der Gesamtskala von 0-66 weisen auf ein höheres Maß an motorischen Fähigkeiten hin.
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die eine klinisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Ergebnissen der pulmonalen Beurteilung erfahren und Beatmungsunterstützung benötigen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Die Teilnehmer erhalten Lungenuntersuchungen von einem Pneumologen oder einem geeigneten Kliniker. Die Daten der Beatmungsgeräte werden für Teilnehmer überprüft, die eine nicht-invasive Beatmungsunterstützung erhalten.
Bis zu 15 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Schluckstörung auftritt und die Ernährungsunterstützung benötigen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Erfasst über den Schluckfunktionsfragebogen, bestehend aus 4 Ja/Nein-Fragen und 1 Körpergewichtsfrage.
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die eine klinisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Ergebnissen der körperlichen Untersuchung erfahren
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die körperliche Untersuchung umfasst die Überprüfung der folgenden Systeme: Kopf, Ohren, Augen, Nase und Rachen, Lunge/Thorax, Herz-Kreislauf, Abdomen, Bewegungsapparat, neurologische, dermatologische, lymphatische und urogenitale. Darüber hinaus wird eine visuelle Inspektion der Wirbelsäule, des Rückens, der Schultern und der Hüften durchgeführt, um nach Krümmung und Asymmetrie der Wirbelsäule zu suchen. Die Gelenke werden auf Bewegungsverlust und Kontrakturen untersucht.
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die eine klinisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalfunktionsmessungen feststellen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Vitalfunktionsmessungen umfassen Blutdruck, Atemfrequenz, Puls, Achseltemperatur und Pulsoximetrie.
Bis zu 5 Jahre
Änderung von der Grundlinie in Höhenmessungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Änderung von der Grundlinie in Gewichtsmessungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die bei klinischen Laboruntersuchungen eine klinisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert feststellen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Blutproben werden für Hämatologie (einschließlich vollständiges Blutbild) und Chemie entnommen.
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die eine klinisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei kardiologischen Beurteilungen feststellen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Herzuntersuchungen umfassen ein 12-Kanal-Elektrokardiogramm, ein transthorakales Echokardiogramm und Troponin-I.
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die eine klinisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Ergebnissen des Fragebogens der Beobachtungsphase feststellen
Zeitfenster: Klasse 6 bis Klasse 15
Der Fragebogen zur Beobachtungsphase umfasst 7 Ja/Nein-Fragen. Zu den Beobachtungskategorien gehören: unerwünschte Ereignisse, Krankenhausaufenthalte, begleitende Medikation, Beatmungsunterstützung und Ernährungsunterstützung.
Klasse 6 bis Klasse 15
Anzahl der Teilnehmer, bei denen mindestens ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) aufgetreten ist
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre

Ein SUE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis (Auftreten [oder Verschlechterung eines vorbestehenden]) unerwünschten Zeichens, Symptoms oder medizinischen Zustands, das eines der folgenden Kriterien erfüllt:

  • Tödlich
  • Lebensgefährlich
  • Führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit
  • Stellt eine angeborene Anomalie oder einen Geburtsfehler dar
  • Erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts
  • Ist medizinisch bedeutsam z.B. definiert als ein Ereignis, das den Teilnehmer gefährdet oder einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordert, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern
Bis zu 15 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis von besonderem Interesse (AESI) aufgetreten ist
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre

Ein AESI ist definiert als ein UE, das während einer beliebigen Studienphase auftritt und eines der folgenden Kriterien erfüllt:

  • Hepatotoxizität
  • Thrombotische Mikroangiopathie
  • Kardiale unerwünschte Ereignisse
  • Toxizität der Spinalganglien
  • Neue bösartige Erkrankungen
  • Neue Inzidenz einer neurologischen Störung
  • Neue Inzidenz einer Autoimmunerkrankung
  • Neue Inzidenz von hämatologischen Erkrankungen
Bis zu 15 Jahre
Änderung der Bayley-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis 42 Monate, 15 Tage alt
Third Edition (Bayley-III) zur Durchführung bei allen Patienten im Alter von bis zu 42 Monaten und 15 Tagen.
Bis 42 Monate, 15 Tage alt
Änderung des Revised Upper Limb Module (RULM) Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Der RULM-Score basiert auf einer Skala von 0 bis 37, wobei niedrigere Scores eine schlechtere Funktionsfähigkeit der oberen Extremitäten widerspiegeln.
Bis zu 5 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der computergestützten kognitiven Batterie von Cogstate, die im Alter von 48 Monaten und älter durchgeführt wurde
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die Cogstate Computerized Cognitive Battery besteht aus dem Identification Test (bewertet von 0 (am besten) bis 1,5708 (am schlechtesten)), dem International Shopping List Test (bewertet von 0 (am schlechtesten) bis 999 (am besten)), dem International Shopping List Test-Delayed Recall ( erzielte 0 (am schlechtesten) bis 999 (am besten)), den One Card Learning Test (bewertete 0 (am schlechtesten) bis 1,5708 (am besten)) und den One Back Test (bewertete 0 (am schlechtesten) bis 1,5708 (am besten)).
Bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der klinischen Bewertung der Sprachgrundlagen, fünfte Ausgabe (CELF-5), durchgeführt bei allen Teilnehmern im Alter von 5 bis 21 Jahren
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die CELF-5-Untertests „Anweisungen folgen“ und „Satzwiederholung“ verwenden eine Bewertung, die je nach Alter variiert, aber für Teilnehmer im Alter von 5 bis 21 Jahren gilt. Der Untertest „Anweisungen folgen“ wird von 0–33 bewertet, wobei eine höhere Punktzahl fortgeschrittener ist, und der Untertest „Sätze erinnern“ wird von 0–78 bewertet, wobei eine höhere Punktzahl fortgeschrittener ist.
Bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung der Erfahrung von Pflegekräften mit neuromuskulären Erkrankungen (ACEND)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Der ACEND-Score basiert auf einer Skala von 1 bis 41, wobei höhere Scores für eine bessere Pflegeerfahrung stehen
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit gleichzeitiger Medikation insgesamt und nach Art der Medikation
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit anderen SMA-Therapien insgesamt und nach Art der Medikamente
Zeitfenster: Klasse 6 bis Klasse 15
Klasse 6 bis Klasse 15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Ermittler

  • Studienstuhl: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2035

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

22. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (EudraCT-Nummer)
  • 205305 (Andere Kennung: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Andere Kennung: Novartis Pharmaceuticals)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur SMA

Klinische Studien zur Onasemnogen Abeparvovec-xioi

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Pakistan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren