Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Onasemnogene Abeparvovec-xioia saaneiden potilaiden pitkäaikainen seurantatutkimus

keskiviikko 21. helmikuuta 2024 päivittänyt: Novartis Gene Therapies

Pitkäaikainen seurantatutkimus selkärangan lihasatrofian kliinisissä tutkimuksissa potilailla, jotka saivat AVXS-101

Tämä on pitkäaikainen turvallisuutta ja tehoa koskeva seurantatutkimus spinaalisen lihasatrofian (SMA) kliinisissä tutkimuksissa osallistuneilla, joita hoidettiin onasemnogene abeparvovec-xioilla. Osallistujat siirtyvät edellisestä (emo)tutkimuksestaan ​​tähän pitkäaikaiseen tutkimukseen turvallisuuden jatkuvaa seurantaa varten sekä onasemnogene abeparvovec-xioi -hoidon tehokkuuden ja vasteen kestävyyden seurantaa varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

85

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgia, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Italia, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, Italia, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Japani
      • Tokyo, Japani, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • National Taiwan University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin, Madison

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Jokainen SMA:ta sairastava osallistuja, joka sai onasemnogene abeparvovec-xioi -geenikorvaushoitoa Novartis Gene Therapiesin tukemassa kliinisessä tutkimuksessa
  • Osallistuja/vanhempi/laillinen huoltaja, joka haluaa ja pystyy suorittamaan tietoisen suostumusprosessin ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja vierailuaikataulua

Poissulkemiskriteerit:

  • Vanhempi/laillinen huoltaja ei pysty tai halua osallistua pitkäaikaisseurantaturvallisuustutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Laskimonsisäinen (IV) ja intratekaalinen (IT) onasemnogeeni Abeparvovec-xioi
Osallistujat saivat hoitoa IV onasemnogene abeparvovec-xioi onasemnogene abeparvovec-xioi tai sai hoitoa IT onasemnogene abeparvovec-xioi onasemnogene.
Biologinen: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi on replikoitumaton rekombinantti adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 9, joka sisältää ihmisen eloonjäämiseen tähtäävän motorisen neuronigeenin sytomegaloviruksen tehostaja/kanan β-aktiini-hybridipromoottorin ohjaamana. Onasemnogene abeparvovec-xioi annetaan kertaluonteisena laskimonsisäisenä (IV) infuusiona tai intratekaalisena (IT) injektiona. Annostus määräytyy osallistujan painon mukaan.
Muut nimet:
  • Zolgensma

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kehityksen virstanpylväät saavuttaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Arvioidaan kehityksen virstanpylväiden tarkistuslistalla, joka muodostuu 10 kyllä/ei-kysymyksestä. Kehityksen virstanpylväät ovat: pään hallinta, istuminen tuen kanssa, istuminen ilman tukea, istuminen ilman tukea, 30 sekuntia istuminen ilman tukea, käsien ja polvien ryömiminen, vetäytyminen seisomaan, seisominen avustuksella, kävely avustuksella, yksin seisominen ja yksin kävely.
Jopa 5 vuotta
Muutos lähtötasosta Hammersmithin toiminnallisessa moottoriasteikossa – laajennettu (HFMSE) pistemäärä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
HFMSE on suunniteltu käytettäväksi lapsille, joilla on SMA, antamaan objektiivista tietoa motoriikasta ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE muodostuu 33 arvioinnista, joiden arvosanat ovat 0 (ei pysty suorittamaan toiminnallista tehtävää) 2:een (kyky suorittaa toiminnallinen tehtävä ilman apua). Korkeammat pisteet kokonaisasteikolla 0-66 osoittavat korkeampaa motorista kykyä.
Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat kliinisesti merkittävän muutoksen lähtötasosta keuhkoarvioinnin tuloksissa ja tarvitsevat hengitystukea
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Osallistujat saavat keuhkojen arvioinnin keuhkolääkäriltä tai sopivalta lääkäriltä. Hengityslaitteiden tiedot tarkistetaan osallistujille, jotka saavat non-invasiivista hengitystukea.
Jopa 15 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on nielemishäiriöitä ja jotka tarvitsevat ravitsemustukea
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Arvioitu nielemistoimintokyselylomakkeella, joka muodostuu 4 kyllä/ei-kysymyksestä ja 1 painokysymyksestä.
Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat kliinisesti merkittävän muutoksen lähtötasosta fyysisen tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Fyysinen tarkastus sisältää seuraavien järjestelmien tarkastelun: pää, korvat, silmät, nenä ja kurkku, keuhkot/rintakehä, sydän- ja verisuonijärjestelmä, vatsa, tuki- ja liikuntaelimistö, neurologinen, dermatologinen, lymfaattinen ja virtsaelimet. Lisäksi selkärangan, selän, hartioiden ja lantion silmämääräinen tarkastus tehdään selkärangan kaarevuuden ja epäsymmetrian selvittämiseksi. Nivelet arvioidaan liikkuvuuden ja supistumisen varalta.
Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat kliinisesti merkittävän muutoksen perustasosta elintoimintojen mittauksissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Elintoimintojen mittaukset sisältävät verenpaineen, hengitystiheyden, pulssin, kainalon lämpötilan ja pulssioksimetrian.
Jopa 5 vuotta
Muutos perustasosta korkeusmittauksissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Muutos lähtötasosta painomittauksissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat kliinisesti merkittävän muutoksen lähtötasosta kliinisissä laboratorioarvioinneissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Verinäytteet otetaan hematologiaa (mukaan lukien täydellinen verisolujen määrä) ja kemiaa varten.
Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat kliinisesti merkittävän muutoksen lähtötasosta sydänarvioinneissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Sydämen arvioinnit sisältävät 12-kytkentäisen elektrokardiogrammin, rintakehän kaikukuvauksen ja Troponin-I:n.
Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat kliinisesti merkittävän muutoksen lähtötasosta havaintovaiheen kyselyn tuloksissa
Aikaikkuna: Vuodesta 6 vuoteen 15
Havaintovaiheen kyselylomake sisältää 7 kyllä/ei-kysymystä. Havaintoluokkia ovat: haittatapahtumat, sairaalahoidot, samanaikaiset lääkkeet, hengitystuki ja ruokintatuki.
Vuodesta 6 vuoteen 15
Osallistujien määrä, jotka kokevat vähintään yhden vakavan haittatapahtuman (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta

SAE määritellään mille tahansa haittatapahtumaksi ([tai olemassa olevan] ei-toivotun merkki(t), oire(t) tai lääketieteelliset tilat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:

  • Kohtalokas
  • Henkeä uhkaava
  • Seurauksena jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys
  • Muodostaa synnynnäisen poikkeavuuden tai synnynnäisen epämuodostuman
  • Edellyttää sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista
  • Onko lääketieteellisesti merkittävää mm. määritellään tapahtumaksi, joka vaarantaa osallistujan tai voi vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä jonkin yllä luetelluista seurauksista estämiseksi
Jopa 15 vuotta
Osallistujien määrä, jotka kokevat vähintään yhden erityisen kiinnostavan haittatapahtuman (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta

AESI määritellään AE:ksi, joka tapahtuu missä tahansa tutkimusvaiheessa, joka täyttää yhden seuraavista kriteereistä:

  • Maksatoksisuus
  • Tromboottinen mikroangiopatia
  • Sydämen haittatapahtumat
  • Selkäjuuren hermosolmumyrkyllisyys
  • Uusia pahanlaatuisia kasvaimia
  • Uusi neurologisen häiriön ilmaantuvuus
  • Uusi autoimmuunisairaus
  • Uusi hematologisen häiriön ilmaantuvuus
Jopa 15 vuotta
Muutos perustasosta Bayley Scales of Infant and Toddler Development -tutkimuksessa
Aikaikkuna: 42 kuukauden ikään asti, 15 päivän iässä
Kolmas painos (Bayley-III) suoritetaan kaikille potilaille 42 kuukauden ikään asti, 15 päivän ikään asti.
42 kuukauden ikään asti, 15 päivän iässä
Muutos lähtötasosta tarkistetussa yläraajamoduulin (RULM) pisteessä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
RULM-pisteet perustuvat asteikkoon 0-37, jossa alemmat pisteet heijastavat huonompaa yläraajan toimintakykyä.
Jopa 5 vuotta
Muutos lähtötasosta Cogstate tietokoneistetun kognitiivisen pariston suorituskyvyssä 48 kuukauden iässä ja sitä vanhemmissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Cogstate Computerized Cognitive Battery koostuu tunnistustestistä (pisteet 0 (paras) - 1,5708 (huonoin)), kansainvälisen ostoslistan testistä (pistemäärä 0 (huonoin) - 999 (paras)), kansainvälisen ostoslistan viivästyneen palautuksen (International Shopping List Test-Delayed Recall) pisteet 0 (huonoin) 999 (paras)), yhden kortin oppimistesti (pisteet 0 (huonoin) 1,5708 (paras)) ja One Back -testi (pisteet 0 (huonoin) 1,5708 (paras)).
Jopa 5 vuotta
Muutos lähtötasosta kielen perusteiden kliinisen arvioinnin viides painos (CELF-5), joka suoritettiin kaikille 5–21-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
CELF-5 Seuraavien ohjeiden ja lauseiden toiston alatesteissä käytetään pisteytystä, joka vaihtelee iän mukaan, mutta se annetaan 5–21-vuotiaille osallistujille. Seuraavien ohjeiden osatesti pisteytetään 0–33 korkeamman pistemäärän ollessa edistyneempää, ja Muistuttavat lauseet -osatesti pisteytetään 0–78, kun korkeampi pistemäärä on edistyneempi.
Jopa 5 vuotta
Muutos lähtötilanteesta neuromuskulaaristen sairauksien (ACEND) hoitajan kokemuksen arvioinnissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
ACEND-pisteet perustuvat asteikkoon 1-41, jossa korkeammat pisteet edustavat parempaa hoitokokemusta
Jopa 5 vuotta
Samanaikaisia ​​lääkkeitä saaneiden osallistujien kokonaismäärä ja lääketyypeittäin
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Muita SMA-hoitoja saaneiden osallistujien lukumäärä yhteensä ja lääketyypeittäin
Aikaikkuna: Vuodesta 6 vuoteen 15
Vuodesta 6 vuoteen 15

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Gene Therapies

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 22. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (EudraCT-numero)
  • 205305 (Muu tunniste: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Muu tunniste: Novartis Pharmaceuticals)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SMA

Kliiniset tutkimukset Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa