Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Onasemnogene Abeparvovec-xioia saaneiden potilaiden pitkäaikainen seurantatutkimus

maanantai 21. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Gene Therapies

Pitkäaikainen seurantatutkimus selkärangan lihasatrofian kliinisissä tutkimuksissa potilailla, jotka saivat AVXS-101

This is a long-term follow-up safety and efficacy study of participants in clinical trials for spinal muscular atrophy (SMA) who were treated with onasemnogene abeparvovec-xioi. Participants will roll over from their respective previous (parent) study into this long-term study for continuous monitoring of safety as well as monitoring of continued efficacy and durability of response to onasemnogene abeparvovec-xioi treatment.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

85

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgia, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Italia, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Milan, Italia, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
    • Roma
      • Roma, Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Japani
      • Tokyo, Japani, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • National Taiwan University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin, Madison

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Any participant with SMA who received onasemnogene abeparvovec-xioi gene replacement therapy in a Novartis Gene Therapies-sponsored clinical study
  • Participant/parent/legal guardian willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule

Exclusion Criteria:

  • Parent/legal guardian unable or unwilling to participate in the long-term follow-up safety study

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Intravenous (IV) & Intrathecal (IT) Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Participants received treatment with IV onasemnogene abeparvovec-xioi in an onasemnogene abeparvovec-xioi or received treatment with IT onasemnogene abeparvovec-xioi in an onasemnogene.
Biologinen: Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Onasemnogene abeparvovec-xioi is a non-replicating recombinant adeno-associated virus serotype 9 containing the human survival motor neuron gene under the control of the cytomegalovirus enhancer/chicken β-actin-hybrid promoter. Onasemnogene abeparvovec-xioi administered as a one-time intravenous (IV) infusion or intrathecal (IT) injection. Dosage determined by participant weight.

Muut nimet:
  • Zolgensma

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta korkeusmittauksissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Muutos lähtötasosta painomittauksissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Samanaikaisia ​​lääkkeitä saaneiden osallistujien kokonaismäärä ja lääketyypeittäin
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Muita SMA-hoitoja saaneiden osallistujien lukumäärä yhteensä ja lääketyypeittäin
Aikaikkuna: Vuodesta 6 vuoteen 15
Vuodesta 6 vuoteen 15
Number of Participants Who Reach Developmental Milestones
Aikaikkuna: Up to 5 years

Assessed via the developmental milestone checklist, formed of 10 yes/no questions. The developmental milestones are: head control, sitting with support, sitting without support, sitting without support for 30 seconds, hands-and-knees crawling, pulls to stand, standing with assistance, walking with assistance, standing alone and walking alone.
Up to 5 years
Change From Baseline in Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Aikaikkuna: Up to 5 years

The HFMSE was devised for use in children with SMA to give objective information on motor ability and clinical progression. The HFMSE is formed of 33 assessments rated from 0 (unable to perform functional task) to 2 (able to perform functional task unassisted). Higher scores on the total scale of 0-66 indicates higher levels of motor ability.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Pulmonary Assessment Results and Require Ventilatory Support
Aikaikkuna: Up to 15 years

Participants will receive pulmonary assessments by a pulmonologist or appropriate clinician. Respiratory device data will be reviewed for participants receiving non-invasive ventilatory support.
Up to 15 years
Number of Participants Who Experience Swallowing Dysfunction and Require Nutritional Support
Aikaikkuna: Up to 5 years

Assessed via the swallowing function questionnaire, formed of 4 yes/ no questions and 1 body weight question.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change from Baseline in Physical Examination Findings
Aikaikkuna: Up to 5 years

The physical examination includes review of the following systems: head, ears, eyes, nose and throat, lungs/thorax, cardiovascular, abdomen, musculoskeletal, neurologic, dermatologic, lymphatic, and genitourinary. In addition, visual inspection of the spine, back, shoulders, and hips looking for spinal curvature and asymmetry will be carried out. Joints will be assessed for loss of mobility and contractures.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Vital Signs Measurements
Aikaikkuna: Up to 5 years

Vital sign measurements will include blood pressure, respiratory rate, pulse, axillary temperature, and pulse oximetry.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Clinical Laboratory Assessments
Aikaikkuna: Up to 5 years

Blood samples will be collected for hematology (including complete blood cell count) and chemistry.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Cardiac Assessments
Aikaikkuna: Up to 5 years

Cardiac assessments will include a 12-lead electrocardiogram, transthoracic echocardiogram and Troponin-I.
Up to 5 years
Number of Participants Who Experience a Clinically Significant Change From Baseline in Observational Phase Questionnaire Results
Aikaikkuna: Year 6 to Year 15

The observational phase questionnaire includes 7 yes/no questions. Observation categories include: adverse events, hospitalizations, concomitant medications, ventilatory support and feeding support.
Year 6 to Year 15
Number of Participants Who Experience at Least One Serious Adverse Event (SAE)
Aikaikkuna: Up to 15 years

An SAE is defined as any adverse event (appearance of [or worsening of any pre existing]) undesirable sign(s), symptom(s), or medical conditions(s) which meets any one of the following criteria:

  • Fatal
  • Life-threatening
  • Results in persistent or significant disability/incapacity
  • Constitutes a congenital abnormality or birth defect
  • Requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization
  • Is medically significant e.g. defined as an event that jeopardizes the participant or may require medical or surgical intervention to prevent one of the outcomes listed above
Up to 15 years
Number of Participants Who Experience at Least One Adverse Event of Special Interest (AESI)
Aikaikkuna: Up to 15 years

An AESI is defined as an AE occurring during any study phase that fulfills one of the following criteria:

  • Hepatotoxicity
  • Thrombotic microangiopathy
  • Cardiac adverse events
  • Dorsal root ganglia toxicity
  • New malignancies
  • New incidence of a neurologic disorder
  • New incidence of an autoimmune disorder
  • New incidence of hematologic disorder
Up to 15 years
Change From Baseline in Bayley Scales of Infant and Toddler Development
Aikaikkuna: Up to 42 months, 15 days of age

Third Edition (Bayley-III) to be performed in all patients up to 42 months, 15 days of age.
Up to 42 months, 15 days of age
Change From Baseline in Revised Upper Limb Module (RULM) Score
Aikaikkuna: Up to 5 years

RULM score is based on a scale from 0 to 37 where lower scores reflect poorer upper limb functional ability.
Up to 5 years
Change From Baseline in Cogstate Computerized Cognitive Battery Performed in Age 48 Months and Older
Aikaikkuna: Up to 5 years

The Cogstate Computerized Cognitive Battery consists of the Identification Test (scored 0 (best) to 1.5708 (worst)), the International Shopping List Test (scored 0 (worst) to 999 (best)), the International Shopping List Test-Delayed Recall (scored 0 (worst) to 999 (best)), the One Card Learning Test (scored 0 (worst) to 1.5708 (best)), and the One Back Test (scored 0 (worst) to 1.5708 (best)).
Up to 5 years
Change From Baseline in Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5) Performed in All Participants 5 to 21 Years of Age
Aikaikkuna: Up to 5 years

The CELF-5 Following Directions and Sentence Repetition subtests use scoring that varies based on age, but will be administered to participants 5-21 years of age. The Following Directions subtest will be scored from 0-33 with higher score being more advanced and the Recalling Sentences subtest will be scored from 0-78 with higher score being more advanced.
Up to 5 years
Change From Baseline in Assessment of Caregiver Experience With Neuromuscular Disease (ACEND)
Aikaikkuna: Up to 5 years

ACEND score is based on a scale from 1 to 41 where higher scores represent a better caregiver experience
Up to 5 years

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Gene Therapies

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (EudraCT-numero)
  • 205305 (Muu tunniste: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Muu tunniste: Novartis Pharmaceuticals)
  • 2019 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa