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Estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes que reciben onasemnogén Abeparvovec-xioi

21 de febrero de 2024 actualizado por: Novartis Gene Therapies

Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes en los ensayos clínicos para la atrofia muscular espinal que recibieron AVXS-101

Este es un estudio de seguridad y eficacia de seguimiento a largo plazo de participantes en ensayos clínicos para la atrofia muscular espinal (AME) que fueron tratados con onasemnogén abeparvovec-xioi. Los participantes pasarán de su respectivo estudio anterior (principal) a este estudio a largo plazo para el control continuo de la seguridad, así como el control de la eficacia continua y la durabilidad de la respuesta al tratamiento con onasemnogén abeparvovec-xioi.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

85

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Bélgica, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Italia, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, Italia, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Japón
      • Tokyo, Japón, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 10048
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cualquier participante con AME que haya recibido terapia de reemplazo génico con onasemnogén abeparvovec-xioi en un estudio clínico patrocinado por Novartis Gene Therapies
  • Participante/padre/tutor legal dispuesto y capaz de completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el programa de visitas

Criterio de exclusión:

  • Padre/tutor legal que no puede o no quiere participar en el estudio de seguridad de seguimiento a largo plazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Onasemnogén Abeparvovec-xioi intravenoso (IV) e intratecal (IT)
Los participantes recibieron tratamiento con onasemnogén abeparvovec-xioi IV en un onasemnogén abeparvovec-xioi o recibieron tratamiento con onasemnogén abeparvovec-xioi IT en un onasemnogén.
Biológico: Onasemnogén Abeparvovec-xioi
El onasemnogén abeparvovec-xioi es un virus adenoasociado recombinante no replicante de serotipo 9 que contiene el gen de la neurona motora de supervivencia humana bajo el control del potenciador del citomegalovirus/promotor híbrido de β-actina de pollo. Onasemnogén abeparvovec-xioi administrado como infusión intravenosa (IV) única o inyección intratecal (IT). Dosis determinada por el peso del participante.
Otros nombres:
  • Zolgensma

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que alcanzan los hitos del desarrollo
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Evaluado a través de la lista de verificación de hitos del desarrollo, formada por 10 preguntas de sí/no. Los hitos del desarrollo son: control de la cabeza, sentarse con apoyo, sentarse sin apoyo, sentarse sin apoyo durante 30 segundos, gatear con manos y rodillas, jalar para pararse, pararse con ayuda, caminar con ayuda, pararse solo y caminar solo.
Hasta 5 años
Cambio desde el inicio en la escala motora funcional de Hammersmith: puntuación ampliada (HFMSE)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
El HFMSE se diseñó para su uso en niños con AME para brindar información objetiva sobre la capacidad motora y la progresión clínica. El HFMSE está formado por 33 evaluaciones calificadas de 0 (incapaz de realizar una tarea funcional) a 2 (capaz de realizar una tarea funcional sin ayuda). Las puntuaciones más altas en la escala total de 0 a 66 indican niveles más altos de capacidad motora.
Hasta 5 años
Número de participantes que experimentan un cambio clínicamente significativo desde el inicio en los resultados de la evaluación pulmonar y requieren soporte ventilatorio
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
Los participantes recibirán evaluaciones pulmonares por parte de un neumólogo o médico apropiado. Se revisarán los datos del dispositivo respiratorio para los participantes que reciben soporte ventilatorio no invasivo.
Hasta 15 años
Número de participantes que experimentan disfunción de la deglución y requieren apoyo nutricional
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Evaluada mediante el cuestionario de función deglutoria, formado por 4 preguntas sí/no y 1 pregunta de peso corporal.
Hasta 5 años
Número de participantes que experimentan un cambio clínicamente significativo desde el inicio en los resultados del examen físico
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
El examen físico incluye la revisión de los siguientes sistemas: cabeza, oídos, ojos, nariz y garganta, pulmones/tórax, cardiovascular, abdomen, musculoesquelético, neurológico, dermatológico, linfático y genitourinario. Además, se realizará una inspección visual de la columna vertebral, la espalda, los hombros y las caderas en busca de curvatura y asimetría de la columna. Se evaluarán las articulaciones por pérdida de movilidad y contracturas.
Hasta 5 años
Número de participantes que experimentan un cambio clínicamente significativo desde el inicio en las mediciones de signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Las mediciones de signos vitales incluirán presión arterial, frecuencia respiratoria, pulso, temperatura axilar y oximetría de pulso.
Hasta 5 años
Cambio desde la línea de base en las medidas de altura
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Hasta 5 años
Cambio desde la línea de base en las mediciones de peso
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Hasta 5 años
Número de participantes que experimentan un cambio clínicamente significativo desde el inicio en las evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se recolectarán muestras de sangre para hematología (incluido el conteo completo de células sanguíneas) y química.
Hasta 5 años
Número de participantes que experimentan un cambio clínicamente significativo desde el inicio en las evaluaciones cardíacas
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Las evaluaciones cardíacas incluirán un electrocardiograma de 12 derivaciones, un ecocardiograma transtorácico y troponina-I.
Hasta 5 años
Número de participantes que experimentan un cambio clínicamente significativo desde el inicio en los resultados del cuestionario de la fase de observación
Periodo de tiempo: Año 6 a Año 15
El cuestionario de la fase de observación incluye 7 preguntas de sí/no. Las categorías de observación incluyen: eventos adversos, hospitalizaciones, medicamentos concomitantes, soporte ventilatorio y soporte de alimentación.
Año 6 a Año 15
Número de participantes que experimentan al menos un evento adverso grave (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años

Un SAE se define como cualquier evento adverso (aparición de [o empeoramiento de cualquier preexistente]) signo(s), síntoma(s) o condición(es) médica(s) indeseable(s) que cumple cualquiera de los siguientes criterios:

  • Fatal
  • potencialmente mortal
  • Resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa
  • Constituye una anomalía congénita o defecto de nacimiento
  • Requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente
  • Es médicamente significativo, p. definido como un evento que pone en peligro al participante o puede requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente
Hasta 15 años
Número de participantes que experimentan al menos un evento adverso de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años

Un AESI se define como un EA que ocurre durante cualquier fase del estudio que cumple uno de los siguientes criterios:

  • hepatotoxicidad
  • Microangiopatía trombótica
  • Eventos adversos cardiacos
  • Toxicidad de los ganglios de la raíz dorsal
  • Nuevos tumores malignos
  • Nueva incidencia de un trastorno neurológico
  • Nueva incidencia de un trastorno autoinmune
  • Nueva incidencia de trastorno hematológico
Hasta 15 años
Cambio desde el inicio en las escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley
Periodo de tiempo: Hasta 42 meses, 15 días de edad
Tercera Edición (Bayley-III) para ser realizada en todos los pacientes hasta los 42 meses, 15 días de edad.
Hasta 42 meses, 15 días de edad
Cambio desde el punto de partida en la puntuación revisada del módulo de miembros superiores (RULM)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
La puntuación RULM se basa en una escala de 0 a 37 donde las puntuaciones más bajas reflejan una capacidad funcional más pobre de las extremidades superiores.
Hasta 5 años
Cambio desde el inicio en la batería cognitiva computarizada Cogstate realizada a los 48 meses de edad y más
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
La batería cognitiva computarizada de Cogstate consta de la prueba de identificación (con una puntuación de 0 (mejor) a 1,5708 (peor)), la prueba de la lista de compras internacional (con una puntuación de 0 (peor) a 999 (mejor)), la prueba de la lista de compras internacional: recuperación retrasada ( obtuvo una puntuación de 0 (peor) a 999 (mejor)), la prueba de aprendizaje de una carta (puntuó de 0 (peor) a 1,5708 (mejor)) y la prueba One Back (puntuó de 0 (peor) a 1,5708 (mejor)).
Hasta 5 años
Cambio desde el inicio en la evaluación clínica de los fundamentos del lenguaje, quinta edición (CELF-5), realizado en todos los participantes de 5 a 21 años de edad
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Las subpruebas CELF-5 de Seguimiento de instrucciones y Repetición de oraciones usan puntajes que varían según la edad, pero se administrarán a participantes de 5 a 21 años de edad. La subprueba de seguimiento de instrucciones se calificará de 0 a 33, siendo más avanzado el puntaje más alto y la subprueba de recordar oraciones se calificará de 0 a 78, siendo más avanzado el puntaje más alto.
Hasta 5 años
Cambio desde el inicio en la evaluación de la experiencia del cuidador con enfermedades neuromusculares (ACEND)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
La puntuación ACEND se basa en una escala del 1 al 41, donde las puntuaciones más altas representan una mejor experiencia del cuidador
Hasta 5 años
Número de participantes con medicamentos concomitantes en general y por tipo de medicamentos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Hasta 5 años
Número de participantes con otras terapias para la AME en general y por tipo de medicamentos
Periodo de tiempo: Año 6 a Año 15
Año 6 a Año 15

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Gene Therapies

Investigadores

  • Silla de estudio: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de febrero de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2035

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2035

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

1 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

22 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (Número EudraCT)
  • 205305 (Otro identificador: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Otro identificador: Novartis Pharmaceuticals)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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