Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter, der får Onasemnogen Abeparvovec-xioi

21. februar 2024 opdateret af: Novartis Gene Therapies

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af patienter i de kliniske forsøg for spinal muskelatrofi, der modtager AVXS-101

Dette er en langsigtet opfølgende undersøgelse af sikkerhed og effekt af deltagere i kliniske forsøg for spinal muskelatrofi (SMA), som blev behandlet med onasemnogen abeparvovec-xioi. Deltagerne vil rulle over fra deres respektive tidligere (forældre) undersøgelse til dette langtidsstudie for kontinuerlig overvågning af sikkerhed samt overvågning af fortsat effekt og holdbarhed af respons på onasemnogen abeparvovec-xioi behandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgien, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Forenede Stater, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Italien, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, Italien, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Enhver deltager med SMA, som modtog onasemnogen abeparvovec-xioi-generstatningsterapi i en Novartis Genterapi-sponsoreret klinisk undersøgelse
  • Deltager/forælder/værge, der er villig og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan

Ekskluderingskriterier:

  • Forælder/værge ude af stand til eller ønsker at deltage i den langsigtede opfølgende sikkerhedsundersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Intravenøs (IV) & ​​Intrathecal (IT) Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Deltagerne modtog behandling med IV onasemnogen abeparvovec-xioi i en onasemnogen abeparvovec-xioi eller modtog behandling med IT onasemnogen abeparvovec-xioi i en onasemnogen.
Biologisk: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi er en ikke-replikerende rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 indeholdende det humane overlevelses motorneuron-gen under kontrol af cytomegalovirus-enhancer/kylling β-actin-hybrid-promotor. Onasemnogene abeparvovec-xioi administreret som en engangs intravenøs (IV) infusion eller intrathekal (IT) injektion. Dosis bestemmes af deltagerens vægt.
Andre navne:
  • Zolgensma

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der når udviklingsmæssige milepæle
Tidsramme: Op til 5 år
Vurderet via tjeklisten for udviklingsmæssige milepæle, bestående af 10 ja/nej spørgsmål. Udviklingsmilepælene er: hovedkontrol, sidde med støtte, sidde uden støtte, sidde uden støtte i 30 sekunder, hånd-og-knæ kravlende, træk for at stå, stå med assistance, gå med assistance, stå alene og gå alene.
Op til 5 år
Ændring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Tidsramme: Op til 5 år
HFMSE blev udviklet til brug hos børn med SMA for at give objektiv information om motorisk evne og klinisk progression. HFMSE er dannet af 33 vurderinger vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre funktionelle opgaver) til 2 (i stand til at udføre funktionelle opgaver uden assistance). Højere score på den samlede skala fra 0-66 indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Op til 5 år
Antal deltagere, der oplever en klinisk signifikant ændring fra baseline i resultaterne af pulmonal vurdering og har behov for ventilationsstøtte
Tidsramme: Op til 15 år
Deltagerne vil modtage lungevurderinger af en lungelæge eller passende kliniker. Data for åndedrætsudstyr vil blive gennemgået for deltagere, der modtager ikke-invasiv respiratorstøtte.
Op til 15 år
Antal deltagere, der oplever synkebesvær og har behov for ernæringsstøtte
Tidsramme: Op til 5 år
Vurderet via synkefunktionsspørgeskemaet, bestående af 4 ja/nej-spørgsmål og 1 kropsvægt-spørgsmål.
Op til 5 år
Antal deltagere, der oplever en klinisk signifikant ændring fra baseline i fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Op til 5 år
Den fysiske undersøgelse omfatter gennemgang af følgende systemer: hoved, ører, øjne, næse og hals, lunger/thorax, kardiovaskulære, abdomen, muskuloskeletale, neurologiske, dermatologiske, lymfatiske og genitourinære. Derudover vil der blive udført visuel inspektion af rygsøjlen, ryggen, skuldrene og hofterne på udkig efter spinal krumning og asymmetri. Led vil blive vurderet for tab af mobilitet og kontrakturer.
Op til 5 år
Antal deltagere, der oplever en klinisk signifikant ændring fra baseline i målinger af vitale tegn
Tidsramme: Op til 5 år
Målinger af vitale tegn vil omfatte blodtryk, respirationsfrekvens, puls, aksillær temperatur og pulsoximetri.
Op til 5 år
Ændring fra baseline i højdemålinger
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Ændring fra baseline i vægtmålinger
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere, der oplever en klinisk signifikant ændring fra baseline i kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: Op til 5 år
Blodprøver vil blive indsamlet til hæmatologi (herunder fuldstændig blodcelletælling) og kemi.
Op til 5 år
Antal deltagere, der oplever en klinisk signifikant ændring fra baseline i hjertevurderinger
Tidsramme: Op til 5 år
Hjertevurderinger vil omfatte et 12-aflednings elektrokardiogram, transthorax ekkokardiogram og Troponin-I.
Op til 5 år
Antal deltagere, der oplever en klinisk signifikant ændring fra baseline i resultaterne af spørgeskemaundersøgelsesfasen
Tidsramme: År 6 til år 15
Observationsfasens spørgeskema indeholder 7 ja/nej-spørgsmål. Observationskategorier omfatter: uønskede hændelser, hospitalsindlæggelser, samtidig medicinering, ventilatorisk støtte og fodringsstøtte.
År 6 til år 15
Antal deltagere, der oplever mindst én alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Op til 15 år

En SAE er defineret som enhver uønsket hændelse (tilsynekomst af [eller forværring af eksisterende]) uønskede tegn, symptomer eller medicinske tilstande, der opfylder et af følgende kriterier:

  • Fatal
  • Livstruende
  • Resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet
  • Udgør en medfødt abnormitet eller fødselsdefekt
  • Kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse
  • Er medicinsk betydningsfuld f.eks. defineret som en hændelse, der bringer deltageren i fare eller kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af udfaldene nævnt ovenfor
Op til 15 år
Antal deltagere, der oplever mindst én bivirkning af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til 15 år

En AESI er defineret som en AE, der forekommer i en hvilken som helst undersøgelsesfase, der opfylder et af følgende kriterier:

  • Hepatotoksicitet
  • Trombotisk mikroangiopati
  • Hjertebivirkninger
  • Rygrodsgangliernes toksicitet
  • Nye maligne sygdomme
  • Ny forekomst af en neurologisk lidelse
  • Ny forekomst af en autoimmun lidelse
  • Ny forekomst af hæmatologisk lidelse
Op til 15 år
Ændring fra baseline i Bayley-skalaer for spædbørns- og småbørnsudvikling
Tidsramme: Op til 42 måneder, 15 dages alderen
Tredje udgave (Bayley-III) skal udføres hos alle patienter op til 42 måneder, 15 dage gamle.
Op til 42 måneder, 15 dages alderen
Ændring fra baseline i Revised Upper Limb Module (RULM) score
Tidsramme: Op til 5 år
RULM-score er baseret på en skala fra 0 til 37, hvor lavere score afspejler dårligere funktionsevne i overekstremiteterne.
Op til 5 år
Ændring fra baseline i Cogstate computeriseret kognitivt batteri udført i alderen 48 måneder og ældre
Tidsramme: Op til 5 år
Cogstate Computerized Cognitive Battery består af identifikationstesten (bedømt 0 (bedst) til 1,5708 (dårligst)), den internationale indkøbslistetest (scoret 0 (dårligst) til 999 (bedst)), den internationale indkøbslistetest-forsinket tilbagekaldelse ( scoret 0 (dårligst) til 999 (bedst)), One Card Learning Test (scoret 0 (dårligst) til 1,5708 (bedst)), og One Back Test (scoret 0 (dårligst) til 1,5708 (bedst)).
Op til 5 år
Ændring fra baseline i klinisk evaluering af sprogfundamentals femte udgave (CELF-5) udført hos alle deltagere i alderen 5 til 21 år
Tidsramme: Op til 5 år
CELF-5-følgende anvisninger og sætningsgentagelse-undertestene bruger scoring, der varierer baseret på alder, men vil blive administreret til deltagere i alderen 5-21 år. Undertesten Følgende retninger vil blive bedømt fra 0-33, hvor den højeste score er mere avanceret, og undertesten med genkaldelse af sætninger vil blive bedømt fra 0-78, hvor den højere score er mere avanceret.
Op til 5 år
Ændring fra baseline i vurdering af omsorgspersoners erfaring med neuromuskulær sygdom (ACEND)
Tidsramme: Op til 5 år
ACEND-score er baseret på en skala fra 1 til 41, hvor højere score repræsenterer en bedre plejeroplevelse
Op til 5 år
Antal deltagere med samtidig medicin samlet og efter type medicin
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere med andre SMA-terapier samlet og efter type medicin
Tidsramme: År 6 til år 15
År 6 til år 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Efterforskere

  • Studiestol: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2035

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

1. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

22. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (EudraCT nummer)
  • 205305 (Anden identifikator: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Anden identifikator: Novartis Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SMA

Kliniske forsøg med Onasemnogen Abeparvovec-xioi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner