Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование пациентов, получающих онасемноген абепарвовек-ксиой

21 февраля 2024 г. обновлено: Novartis Gene Therapies

Долгосрочное последующее исследование пациентов в клинических испытаниях спинальной мышечной атрофии, получающих AVXS-101

Это долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности участников клинических испытаний спинальной мышечной атрофии (СМА), которые получали лечение онасемногеном абепарвовек-ксиой. Участники будут переходить из своего соответствующего предыдущего (исходного) исследования в это долгосрочное исследование для постоянного мониторинга безопасности, а также мониторинга постоянной эффективности и продолжительности ответа на лечение онасемногеном абепарвовек-ксиой.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

85

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Бельгия
      • Gent, Бельгия, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Бельгия, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Италия
      • Genova, Италия, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Италия, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, Италия, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 10048
        • National Taiwan University Hospital
  • Франция
      • Paris, Франция, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Япония
      • Tokyo, Япония, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Любой участник со СМА, получавший заместительную генную терапию онасемногеном абепарвовек-ксиои в клиническом исследовании, спонсируемом Novartis Gene Therapies.
  • Участник/родитель/законный опекун, желающий и способный завершить процесс получения информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений

Критерий исключения:

  • Родитель/законный опекун не может или не желает участвовать в долгосрочном последующем исследовании безопасности.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Внутривенно (IV) и интратекально (IT) Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Участники получали внутривенное лечение онасемногеном абепарвовек-ксиол в онасемногене абепарвовек-ксиой или получали внутривенное лечение онасемногеном абепарвовек-ксиол в онасемногене.
Биологический: Онасемногене Абепарвовец-ксиой
Onasemnogene abeparvovec-xioi представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный аденоассоциированный вирус серотипа 9, содержащий ген мотонейрона выживания человека, находящийся под контролем цитомегаловирусного энхансера/куриного β-актин-гибридного промотора. Онасемноген абепарвовек-ксиой вводят в виде однократной внутривенной (ВВ) инфузии или интратекальной (ИТ) инъекции. Дозировка определяется весом участника.
Другие имена:
  • Золгенсма

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, достигших вех развития
Временное ограничение: До 5 лет
Оценивается с помощью контрольного списка этапов развития, состоящего из 10 вопросов «да/нет». Вехи развития: контроль головы, сидение с поддержкой, сидение без поддержки, сидение без поддержки в течение 30 секунд, ползание на руках и коленях, подтягивания, чтобы встать, стояние с посторонней помощью, ходьба с посторонней помощью, самостоятельное стояние и самостоятельное хождение.
До 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале функциональной моторики Хаммерсмита — расширенная оценка (HFMSE)
Временное ограничение: До 5 лет
HFMSE был разработан для использования у детей со СМА, чтобы дать объективную информацию о двигательных способностях и клиническом прогрессировании. HFMSE состоит из 33 оценок, оцениваемых от 0 (неспособность выполнять функциональную задачу) до 2 (способность выполнять функциональную задачу без посторонней помощи). Более высокие баллы по общей шкале от 0 до 66 указывают на более высокий уровень двигательных способностей.
До 5 лет
Количество участников, у которых наблюдается клинически значимое изменение результатов легочной оценки по сравнению с исходным уровнем и которым требуется искусственная вентиляция легких
Временное ограничение: До 15 лет
Участники получат легочные оценки пульмонологом или соответствующим клиницистом. Данные респираторных устройств будут рассмотрены для участников, получающих неинвазивную респираторную поддержку.
До 15 лет
Количество участников, которые испытывают дисфункцию глотания и нуждаются в нутритивной поддержке
Временное ограничение: До 5 лет
Оценивали с помощью опросника функции глотания, состоящего из 4 вопросов «да/нет» и 1 вопроса о массе тела.
До 5 лет
Количество участников, у которых наблюдается клинически значимое изменение результатов физического осмотра по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 5 лет
Физикальное обследование включает обзор следующих систем: голова, уши, глаза, нос и горло, легкие/грудная клетка, сердечно-сосудистая система, брюшная полость, опорно-двигательный аппарат, неврологическая, дерматологическая, лимфатическая и мочеполовая. Кроме того, будет проведен визуальный осмотр позвоночника, спины, плеч и бедер на предмет искривления и асимметрии позвоночника. Суставы будут оцениваться на предмет потери подвижности и контрактур.
До 5 лет
Количество участников, у которых наблюдается клинически значимое изменение основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 5 лет
Измерения основных показателей жизнедеятельности будут включать артериальное давление, частоту дыхания, пульс, подмышечную температуру и пульсоксиметрию.
До 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в измерениях роста
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в измерениях веса
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Количество участников, которые испытывают клинически значимое изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных оценках
Временное ограничение: До 5 лет
Образцы крови будут взяты для гематологического (включая полный анализ клеток крови) и биохимического анализа.
До 5 лет
Количество участников, у которых наблюдается клинически значимое изменение по сравнению с исходным уровнем в кардиологических оценках
Временное ограничение: До 5 лет
Сердечные оценки будут включать электрокардиограмму в 12 отведениях, трансторакальную эхокардиограмму и определение тропонина-I.
До 5 лет
Количество участников, у которых наблюдались клинически значимые изменения по сравнению с исходным уровнем в результатах опроса на этапе наблюдения
Временное ограничение: С 6 по 15 год
Анкета фазы наблюдения включает 7 вопросов «да/нет». Категории наблюдения включают: нежелательные явления, госпитализации, сопутствующие лекарства, вспомогательную вентиляцию легких и кормление.
С 6 по 15 год
Количество участников, перенесших хотя бы одно серьезное нежелательное явление (СНЯ)
Временное ограничение: До 15 лет

СНЯ определяется как любое неблагоприятное событие (появление [или ухудшение любого ранее существовавшего]), нежелательный признак (признаки), симптом (симптомы) или медицинские состояния (состояния), которые соответствуют любому из следующих критериев:

  • Фатальный
  • Опасно для жизни
  • Приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности
  • Представляет собой врожденную аномалию или врожденный дефект
  • Требуется стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации
  • Имеет медицинское значение, т.е. определяется как событие, которое подвергает опасности участника или может потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из исходов, перечисленных выше.
До 15 лет
Количество участников, у которых возникло хотя бы одно нежелательное явление, представляющее особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 15 лет

AESI определяется как AE, возникающее на любом этапе исследования, которое соответствует одному из следующих критериев:

  • Гепатотоксичность
  • Тромботическая микроангиопатия
  • Сердечные нежелательные явления
  • Токсичность спинномозговых ганглиев
  • Новые злокачественные новообразования
  • Новый случай неврологического расстройства
  • Новый случай аутоиммунного заболевания
  • Новый случай гематологического заболевания
До 15 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале Бейли развития младенцев и детей раннего возраста
Временное ограничение: До 42 месяцев 15 дней
Третье издание (Bayley-III) проводится у всех пациентов в возрасте до 42 месяцев и 15 дней.
До 42 месяцев 15 дней
Изменение по сравнению с исходным уровнем в пересмотренной оценке модуля верхних конечностей (RULM)
Временное ограничение: До 5 лет
Оценка RULM основана на шкале от 0 до 37, где более низкие баллы отражают более низкую функциональную способность верхней конечности.
До 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в компьютеризированной когнитивной батарее Cogstate, выполненной в возрасте 48 месяцев и старше
Временное ограничение: До 5 лет
Компьютеризированная когнитивная батарея Cogstate состоит из Идентификационного теста (от 0 (лучший) до 1,5708 (худший)), Международного теста списка покупок (от 0 (худший) до 999 (лучший)), Международного теста списка покупок на запоминание ( набрал от 0 (худший) до 999 (лучший)), тест на обучение одной карточке (набрал от 0 (худший) до 1,5708 (лучший)) и тест One Back Test (набрал от 0 (худший) до 1,5708 (лучший)).
До 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинической оценке языковых основ, пятое издание (CELF-5), проведенное у всех участников в возрасте от 5 до 21 года.
Временное ограничение: До 5 лет
В подтестах CELF-5 «Следование указаниям» и «Повторение предложений» используются баллы, которые варьируются в зависимости от возраста, но будут применяться к участникам в возрасте от 5 до 21 года. Подтест «Следование направлениям» будет оцениваться от 0 до 33, где более высокий балл означает более продвинутый уровень, а подтест «Вспоминая предложения» будет оцениваться от 0 до 78, при этом более высокий балл означает более продвинутый уровень.
До 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в оценке опыта лиц, осуществляющих уход, с нервно-мышечным заболеванием (ACEND)
Временное ограничение: До 5 лет
Оценка ACEND основана на шкале от 1 до 41, где более высокие баллы означают лучший опыт ухода.
До 5 лет
Общее количество участников, принимавших сопутствующие лекарства, и по типу лекарств
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Общее количество участников с другими видами терапии СМА и по типу лекарств
Временное ограничение: С 6 по 15 год
С 6 по 15 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Gene Therapies

Следователи

  • Учебный стул: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2035 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2035 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 июля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

22 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (Номер EudraCT)
  • 205305 (Другой идентификатор: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Другой идентификатор: Novartis Pharmaceuticals)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СМА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Suriname

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться