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オナセムノ遺伝子Abeparvovec-xioiを投与された患者の長期追跡調査

2024年2月21日 更新者：Novartis Gene Therapies

AVXS-101を投与された脊髄性筋萎縮症の臨床試験における患者の長期追跡調査

これは、オナセムノジーン abeparvovec-xioi で治療された脊髄性筋萎縮症 (SMA) の臨床試験参加者の長期追跡安全性および有効性研究です。 参加者は、安全性の継続的なモニタリングと、onasemnogene abeparvovec-xioi治療に対する反応の継続的な有効性と持続性のモニタリングのために、それぞれの以前の（親）研究からこの長期研究にロールオーバーします。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

85

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg、Pennsylvania、アメリカ、17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan、イタリア、20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan、イタリア、20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Sydney Children's Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • ベルギー
      • Gent、ベルギー、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège、ベルギー、B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • 台湾
      • Taipei、台湾、10048
        • National Taiwan University Hospital
  • 日本
      • Tokyo、日本、162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -Novartis Gene Therapiesが後援する臨床研究でonasemnogene abeparvovec-xioi遺伝子置換療法を受けたSMAの参加者
  • -参加者/親/法定後見人 インフォームドコンセントプロセスを完了し、研究手順と訪問スケジュールを順守する意思と能力がある

除外基準:

  • -親/法定後見人が長期追跡安全性研究に参加できない、または参加したくない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：静脈内 (IV) & 髄腔内 (IT) オナセムノジーン Abeparvovec-xioi
参加者は、オナセムノ遺伝子 abeparvovec-xioi で IV オナセムノ遺伝子 abeparvovec-xioi による治療を受けたか、オナセムノ遺伝子で IT オナセムノ遺伝子 abeparvovec-xioi で治療を受けました。
生物学的：オナセムノ遺伝子 Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi は、サイトメガロ ウイルス エンハンサー/ニワトリ β-アクチン ハイブリッド プロモーターの制御下にあるヒト生存運動ニューロン遺伝子を含む非複製組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 です。 Onasemnogene abeparvovec-xioi は、1 回の静脈内 (IV) 注入または髄腔内 (IT) 注射として投与されます。 投与量は参加者の体重によって決定されます。
他の名前：
  • ゾルゲンスマ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発達のマイルストーンに到達した参加者の数
時間枠：5年まで
10 のはい/いいえの質問で構成される発達マイルストーン チェックリストによって評価されます。 発達のマイルストーンは、頭のコントロール、補助付きの座位、補助なしの座位、30 秒間の補助なしの座位、四つん這い、引っ張って立つ、補助付きで立つ、補助付きで歩く、一人で立つ、一人で歩くことです。
5年まで
ハマースミス機能運動スケールのベースラインからの変化 - 拡張 (HFMSE) スコア
時間枠：5年まで
HFMSE は、運動能力と臨床的進行に関する客観的な情報を提供するために、SMA の子供に使用するために考案されました。 HFMSE は、0 (機能的タスクを実行できない) から 2 (補助なしで機能的タスクを実行できる) まで評価された 33 の評価で形成されます。 0 ～ 66 の合計スケールでスコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。
5年まで
肺評価結果のベースラインからの臨床的に有意な変化を経験し、換気サポートを必要とする参加者の数
時間枠：最長15年
参加者は、呼吸器専門医または適切な臨床医による肺の評価を受けます。 非侵襲的換気サポートを受けている参加者の呼吸装置データが確認されます。
最長15年
嚥下障害を経験し、栄養サポートを必要とする参加者の数
時間枠：5年まで
4つのはい/いいえの質問と1つの体重の質問からなる嚥下機能アンケートによって評価されます。
5年まで
身体検査所見のベースラインからの臨床的に有意な変化を経験した参加者の数
時間枠：5年まで
身体検査には、頭、耳、目、鼻と喉、肺/胸部、心血管、腹部、筋骨格、神経、皮膚、リンパ、泌尿生殖器系のレビューが含まれます。 さらに、脊椎の湾曲と非対称性を探す脊椎、背中、肩、腰の目視検査が行われます。 可動性の喪失および拘縮について関節を評価する。
5年まで
バイタルサイン測定値のベースラインから臨床的に有意な変化を経験した参加者の数
時間枠：5年まで
バイタルサインの測定には、血圧、呼吸数、脈拍、腋窩温、パルスオキシメトリーが含まれます。
5年まで
身長測定値のベースラインからの変化
時間枠：5年まで
5年まで
体重測定値のベースラインからの変化
時間枠：5年まで
5年まで
臨床検査評価でベースラインから臨床的に有意な変化を経験した参加者の数
時間枠：5年まで
血液サンプルは、血液学（完全な血球数を含む）および化学のために収集されます。
5年まで
心臓評価のベースラインから臨床的に有意な変化を経験した参加者の数
時間枠：5年まで
心臓の評価には、12 誘導心電図、経胸壁心エコー図、およびトロポニン I が含まれます。
5年まで
観察段階のアンケート結果でベースラインから臨床的に有意な変化を経験した参加者の数
時間枠：6年生から15年生
観察段階のアンケートには、7 つのはい/いいえの質問が含まれています。 観察カテゴリには、有害事象、入院、併用薬、換気サポート、および摂食サポートが含まれます。
6年生から15年生
少なくとも 1 つの重篤な有害事象 (SAE) を経験した参加者の数
時間枠：最長15年

SAE は、次の基準のいずれかを満たす有害事象 ([または既存の悪化] の出現) 望ましくない徴候、症状、または病状として定義されます。

  • 致命的
  • 生命を脅かす
  • 永続的または重大な障害/無能力をもたらす
  • 先天性異常または先天性欠損症を構成する
  • 入院または既存の入院の延長が必要
  • 医学的に重要である。 参加者を危険にさらす、または上記の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とする可能性のあるイベントとして定義されます
最長15年
特に関心のある有害事象（AESI）を少なくとも1回経験した参加者の数
時間枠：最長15年

AESI は、以下の基準のいずれかを満たす試験段階で発生する AE として定義されます。

  • 肝毒性
  • 血栓性微小血管症
  • 心臓の有害事象
  • 後根神経節毒性
  • 新しい悪性腫瘍
  • 神経疾患の新たな発生
  • 自己免疫疾患の新たな発生率
  • 血液疾患の新たな発生率
最長15年
幼児および幼児の発達のベイリースケールのベースラインからの変化
時間枠：生後42ヶ月15日まで
第 3 版 (Bayley-III) は、生後 42 か月、15 日までのすべての患者に実施されます。
生後42ヶ月15日まで
改訂上肢モジュール (RULM) スコアのベースラインからの変化
時間枠：5年まで
RULM スコアは 0 ～ 37 のスケールに基づいており、スコアが低いほど上肢の機能的能力が低いことを示します。
5年まで
48か月以上の年齢で実行されたCogstateコンピューター化された認知バッテリーのベースラインからの変化
時間枠：5年まで
Cogstate Computerized Cognitive Battery は、識別テスト (スコア 0 (最高) から 1.5708 (最悪))、インターナショナル ショッピング リスト テスト (スコア 0 (最悪) から 999 (最良))、インターナショナル ショッピング リスト テスト - 遅延リコール ( One Card Learning Test (スコア 0 (最悪) から 1.5708 (最良))、および One Back Test (スコア 0 (最悪) から 1.5708 (最良))。
5年まで
5歳から21歳までのすべての参加者で実施された言語基礎第5版（CELF-5）の臨床評価におけるベースラインからの変更
時間枠：5年まで
CELF-5 指示に従うサブテストと文の繰り返しサブテストでは、年齢に応じて異なる採点を使用しますが、5 歳から 21 歳の参加者に実施されます。 次の指示サブテストは 0 ～ 33 のスコアで採点され、スコアが高いほど高度です。リコール センテンス サブテストは 0 ～ 78 のスコアで採点され、スコアが高いほど高度です。
5年まで
神経筋疾患の介護経験の評価におけるベースラインからの変化 (ACEND)
時間枠：5年まで
ACEND スコアは 1 ～ 41 のスケールに基づいており、スコアが高いほど介護者の経験が優れていることを表します
5年まで
併用薬全体および薬の種類別の参加者数
時間枠：5年まで
5年まで
他の SMA 療法の参加者全体および薬剤の種類別の数
時間枠：6年生から15年生
6年生から15年生

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Gene Therapies

捜査官

  • スタディチェア：Sitra Tauscher-Wisniewski, MD、Novartis Gene Therapies, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年2月10日

一次修了 (推定)

2035年12月31日

研究の完了 (推定)

2035年12月31日

試験登録日

最初に提出

2019年7月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年7月31日

最初の投稿 (実際)

2019年8月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月21日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (EudraCT番号)
  • 205305 (その他の識別子：JapicCTI)
  • COAV101A12103 (その他の識別子：Novartis Pharmaceuticals)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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