Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-upstudie van patiënten die Onasemnogene Abeparvovec-xioi kregen

21 februari 2024 bijgewerkt door: Novartis Gene Therapies

Een langdurige follow-upstudie van patiënten in de klinische onderzoeken naar spinale musculaire atrofie die AVXS-101 ontvingen

Dit is een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek op lange termijn van deelnemers aan klinische onderzoeken naar spinale musculaire atrofie (SMA) die werden behandeld met onasemnogene abeparvovec-xioi. Deelnemers zullen overstappen van hun respectieve eerdere (ouder)studie naar deze langetermijnstudie voor continue monitoring van de veiligheid en monitoring van de voortdurende werkzaamheid en duurzaamheid van de respons op de behandeling met onasemnogene abeparvovec-xioi.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

85

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • België
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, België, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Italië, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, Italië, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin, Madison

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Elke deelnemer met SMA die onasemnogene abeparvovec-xioi-genvervangingstherapie kreeg in een door Novartis Gene Therapies gesponsord klinisch onderzoek
  • Deelnemer/ouder/wettelijke voogd bereid en in staat om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien en zich te houden aan de onderzoeksprocedures en het bezoekschema

Uitsluitingscriteria:

  • Ouder/wettelijke voogd kan of wil niet deelnemen aan het veiligheidsonderzoek op lange termijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Intraveneus (IV) & ​​Intrathecaal (IT) Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Deelnemers werden behandeld met IV onasemnogene abeparvovec-xioi in een onasemnogene abeparvovec-xioi of werden behandeld met IT onasemnogene abeparvovec-xioi in een onasemnogene.
Biologisch: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi is een niet-replicerend recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 dat het menselijke overlevingsmotorneurongen bevat onder de controle van de cytomegalovirus-enhancer/kippen-β-actine-hybride promoter. Onasemnogene abeparvovec-xioi toegediend als een eenmalige intraveneuze (IV) infusie of intrathecale (IT) injectie. Dosering bepaald door het gewicht van de deelnemer.
Andere namen:
  • Zolgensma

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ontwikkelingsmijlpalen bereikt
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Beoordeeld via de ontwikkelingsmijlpaalchecklist, bestaande uit 10 ja/nee-vragen. De ontwikkelingsmijlpalen zijn: hoofdcontrole, zitten met steun, zitten zonder steun, 30 seconden zonder steun zitten, kruipen op handen en knieën, trekken om te gaan staan, staan ​​met hulp, lopen met hulp, alleen staan ​​en alleen lopen.
Tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De HFMSE is ontworpen voor gebruik bij kinderen met SMA om objectieve informatie te geven over motoriek en klinische progressie. De HFMSE bestaat uit 33 beoordelingen die worden beoordeeld van 0 (niet in staat om een ​​functionele taak uit te voeren) tot 2 (in staat om een ​​functionele taak zonder hulp uit te voeren). Hogere scores op de totale schaal van 0-66 duiden op hogere niveaus van motoriek.
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers dat een klinisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarde ervaart in longbeoordelingsresultaten en beademingsondersteuning nodig heeft
Tijdsspanne: Tot 15 jaar
Deelnemers krijgen longbeoordelingen door een longarts of een geschikte clinicus. De gegevens van het beademingsapparaat worden beoordeeld voor deelnemers die niet-invasieve beademingsondersteuning krijgen.
Tot 15 jaar
Aantal deelnemers dat slikstoornissen ervaart en voedingsondersteuning nodig heeft
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Beoordeeld via de slikfunctievragenlijst, bestaande uit 4 ja/nee-vragen en 1 lichaamsgewichtvraag.
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers dat een klinisch significante verandering ervaart ten opzichte van de uitgangswaarde in bevindingen van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Het lichamelijk onderzoek omvat beoordeling van de volgende systemen: hoofd, oren, ogen, neus en keel, longen/thorax, cardiovasculair, buik, musculoskeletaal, neurologisch, dermatologisch, lymfatisch en urogenitaal. Daarnaast zal een visuele inspectie van de wervelkolom, rug, schouders en heupen worden uitgevoerd op zoek naar spinale kromming en asymmetrie. Gewrichten worden beoordeeld op verlies van mobiliteit en contracturen.
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers dat een klinisch significante verandering ervaart ten opzichte van de uitgangswaarde in metingen van vitale functies
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Metingen van vitale functies omvatten bloeddruk, ademhalingsfrequentie, pols, okseltemperatuur en pulsoximetrie.
Tot 5 jaar
Verandering van basislijn in hoogtemetingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Verandering van basislijn in gewichtsmetingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers dat een klinisch significante verandering ervaart ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Er worden bloedmonsters afgenomen voor hematologie (inclusief het volledige aantal bloedcellen) en chemie.
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers dat een klinisch significante verandering ervaart ten opzichte van de uitgangswaarde bij hartbeoordelingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Cardiale beoordelingen omvatten een 12-afleidingen elektrocardiogram, transthoracaal echocardiogram en troponine-I.
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers dat een klinisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarde ervaart in de resultaten van de vragenlijst in de observatiefase
Tijdsspanne: Jaar 6 tot jaar 15
De vragenlijst in de observatiefase bevat 7 ja/nee-vragen. Observatiecategorieën zijn onder meer: ​​bijwerkingen, ziekenhuisopnames, gelijktijdige medicatie, beademingsondersteuning en voedingsondersteuning.
Jaar 6 tot jaar 15
Aantal deelnemers dat ten minste één ernstig ongewenst voorval (SAE) ervaart
Tijdsspanne: Tot 15 jaar

Een SAE wordt gedefinieerd als elke bijwerking (verschijning van [of verergering van een reeds bestaande]) ongewenste teken(ken), symptoom(en) of medische aandoening(en) die aan een van de volgende criteria voldoet:

  • dodelijk
  • Levensbedreigend
  • Resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid
  • Vormt een aangeboren afwijking of aangeboren afwijking
  • Vereist ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname
  • Is medisch significant b.v. gedefinieerd als een gebeurtenis die de deelnemer in gevaar brengt of die mogelijk medische of chirurgische interventie vereist om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen
Tot 15 jaar
Aantal deelnemers dat ten minste één ongewenst voorval van speciaal belang (AESI) heeft meegemaakt
Tijdsspanne: Tot 15 jaar

Een AESI wordt gedefinieerd als een AE die optreedt tijdens een studiefase en die voldoet aan een van de volgende criteria:

  • Hepatotoxiciteit
  • Trombotische microangiopathie
  • Cardiale bijwerkingen
  • Dorsale wortelganglia-toxiciteit
  • Nieuwe maligniteiten
  • Nieuwe incidentie van een neurologische aandoening
  • Nieuwe incidentie van een auto-immuunziekte
  • Nieuwe incidentie van hematologische stoornis
Tot 15 jaar
Verandering van basislijn in Bayley-schalen van ontwikkeling van baby's en peuters
Tijdsspanne: Tot 42 maanden, 15 dagen oud
Derde editie (Bayley-III) moet worden uitgevoerd bij alle patiënten tot een leeftijd van 42 maanden en 15 dagen.
Tot 42 maanden, 15 dagen oud
Wijziging ten opzichte van de uitgangswaarde in de herziene score van de bovenste ledematenmodule (RULM).
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De RULM-score is gebaseerd op een schaal van 0 tot 37, waarbij lagere scores wijzen op een slechter functioneel vermogen van de bovenste ledematen.
Tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in Cogstate Computerized Cognitive Battery uitgevoerd in de leeftijd van 48 maanden en ouder
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De Cogstate Computerized Cognitive Battery bestaat uit de identificatietest (score 0 (beste) tot 1,5708 (slechtste)), de International Shopping List Test (score 0 (slechtste) tot 999 (beste)), de International Shopping List Test-Delayed Recall ( scoorde 0 (slechtste) tot 999 (beste)), de One Card Learning Test (scoorde 0 (slechtste) tot 1,5708 (beste)) en de One Back Test (scoorde 0 (slechtste) tot 1,5708 (beste)).
Tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in klinische evaluatie van taalbeginselen Vijfde editie (CELF-5) uitgevoerd bij alle deelnemers van 5 tot 21 jaar oud
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De subtests CELF-5 Volginstructies en Zinherhaling maken gebruik van scores die variëren op basis van leeftijd, maar worden afgenomen bij deelnemers van 5-21 jaar. De subtest Volgende aanwijzingen wordt gescoord van 0-33 waarbij een hogere score geavanceerder is en de subtest Recalling Sentences wordt gescoord van 0-78 waarbij een hogere score geavanceerder is.
Tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij de beoordeling van de ervaring van zorgverleners met neuromusculaire aandoeningen (ACEND)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
De ACEND-score is gebaseerd op een schaal van 1 tot 41, waarbij hogere scores een betere ervaring van de zorgverlener vertegenwoordigen
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers met gelijktijdige medicatie in het algemeen en per type medicatie
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers met andere SMA-therapieën in het algemeen en per type medicatie
Tijdsspanne: Jaar 6 tot jaar 15
Jaar 6 tot jaar 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Onderzoekers

  • Studie stoel: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2035

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2035

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

22 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (EudraCT-nummer)
  • 205305 (Andere identificatie: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Andere identificatie: Novartis Pharmaceuticals)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op SMA

Klinische onderzoeken op Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren