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接受 Onasemnogene Abeparvovec-xioi 治疗的患者的长期随访研究

2024年2月21日 更新者：Novartis Gene Therapies

接受AVXS-101治疗脊髓性肌萎缩症临床试验患者的长期随访研究

这是一项针对接受 onasemnogene abeparvovec-xioi 治疗的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 临床试验参与者的长期随访安全性和有效性研究。 参与者将从他们各自之前的（父）研究转入这项长期研究，以持续监测安全性以及监测持续疗效和对 onasemnogene abeparvovec-xioi 治疗反应的持久性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

85

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • 台湾
      • Taipei、台湾、10048
        • National Taiwan University Hospital
  • 意大利
      • Genova、意大利、16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan、意大利、20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan、意大利、20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • 日本
      • Tokyo、日本、162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège、比利时、B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • 法国
      • Paris、法国、75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2145
        • Sydney Children's Hospital
  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg、Pennsylvania、美国、17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在诺华基因疗法赞助的临床研究中接受 onasemnogene abeparvovec-xioi 基因替代疗法的任何 SMA 参与者
  • 参与者/父母/法定监护人愿意并能够完成知情同意程序并遵守研究程序和访问时间表

排除标准：

  • 父母/法定监护人不能或不愿参加长期随访安全性研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：静脉内 (IV) 和鞘内 (IT) Onasemnogene Abeparvovec-xioi
参与者在 onasemnogene abeparvovec-xioi 中接受了 IV onasemnogene abeparvovec-xioi 治疗，或在 onasemnogene 中接受了 IT onasemnogene abeparvovec-xioi 治疗。
生物：Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi 是一种非复制型重组腺相关病毒血清型 9，其中包含在巨细胞病毒增强子/鸡 β-肌动蛋白杂交启动子控制下的人类运动神经元存活基因。 Onasemnogene abeparvovec-xioi 作为一次性静脉内 (IV) 输注或鞘内 (IT) 注射给药。 剂量由参与者体重决定。
其他名称：
  • 佐根马

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
达到发展里程碑的参与者人数
大体时间：长达 5 年
通过由 10 个是/否问题组成的发展里程碑清单进行评估。 发展里程碑是：头部控制、有支撑坐、无支撑坐、无支撑坐 30 秒、手膝爬行、拉起站立、辅助站立、辅助行走、独立站立和独立行走。
长达 5 年
Hammersmith 功能性运动量表相对于基线的变化 - 扩展 (HFMSE) 分数
大体时间：长达 5 年
HFMSE 设计用于患有 SMA 的儿童，以提供有关运动能力和临床进展的客观信息。 HFMSE 由 33 项评估组成，评分从 0（无法执行功能任务）到 2（能够独立执行功能任务）。 在 0-66 的总分上得分越高表明运动能力水平越高。
长达 5 年
肺部评估结果从基线发生临床显着变化并需要通气支持的参与者人数
大体时间：长达 15 年
参与者将接受肺科医生或适当临床医生的肺部评估。 将审查接受无创通气支持的参与者的呼吸装置数据。
长达 15 年
出现吞咽功能障碍并需要营养支持的参与者人数
大体时间：长达 5 年
通过吞咽功能问卷进行评估，由 4 个是/否问题和 1 个体重问题组成。
长达 5 年
体格检查结果与基线相比发生临床显着变化的参与者人数
大体时间：长达 5 年
身体检查包括检查以下系统：头部、耳朵、眼睛、鼻子和喉咙、肺/胸部、心血管、腹部、肌肉骨骼、神经、皮肤、淋巴和泌尿生殖系统。 此外，还将对脊柱、背部、肩部和臀部进行目视检查，寻找脊柱弯曲和不对称的情况。 将评估关节的活动能力丧失和挛缩。
长达 5 年
生命体征测量从基线发生临床显着变化的参与者人数
大体时间：长达 5 年
生命体征测量将包括血压、呼吸频率、脉搏、腋窝温度和脉搏血氧仪。
长达 5 年
高度测量值相对于基线的变化
大体时间：长达 5 年
长达 5 年
体重测量的基线变化
大体时间：长达 5 年
长达 5 年
在临床实验室评估中从基线经历临床显着变化的参与者人数
大体时间：长达 5 年
将收集血样用于血液学（包括全血细胞计数）和化学。
长达 5 年
心脏评估基线发生临床显着变化的参与者人数
大体时间：长达 5 年
心脏评估将包括 12 导联心电图、经胸超声心动图和肌钙蛋白 I。
长达 5 年
在观察阶段问卷结果中从基线经历临床显着变化的参与者人数
大体时间：6 年级至 15 年级
观察阶段问卷包括 7 个是/否问题。 观察类别包括：不良事件、住院、合并用药、通气支持和喂养支持。
6 年级至 15 年级
经历至少一次严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：长达 15 年

SAE 被定义为任何不良事件（出现[或任何先前存在的恶化]）不良体征、症状或医疗状况，其符合以下任何一项标准：

  • 致命的
  • 危及生命
  • 导致持续或严重的残疾/无能力
  • 构成先天性异常或出生缺陷
  • 需要住院治疗或延长现有住院治疗
  • 具有医学意义，例如 定义为危害参与者或可能需要医疗或手术干预以防止上述结果之一的事件
长达 15 年
经历过至少一次特别关注的不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：长达 15 年

AESI 定义为在满足以下标准之一的任何研究阶段发生的 AE：

  • 肝毒性
  • 血栓性微血管病
  • 心脏不良事件
  • 背根神经节毒性
  • 新的恶性肿瘤
  • 神经系统疾病的新发病率
  • 自身免疫性疾病的新发病率
  • 血液病的新发病率
长达 15 年
Bayley 婴幼儿发展量表的基线变化
大体时间：长达 42 个月，15 天大
第三版 (Bayley-III) 将在 42 个月零 15 天以下的所有患者中进行。
长达 42 个月，15 天大
修订后的上肢模块 (RULM) 分数相对于基线的变化
大体时间：长达 5 年
RULM 评分基于从 0 到 37 的量表，其中较低的分数反映较差的上肢功能能力。
长达 5 年
在 48 个月及以上年龄段进行的 Cogstate 计算机化认知电池从基线的变化
大体时间：长达 5 年
Cogstate 计算机认知电池包括识别测试（得分为 0（最好）到 1.5708（最差））、国际购物清单测试（得分为 0（最差）到 999（最好））、国际购物清单测试 - 延迟回忆（得分为 0（最差）至 999（最佳）），One Card Learning Test（得分为 0（最差）至 1.5708（最佳））和 One Back 测试（得分为 0（最差）至 1.5708（最佳））。
长达 5 年
在所有 5 至 21 岁的参与者中进行的第五版语言基础临床评估 (CELF-5) 的基线变化
大体时间：长达 5 年
CELF-5 遵循指示和句子重复子测试使用的评分因年龄而异，但将面向 5-21 岁的参与者。 Following Directions 子测验的评分为 0-33，分数越高越先进，Recalling Sentences 子测验的评分为 0-78，分数越高越先进。
长达 5 年
神经肌肉疾病看护者经验评估的基线变化 (ACEND)
大体时间：长达 5 年
ACEND 分数基于 1 到 41 的等级，分数越高代表看护者体验越好
长达 5 年
整体和按药物类型分列的同时服用药物的参与者人数
大体时间：长达 5 年
长达 5 年
接受其他 SMA 疗法的总体人数和按药物类型划分的人数
大体时间：6 年级至 15 年级
6 年级至 15 年级

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Gene Therapies

调查人员

  • 学习椅：Sitra Tauscher-Wisniewski, MD、Novartis Gene Therapies, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年2月10日

初级完成 (估计的)

2035年12月31日

研究完成 (估计的)

2035年12月31日

研究注册日期

首次提交

2019年7月31日

首先提交符合 QC 标准的

2019年7月31日

首次发布 (实际的)

2019年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月21日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (EudraCT编号)
  • 205305 (其他标识符：JapicCTI)
  • COAV101A12103 (其他标识符：Novartis Pharmaceuticals)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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形状记忆合金的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Nigeria

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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