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Studio di follow-up a lungo termine di pazienti che ricevono Onasemnogene Abeparvovec-xioi

21 febbraio 2024 aggiornato da: Novartis Gene Therapies

Uno studio di follow-up a lungo termine dei pazienti negli studi clinici per l'atrofia muscolare spinale che ricevono AVXS-101

Questo è uno studio di sicurezza ed efficacia di follow-up a lungo termine dei partecipanti a studi clinici per l'atrofia muscolare spinale (SMA) che sono stati trattati con onasemnogene abeparvovec-xioi. I partecipanti passeranno dal rispettivo studio precedente (genitore) a questo studio a lungo termine per il monitoraggio continuo della sicurezza, nonché il monitoraggio dell'efficacia continua e della durata della risposta al trattamento con onasemnogene abeparvovec-xioi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

85

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgio, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Giappone
      • Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, Italia, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, Italia, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, Stati Uniti, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Qualsiasi partecipante con SMA che ha ricevuto la terapia sostitutiva del gene onasemnogene abeparvovec-xioi in uno studio clinico sponsorizzato da Novartis Gene Therapies
  • - Partecipante/genitore/tutore legale disposto e in grado di completare il processo di consenso informato e rispettare le procedure di studio e il programma delle visite

Criteri di esclusione:

  • Genitore/tutore legale impossibilitato o non disposto a partecipare allo studio sulla sicurezza di follow-up a lungo termine

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Onasemnogene Abeparvovec-xioi per via endovenosa (IV) e intratecale (IT)
I partecipanti hanno ricevuto un trattamento con onasemnogene abeparvovec-xioi IV in un onasemnogene abeparvovec-xioi o hanno ricevuto un trattamento con onasemnogene abeparvovec-xioi IT in un onasemnogene.
Biologico: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi è un sierotipo 9 di virus adeno-associato ricombinante non replicante contenente il gene del motoneurone per la sopravvivenza umana sotto il controllo del potenziatore del citomegalovirus/promotore dell'ibrido β-actina di pollo. Onasemnogene abeparvovec-xioi somministrato come infusione endovenosa (IV) o iniezione intratecale (IT) una tantum. Dosaggio determinato dal peso del partecipante.
Altri nomi:
  • Zolgensma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che raggiungono traguardi dello sviluppo
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Valutato tramite l'elenco di controllo delle pietre miliari dello sviluppo, formato da 10 domande sì/no. Le pietre miliari dello sviluppo sono: controllo della testa, seduta con supporto, seduta senza supporto, seduta senza supporto per 30 secondi, gattonare mani e ginocchia, tirare per alzarsi, stare in piedi con assistenza, camminare con assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale nella scala motoria funzionale Hammersmith - Punteggio espanso (HFMSE).
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
L'HFMSE è stato ideato per l'uso nei bambini con SMA per fornire informazioni obiettive sulla capacità motoria e sulla progressione clinica. L'HFMSE è formato da 33 valutazioni valutate da 0 (incapace di svolgere compiti funzionali) a 2 (capace di svolgere compiti funzionali senza assistenza). Punteggi più alti sulla scala totale da 0 a 66 indicano livelli più alti di capacità motoria.
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti che sperimentano un cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei risultati della valutazione polmonare e richiedono supporto ventilatorio
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
I partecipanti riceveranno valutazioni polmonari da un pneumologo o da un medico appropriato. I dati del dispositivo respiratorio verranno esaminati per i partecipanti che ricevono supporto ventilatorio non invasivo.
Fino a 15 anni
Numero di partecipanti che soffrono di disfunzione della deglutizione e richiedono supporto nutrizionale
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Valutato tramite il questionario sulla funzione deglutitoria, formato da 4 domande sì/no e 1 domanda sul peso corporeo.
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti che sperimentano un cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei risultati dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
L'esame fisico include la revisione dei seguenti sistemi: testa, orecchie, occhi, naso e gola, polmoni/torace, cardiovascolare, addominale, muscoloscheletrico, neurologico, dermatologico, linfatico e genito-urinario. Inoltre, verrà eseguita un'ispezione visiva della colonna vertebrale, della schiena, delle spalle e dei fianchi alla ricerca della curvatura e dell'asimmetria della colonna vertebrale. Le articolazioni saranno valutate per perdita di mobilità e contratture.
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti che sperimentano un cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nelle misurazioni dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Le misurazioni dei segni vitali includeranno la pressione sanguigna, la frequenza respiratoria, il polso, la temperatura ascellare e la pulsossimetria.
Fino a 5 anni
Modifica dalla linea di base nelle misurazioni dell'altezza
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Modifica rispetto al basale nelle misurazioni del peso
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti che sperimentano un cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nelle valutazioni cliniche di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Saranno raccolti campioni di sangue per l'ematologia (incluso il conteggio completo delle cellule del sangue) e la chimica.
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti che sperimentano un cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nelle valutazioni cardiache
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Le valutazioni cardiache includeranno un elettrocardiogramma a 12 derivazioni, un ecocardiogramma transtoracico e troponina-I.
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti che sperimentano un cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei risultati del questionario della fase osservazionale
Lasso di tempo: Dall'anno 6 all'anno 15
Il questionario della fase osservativa comprende 7 domande sì/no. Le categorie di osservazione includono: eventi avversi, ricoveri, farmaci concomitanti, supporto ventilatorio e supporto alimentare.
Dall'anno 6 all'anno 15
Numero di partecipanti che sperimentano almeno un evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 15 anni

Un SAE è definito come qualsiasi evento avverso (comparsa di [o peggioramento di qualsiasi preesistente]) segno/i indesiderato/i, sintomo/i o condizione/i medica/e che soddisfa uno dei seguenti criteri:

  • Fatale
  • In pericolo di vita
  • Provoca invalidità/incapacità persistente o significativa
  • Costituisce un'anomalia congenita o un difetto congenito
  • Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente
  • È clinicamente significativo, ad es. definito come un evento che mette a rischio il partecipante o può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati
Fino a 15 anni
Numero di partecipanti che hanno sperimentato almeno un evento avverso di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 15 anni

Un AESI è definito come un evento avverso che si verifica durante qualsiasi fase dello studio che soddisfa uno dei seguenti criteri:

  • Epatotossicità
  • Microangiopatia trombotica
  • Eventi avversi cardiaci
  • Tossicità dei gangli della radice dorsale
  • Nuove neoplasie
  • Nuova incidenza di un disturbo neurologico
  • Nuova incidenza di una malattia autoimmune
  • Nuova incidenza di disturbi ematologici
Fino a 15 anni
Cambiamento rispetto al basale nelle scale Bayley dello sviluppo di neonati e bambini piccoli
Lasso di tempo: Fino a 42 mesi, 15 giorni di età
Terza edizione (Bayley-III) da eseguire in tutti i pazienti fino a 42 mesi, 15 giorni di età.
Fino a 42 mesi, 15 giorni di età
Variazione rispetto al basale nel punteggio RULM (Revised Upper Limb Module).
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Il punteggio RULM si basa su una scala da 0 a 37 in cui i punteggi più bassi riflettono una minore capacità funzionale dell'arto superiore.
Fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale nella batteria cognitiva computerizzata Cogstate eseguita in età pari o superiore a 48 mesi
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
La batteria cognitiva computerizzata Cogstate consiste nel test di identificazione (punteggio da 0 (migliore) a 1,5708 (peggiore)), test della lista della spesa internazionale (punteggio da 0 (peggiore) a 999 (migliore)), richiamo ritardato del test della lista della spesa internazionale ( ha ottenuto un punteggio da 0 (peggiore) a 999 (migliore)), One Card Learning Test (punteggio da 0 (peggiore) a 1,5708 (migliore)) e One Back Test (punteggio da 0 (peggiore) a 1,5708 (migliore)).
Fino a 5 anni
Cambiamento rispetto al basale nella valutazione clinica dei fondamenti del linguaggio Quinta edizione (CELF-5) eseguita in tutti i partecipanti di età compresa tra 5 e 21 anni
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
I subtest CELF-5 Following Directions e Sentence Repetition utilizzano punteggi che variano in base all'età, ma saranno somministrati ai partecipanti di età compresa tra 5 e 21 anni. Il subtest Following Directions avrà un punteggio da 0 a 33 con un punteggio più alto essendo più avanzato e il subtest Recalling Sentences avrà un punteggio da 0 a 78 con un punteggio più alto essendo più avanzato.
Fino a 5 anni
Cambiamento rispetto al basale nella valutazione dell'esperienza del caregiver con malattie neuromuscolari (ACEND)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Il punteggio ACEND si basa su una scala da 1 a 41 dove i punteggi più alti rappresentano una migliore esperienza di assistenza
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con farmaci concomitanti complessivi e per tipo di farmaci
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con altre terapie SMA complessive e per tipo di farmaci
Lasso di tempo: Dall'anno 6 all'anno 15
Dall'anno 6 all'anno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Investigatori

  • Cattedra di studio: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2035

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

22 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (Numero EudraCT)
  • 205305 (Altro identificatore: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (Altro identificatore: Novartis Pharmaceuticals)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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