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Onasemnogene Abeparvovec-xioi를 투여받은 환자의 장기 추적 연구

2024년 2월 21일 업데이트: Novartis Gene Therapies

AVXS-101을 투여받은 척수근위축 임상시험 환자의 장기추적 연구

이것은 onasemnogene abeparvovec-xioi로 치료받은 척수성 근위축증(SMA)에 대한 임상 시험 참가자의 장기 추적 안전성 및 효능 연구입니다. 참가자는 onasemnogene abeparvovec-xioi 치료에 대한 반응의 지속적인 효능 및 지속성을 모니터링하고 안전성을 지속적으로 모니터링하기 위해 각각의 이전(모) 연구에서 이 장기 연구로 전환됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

85

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만, 10048
        • National Taiwan University Hospital
  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • John Hopkins Hospital - David M. Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington Unviersity School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27713
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Strasburg, Pennsylvania, 미국, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Children's Health Specialty Center Dallas Campus
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University of Wisconsin, Madison
  • 벨기에
      • Gent, 벨기에, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, 벨기에, B-4000
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • Instituto Gianninia Gaslini
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • Istituto Neurologico di Ricerca
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • 일본
      • Tokyo, 일본, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • 호주
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, 호주, 2145
        • Sydney Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • Novartis Gene Therapies가 후원하는 임상 연구에서 onasemnogene abeparvovec-xioi 유전자 대체 요법을 받은 모든 SMA 참가자
  • 정보에 입각한 동의 절차를 완료하고 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의지와 능력이 있는 참여자/부모/법적 보호자

제외 기준:

  • 장기 추적 안전성 연구에 참여할 수 없거나 참여할 의사가 없는 부모/법적 보호자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 정맥 주사(IV) 및 경막내 주사(IT) Onasemnogene Abeparvovec-xioi
참가자는 onasemnogene abeparvovec-xioi에서 IV onasemnogene abeparvovec-xioi로 치료를 받았거나 onasemnogene에서 IT onasemnogene abeparvovec-xioi로 치료를 받았습니다.
생물학적: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Onasemnogene abeparvovec-xioi는 cytomegalovirus enhancer/chicken β-actin-hybrid promoter의 통제 하에 인간 생존 운동 뉴런 유전자를 포함하는 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9입니다. Onasemnogene abeparvovec-xioi는 1회 정맥내(IV) 주입 또는 척수강내(IT) 주사로 투여됩니다. 참가자 체중에 따라 복용량이 결정됩니다.
다른 이름들:
  • 졸겐스마

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
발달 이정표에 도달한 참가자 수
기간: 최대 5년
10개의 예/아니오 질문으로 구성된 발달 이정표 체크리스트를 통해 평가됩니다. 발달 이정표는 다음과 같습니다: 머리 조절, 지지 없이 앉기, 지지 없이 앉기, 30초 동안 지지 없이 앉기, 손과 무릎 기어가기, 일어서기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기 및 혼자 걷기.
최대 5년
Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE) 점수의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
HFMSE는 운동 능력 및 임상 진행에 대한 객관적인 정보를 제공하기 위해 SMA가 있는 어린이에게 사용하도록 고안되었습니다. HFMSE는 0(기능적 작업을 수행할 수 없음)에서 2(보조 없이 기능적 작업을 수행할 수 있음)까지 평가된 33개의 평가로 구성됩니다. 0-66의 총 척도에서 더 높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
최대 5년
폐 평가 결과에서 베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화를 경험하고 환기 지원이 필요한 참가자 수
기간: 최대 15년
참가자는 폐 전문의 또는 적절한 임상의로부터 폐 평가를 받게 됩니다. 비침습적 인공호흡 지원을 받는 참여자를 위해 호흡 장치 데이터를 검토합니다.
최대 15년
삼킴 장애를 경험하고 영양 지원이 필요한 참가자 수
기간: 최대 5년
4개의 예/아니오 질문과 1개의 체중 질문으로 구성된 삼킴 기능 설문지를 통해 평가되었습니다.
최대 5년
신체 검사 소견의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 참가자 수
기간: 최대 5년
신체 검사에는 머리, 귀, 눈, 코와 인후, 폐/흉부, 심혈관, 복부, 근골격계, 신경계, 피부과, 림프계 및 비뇨생식계의 검토가 포함됩니다. 또한 척추 만곡과 비대칭을 찾는 척추, 등, 어깨, 엉덩이에 대한 육안 검사를 실시합니다. 관절은 이동성 손실 및 구축에 대해 평가됩니다.
최대 5년
활력 징후 측정에서 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 참가자 수
기간: 최대 5년
활력 징후 측정에는 혈압, 호흡수, 맥박, 겨드랑이 온도 및 맥박 산소 측정이 포함됩니다.
최대 5년
높이 측정의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
최대 5년
체중 측정의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
최대 5년
임상 실험실 평가에서 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 참가자 수
기간: 최대 5년
혈액학(전체 혈구 수 포함) 및 화학을 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
최대 5년
심장 평가에서 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 참가자 수
기간: 최대 5년
심장 평가에는 12-유도 심전도, 경흉부 심초음파 및 Troponin-I가 포함됩니다.
최대 5년
관찰 단계 설문지 결과에서 베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 참가자 수
기간: 6학년 ~ 15학년
관찰 단계 설문지는 7개의 예/아니오 질문을 포함합니다. 관찰 범주에는 부작용, 입원, 병용 약물, 환기 지원 및 수유 지원이 포함됩니다.
6학년 ~ 15학년
하나 이상의 심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자 수
기간: 최대 15년

SAE는 다음 기준 중 하나를 충족하는 바람직하지 않은 징후, 증상 또는 의학적 상태(들)의 부작용([또는 기존의 악화]의 출현)으로 정의됩니다.

  • 치명적인
  • 생명을 위협하는
  • 지속적이거나 상당한 장애/무능을 초래하는 결과
  • 선천적 이상 또는 선천적 결함을 구성합니다.
  • 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요합니다.
  • 의학적으로 중요합니다. 참가자를 위험에 빠뜨리거나 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 이벤트로 정의됩니다.
최대 15년
특별한 관심의 부작용(AESI)을 하나 이상 경험한 참가자 수
기간: 최대 15년

AESI는 다음 기준 중 하나를 충족하는 연구 단계 동안 발생하는 AE로 정의됩니다.

  • 간독성
  • 혈전성 미세혈관병증
  • 심장 부작용
  • 후근 신경절 독성
  • 새로운 악성종양
  • 신경학적 장애의 새로운 발병률
  • 자가면역질환의 새로운 발병률
  • 혈액학적 장애의 새로운 발병률
최대 15년
영유아 발달의 Bayley 척도에서 기준선으로부터의 변화
기간: 생후 42개월 15일까지
제3판(Bayley-III)은 생후 42개월 15일까지의 모든 환자에게 시행됩니다.
생후 42개월 15일까지
수정된 상지 모듈(RULM) 점수의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
RULM 점수는 0에서 37까지의 척도를 기반으로 하며 낮은 점수는 낮은 상지 기능 능력을 반영합니다.
최대 5년
48개월 이상에서 수행된 Cogstate Computerized Cognitive Battery의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
Cogstate Computerized Cognitive Battery는 Identification Test(0(최고)에서 1.5708(최악)까지 점수), International Shopping List Test(0(최악)에서 999(최상)까지 점수), International Shopping List Test-Delayed Recall(최상)으로 구성됩니다. 0(최악)~999(최고)), One Card Learning Test(0(최악)~1.5708(최고)), One Back Test(0(최악)~1.5708(최고)).
최대 5년
5~21세의 모든 참가자에서 수행된 언어 기초 제5판(CELF-5) 임상 평가의 기준선에서 변경
기간: 최대 5년
CELF-5 Follow Directions and Sentence Repetition 하위 테스트는 연령에 따라 달라지는 점수를 사용하지만 5-21세 참가자에게 시행됩니다. Follow Directions 하위 테스트는 0-33점으로 점수가 높을수록 고급이고 Recalling Sentences 하위 테스트는 0-78점으로 점수가 높을수록 고급입니다.
최대 5년
신경근 질환에 대한 간병인 경험 평가의 기준선에서 변경(ACEND)
기간: 최대 5년
ACEND 점수는 1에서 41까지의 척도를 기반으로 하며 점수가 높을수록 더 나은 간병인 경험을 나타냅니다.
최대 5년
전체적으로 병용 약물을 사용하는 참가자 수 및 약물 유형별
기간: 최대 5년
최대 5년
기타 SMA 요법 전체 및 약물 유형별 참여자 수
기간: 6학년 ~ 15학년
6학년 ~ 15학년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Gene Therapies

수사관

  • 연구 의자: Sitra Tauscher-Wisniewski, MD, Novartis Gene Therapies, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 2월 10일

기본 완료 (추정된)

2035년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2035년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 7월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 7월 31일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 21일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AVXS-101-LT-002
  • 2019-002611-26 (EudraCT 번호)
  • 205305 (기타 식별자: JapicCTI)
  • COAV101A12103 (기타 식별자: Novartis Pharmaceuticals)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

SMA에 대한 임상 시험

Onasemnogene Abeparvovec-xioi에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Malta

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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