Buněčná terapie diabetu 1. typu pomocí mezenchymálních kmenových buněk
17. dubna 2026 aktualizováno: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
Cílem této studie je určit bezpečnost a účinnost čerstvých metabolicky aktivních alogenních mezenchymálních stromálních buněk derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) pro léčbu nově vzniklého diabetu 1. typu (T1D) a porozumět mechanismům ochrany.
Pokud se tato strategie prokáže jako účinná, může být použita jako terapeutická možnost pro pacienty s T1D a potenciálně další autoimunitní poruchy.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Tato studie se snaží najít a zapsat účastníky s novým diabetem 1. typu (T1D) do 6 měsíců od první dávky inzulínu. T1D je autoimunitní onemocnění, při kterém T buňky napadají a ničí pankreatické β buňky vylučující inzulín, což u pacientů vede k nedostatku inzulínu a hyperglykémii. Hlavní možností léčby je celoživotní léčba inzulínem. Inzulínová terapie však není lékem a je zapotřebí bezpečnější a účinnější terapie.
Mezenchymální stromální buňky (MSC) se objevily jako nový biofarmaceutický přístup pro mnoho poruch. MSC jsou buněčný produkt, který lze získat z vlastního těla pacienta (autologní) nebo od dárce (alogenní). Tato studie bude získávat MSC z pupeční šňůry v době porodu od normálních žen, které byly extenzivně vyšetřovány na infekční onemocnění. Tyto buňky produkované v centru MUSC pro buněčnou terapii budou použity do 3 pasáží po odběru.
Důkazy ze zvířecích modelů a klinických studií naznačují, že infuze MSC potlačuje autoimunitní a zánětlivá onemocnění, jako je T1D. Jedno jasné poselství z těchto studií je, že MSC jsou účinné při potlačování autoimunity a zdají se být obecně bezpečné. Tato studie bude měřit bezpečnost a účinnost MSC v průběhu 1 roku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 30 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Nová diagnóza T1D na základě kritérií ADA do 6 měsíců od randomizace.
- Muž a žena ve věku 18 až 30 let
- Psychicky stabilní a schopný dodržovat postupy protokolu studie
- Pozitivita na alespoň jednu autoprotilátku spojenou s T1D, jako jsou autoprotilátky GAD, IA-2 nebo ZnT8
- Při screeningu musí mít pacienti reziduální funkci β buněk se stimulovaným vrcholem C-peptidu > 0,2 nmol/l během 2 hodin MMTT
- Musí být ochoten dodržovat „intenzivní léčbu diabetu“ (* Viz léčba diabetu na MUSC níže) podle pokynů klinického lékaře účastníka s cílem udržet hladinu glukózy v krvi co nejblíže normálu.
- Subjekt musí být ochoten dodržovat rozvrh studijních návštěv a požadavky protokolu
- Subjekt s normálními laboratorními hodnotami: Počet bílých krvinek: mezi 4 500 až 11 000 na mikrolitr; Počet krevních destiček: 140 000 až 450 000 krevních destiček na mikrolitr krve; Rozsah sérového kreatininu je 0,6-1,3 mg/dl, Jaterní funkce: ALT 5 až 55 jednotek na litr (U/L), AST 5 až 48 U/L.
Kritéria vyloučení:
- Důkaz retinopatie na začátku na základě oftalmologického vyšetření nebo přezkoumání lékařské dokumentace.
- Index tělesné hmotnosti < 14 nebo >35
- Přítomnost malignity
- Subjekt má abnormálně vysoké hladiny lipidů, které přesahují > 3násobek horní hranice normálu pro LDL cholesterol nebo triglyceridy
- Subjekt má v době souhlasu krevní tlak vyšší než 160 mmHg systolický nebo 100 mmHg diastolický
- Subjekt je léčen pro těžkou aktivní infekci jakéhokoli typu
- Žena, která během studie kojí, je těhotná nebo má v úmyslu otěhotnět.
- Subjekt s klinicky relevantním nekontrolovaným zdravotním stavem, který není spojen s diabetem (např. závažné psychiatrické, hematologické, ledvinové, jaterní, neurologické, srdeční nebo respirační poruchy)
- Subjekty s HgbA1c > 12 % a/nebo glykémií nalačno > 270 mg/dl a/nebo častými epizodami hypoglykémie (> 2 epizody hladiny glukózy v krvi za týden
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba skupiny A
2,5 x 10^6 MSC na kg bude podáno intravenózní infuzí v den 1
|
Pacienti ve skupině A dostanou jednu infuzi MSC
|
|
Komparátor placeba: Placebo skupiny B
Plasmalyte s 0,5% lidským sérovým albuminem bude podán intravenózní infuzí v den 1
|
Pacienti ve skupině B dostanou jednu infuzi placeba (Plasmalyte A s 0,5 % lidského sérového albuminu)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
12 měsíců Změna v oblasti C-peptidu pod křivkou po 2hodinovém MMTT
Časové okno: 1 rok (plus minus 30 dní) po infuzi
|
Změna funkce beta buněk
|
1 rok (plus minus 30 dní) po infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
6měsíční změna v oblasti C-peptidu pod křivkou po 2hodinovém MMTT
Časové okno: 6 měsíců (plus minus 14 dní) po infuzi
|
Změna funkce beta buněk
|
6 měsíců (plus minus 14 dní) po infuzi
|
|
6měsíční vrchol C-peptidu po 2hodinovém MMTT
Časové okno: 6 měsíců (plus minus 14 dní) po infuzi
|
Změna funkce beta buněk
|
6 měsíců (plus minus 14 dní) po infuzi
|
|
1 rok vrchol C-peptidu po 2 hodinách MMTT
Časové okno: 1 rok (plus minus 30 dní) po infuzi
|
Změna funkce beta buněk
|
1 rok (plus minus 30 dní) po infuzi
|
|
Změna 24hodinové dávky inzulinu na kilogram mezi výchozími a jednoročními měřeními
Časové okno: 1 rok (plus minus 30 dní) po infuzi
|
Změna funkce beta buněk
|
1 rok (plus minus 30 dní) po infuzi
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladiny glukózy v krvi nalačno a po jídle po infuzi MSC
Časové okno: 0 - 72 hodin
|
Změna funkce beta buněk
|
0 - 72 hodin
|
|
Změny bazálního C-peptidu a hemoglobinu A1c
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Změna funkce beta buněk
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Změna hladin glukagonu v séru
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Změna funkce alfa buněk
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Rychlost sekrece inzulínu
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Změna funkce beta buněk
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Změny v ostrůvkových autoprotilátkách
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Změna v přítomnosti nebo titru autoprotilátek
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Změna v měření smrti beta buněk
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Stanovení mechanismu účinku
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Změna počtu a funkce krevních T-reg
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Stanovení mechanismu účinku
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Změna v autoantigen specifické odpovědi T-buněk
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Stanovení mechanismu účinku
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Změna počtu autoreaktivních B buněk v krvi, přežití a funkce B buněk
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Stanovení mechanismu účinku
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Změny exprese mRNA v mononukleárních buňkách periferní krve po léčbě
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Stanovení mechanismu účinku
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
|
Změny hladin cytokinů v séru po léčbě
Časové okno: V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Stanovení mechanismu účinku
|
V průběhu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. února 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. května 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. května 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. srpna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. srpna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
20. srpna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Metabolické choroby
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Poruchy metabolismu glukózy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Diabetes Mellitus
- Diabetes mellitus, typ 1
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Krevní proteiny
- Albuminy
- Sérový albumin
- Sérový albumin, člověk
- Plazmalyt a
Další identifikační čísla studie
- 00085542
- R01DK118529-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .