Terapia celular para diabetes tipo 1 usando células-tronco mesenquimais
17 de abril de 2026 atualizado por: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
O objetivo deste estudo é determinar a segurança e a eficácia de células estromais mesenquimais derivadas do cordão umbilical metabolicamente ativas frescas (UC-MSCs) para o tratamento de diabetes tipo 1 (DM1) de início recente e entender os mecanismos de proteção.
Se comprovadamente eficaz, tal estratégia pode ser usada como uma opção terapêutica para pacientes com DM1 e potencialmente outros distúrbios autoimunes.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Descrição detalhada
Este estudo procura encontrar e inscrever participantes com diabetes tipo 1 (T1D) de início recente dentro de 6 meses após a primeira dose de insulina. O DM1 é uma doença autoimune na qual as células T atacam e destroem as células β pancreáticas secretoras de insulina, levando à deficiência de insulina e hiperglicemia nos pacientes. A terapia com insulina ao longo da vida é a principal opção de tratamento. No entanto, a terapia com insulina não é uma cura e é necessária uma terapia mais segura e eficaz.
As células estromais mesenquimais (MSCs) surgiram como uma nova abordagem biofarmacêutica para muitos distúrbios. As MSCs são um produto celular que pode ser derivado do próprio corpo do paciente (autólogo) ou de um doador (alogênico). Este estudo obterá MSCs de cordões umbilicais no momento do parto de mulheres normais que foram extensivamente rastreadas para doenças infecciosas. Essas células produzidas no Centro de Terapia Celular do MUSC serão utilizadas em até 3 passagens após a coleta.
Evidências de modelos animais e ensaios clínicos sugerem que a infusão de MSC suprime doenças autoimunes e inflamatórias, como DM1. Uma mensagem clara desses ensaios é que as MSCs são eficazes na supressão da autoimunidade e parecem geralmente seguras. Este estudo medirá a segurança e a eficácia das MSCs ao longo de 1 ano.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 30 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Um novo diagnóstico de DM1 com base nos critérios da ADA dentro de 6 meses após a randomização.
- Homens e mulheres entre 18 e 30 anos
- Mentalmente estável e capaz de cumprir os procedimentos do protocolo do estudo
- Positividade para pelo menos um autoanticorpo associado a T1D, como autoanticorpos GAD, IA-2 ou ZnT8
- Na triagem, os pacientes devem ter função de célula β residual com um pico de peptídeo C estimulado >0,2 nmol/l durante um MMTT de 2 horas
- Deve estar disposto a cumprir o "controle intensivo do diabetes" (* Consulte o controle do diabetes no MUSC abaixo), conforme indicado pelo médico do participante, com o objetivo de manter a glicose no sangue o mais próximo possível do normal
- O sujeito deve estar disposto a cumprir o cronograma de visitas do estudo e os requisitos do protocolo
- Indivíduo com valores laboratoriais normais de: Contagem de glóbulos brancos: entre 4.500 a 11.000 por microlitro; Contagem de plaquetas: 140.000 a 450.000 plaquetas por microlitro de sangue; A faixa de creatinina sérica é de 0,6-1,3 mg/dL, função hepática: ALT 5 a 55 unidades por litro (U/L), AST 5 a 48 U/L.
Critério de exclusão:
- Evidência de retinopatia no início do estudo com base em exame oftalmológico ou revisão de prontuário médico.
- Índice de Massa Corporal < 14 ou > 35
- Presença de malignidade
- O sujeito tem níveis lipídicos anormalmente altos que excedem > 3 vezes o limite superior do normal para colesterol LDL ou triglicerídeos
- O sujeito tem pressão arterial superior a 160 mmHg sistólica ou 100 mmHg diastólica no momento do consentimento
- O sujeito está sendo tratado para infecção ativa grave de qualquer tipo
- Um sujeito do sexo feminino que está amamentando, grávida ou pretende engravidar durante o estudo.
- Sujeito com condição médica não controlada clinicamente relevante não associada a diabetes (por exemplo, transtorno psiquiátrico, hematológico, renal, hepático, neurológico, cardíaco ou respiratório grave)
- Indivíduos com HgbA1c > 12% e/ou glicemia de jejum > 270 mg/dL e/ou episódios frequentes de hipoglicemia (> 2 episódios por semana de níveis de glicemia
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo A Tratamento
2,5 x 10^6 MSC por kg serão infundidos por via intravenosa no Dia 1
|
Os pacientes do Grupo A receberão uma única infusão de MSCs
|
|
Comparador de Placebo: Grupo B Placebo
Plasmalyte com 0,5% de Albumina de Soro Humano será infundido por via intravenosa no Dia 1
|
Os pacientes do Grupo B receberão uma única infusão de placebo (Plasmalyte A com 0,5% de albumina sérica humana)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
12 meses Mudança na área do peptídeo C sob a curva após um MMTT de 2 horas
Prazo: 1 ano (mais ou menos 30 dias) após a infusão
|
Alteração na função das células beta
|
1 ano (mais ou menos 30 dias) após a infusão
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança de 6 meses na área do peptídeo C sob a curva após um MMTT de 2 horas
Prazo: 6 meses (mais ou menos 14 dias) após a infusão
|
Alteração na função das células beta
|
6 meses (mais ou menos 14 dias) após a infusão
|
|
Peptídeo C de pico de 6 meses após um MMTT de 2 horas
Prazo: 6 meses (mais ou menos 14 dias) após a infusão
|
Alteração na função das células beta
|
6 meses (mais ou menos 14 dias) após a infusão
|
|
1 ano de pico de peptídeo C após um MMTT de 2 horas
Prazo: 1 ano (mais ou menos 30 dias) após a infusão
|
Alteração na função das células beta
|
1 ano (mais ou menos 30 dias) após a infusão
|
|
Mudança na dose de insulina de 24 horas por quilograma entre as medições iniciais e de 1 ano
Prazo: 1 ano (mais ou menos 30 dias) após a infusão
|
Alteração na função das células beta
|
1 ano (mais ou menos 30 dias) após a infusão
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Níveis de glicose no sangue em jejum e pós-prandial após infusão de MSC
Prazo: 0 - 72 horas
|
Alteração na função das células beta
|
0 - 72 horas
|
|
Alterações no peptídeo C basal e na hemoglobina A1c
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Alteração na função das células beta
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Alteração nos níveis séricos de glucagon
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Mudança na função da célula alfa
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Taxa de secreção de insulina
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Alteração na função das células beta
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Alterações nos autoanticorpos das ilhotas
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Alteração na presença ou título de autoanticorpos
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Mudança nas medições de morte de células beta
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Determinação do mecanismo de ação
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Mudança no número e função T-reg no sangue
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Determinação do mecanismo de ação
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Alteração na resposta de células T específicas de autoantígeno
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Determinação do mecanismo de ação
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Mudança no número de células B auto-reativas no sangue, sobrevivência de células B e função
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Determinação do mecanismo de ação
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Alterações na expressão de mRNA em células mononucleares do sangue periférico após o tratamento
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Determinação do mecanismo de ação
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
|
Alterações nos níveis séricos de citocinas após o tratamento
Prazo: Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Determinação do mecanismo de ação
|
Ao longo de 1 ano (0, 1, 3, 6, 12 meses)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de fevereiro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
30 de maio de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de maio de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de agosto de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de agosto de 2019
Primeira postagem (Real)
20 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Metabólicas
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Distúrbios do Metabolismo da Glicose
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Diabetes Mellitus
- Diabetes Mellitus, Tipo 1
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Proteínas sanguíneas
- Álbumins
- Albumina de soro
- Albumina de soro, humana
- Plasmalyte a
Outros números de identificação do estudo
- 00085542
- R01DK118529-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .