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Zelltherapie bei Typ-1-Diabetes mit mesenchymalen Stammzellen

13. Oktober 2023 aktualisiert von: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
Das Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von frischen metabolisch aktiven allogenen mesenchymalen Stromazellen (UC-MSCs) aus der Nabelschnur zur Behandlung von neu aufgetretenem Typ-1-Diabetes (T1D) zu bestimmen und die Schutzmechanismen zu verstehen. Bei nachgewiesener Wirksamkeit kann eine solche Strategie als therapeutische Option für T1D-Patienten und möglicherweise andere Autoimmunerkrankungen eingesetzt werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ziel dieser Studie ist es, Teilnehmer mit neu aufgetretenem Typ-1-Diabetes (T1D) innerhalb von 6 Monaten nach der ersten Insulindosis zu finden und aufzunehmen. T1D ist eine Autoimmunerkrankung, bei der T-Zellen insulinsezernierende β-Zellen der Bauchspeicheldrüse angreifen und zerstören, was bei Patienten zu Insulinmangel und Hyperglykämie führt. Die lebenslange Insulintherapie ist die wichtigste Behandlungsoption. Die Insulintherapie ist jedoch kein Heilmittel, und es wird eine sicherere und wirksamere Therapie benötigt.

Mesenchymale Stromazellen (MSCs) haben sich als neuartiger biopharmazeutischer Ansatz für viele Erkrankungen herausgestellt. MSCs sind ein zelluläres Produkt, das aus dem eigenen Körper eines Patienten (autolog) oder von einem Spender (allogen) gewonnen werden kann. Diese Studie wird MSCs aus Nabelschnüren zum Zeitpunkt der Entbindung von normalen Frauen erhalten, die umfassend auf Infektionskrankheiten untersucht wurden. Diese im MUSC-Zentrum für Zelltherapie produzierten Zellen werden innerhalb von 3 Passagen nach der Entnahme verwendet.

Hinweise aus Tiermodellen und klinischen Studien deuten darauf hin, dass die MSC-Infusion Autoimmun- und Entzündungskrankheiten wie T1D unterdrückt. Eine klare Botschaft aus diesen Studien ist, dass MSCs die Autoimmunität wirksam unterdrücken und im Allgemeinen sicher erscheinen. Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von MSCs über einen Zeitraum von einem Jahr messen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 30 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine neue Diagnose von T1D basierend auf den ADA-Kriterien innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung.
  • Männer und Frauen zwischen 18 und 30 Jahren
  • Psychisch stabil und in der Lage, die Verfahren des Studienprotokolls einzuhalten
  • Positivität für mindestens einen T1D-assoziierten Autoantikörper, wie GAD-, IA-2- oder ZnT8-Autoantikörper
  • Beim Screening müssen die Patienten eine verbleibende β-Zellfunktion mit einem stimulierten C-Peptid-Spitzenwert von >0,2 nmol/l während einer 2-stündigen MMTT aufweisen
  • Muss bereit sein, sich an ein „intensives Diabetes-Management“ (* siehe Diabetes-Management bei MUSC unten) zu halten, wie es vom Kliniker des Teilnehmers angeordnet wird, mit dem Ziel, den Blutzucker so nahe wie möglich am Normalwert zu halten
  • Der Proband muss bereit sein, den Zeitplan für Studienbesuche und Protokollanforderungen einzuhalten
  • Proband mit normalen Laborwerten von: Anzahl weißer Blutkörperchen: zwischen 4.500 und 11.000 pro Mikroliter; Blutplättchenzahl: 140.000 bis 450.000 Blutplättchen pro Mikroliter Blut; Der Serumkreatininbereich liegt zwischen 0,6 und 1,3 mg/dL, Leberfunktion: ALT 5 bis 55 Einheiten pro Liter (U/L), AST 5 bis 48 U/L.

Ausschlusskriterien:

  • Nachweis einer Retinopathie zu Studienbeginn basierend auf einer augenärztlichen Untersuchung oder einer Überprüfung der Krankenakte.
  • Body-Mass-Index < 14 oder > 35
  • Vorhandensein von Malignität
  • Das Subjekt hat ungewöhnlich hohe Lipidspiegel, die das > 3-fache der Obergrenze des Normalwerts für LDL-Cholesterin oder Triglyceride überschreiten
  • Das Subjekt hat zum Zeitpunkt der Einwilligung einen Blutdruck von mehr als 160 mmHg systolisch oder 100 mmHg diastolisch
  • Das Subjekt wird wegen einer schweren aktiven Infektion jeglicher Art behandelt
  • Eine weibliche Probandin, die stillt, schwanger ist oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden.
  • Proband mit klinisch relevantem unkontrolliertem medizinischem Zustand, der nicht mit Diabetes in Verbindung gebracht wird (z. schwere psychiatrische, hämatologische, renale, hepatische, neurologische, kardiale oder respiratorische Störung)
  • Patienten mit HgbA1c > 12 % und/oder Nüchtern-Blutzucker > 270 mg/dl und/oder häufigen Hypoglykämie-Episoden (> 2 Episoden pro Woche Blutzuckerspiegel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung der Gruppe A
2,5 x 10^6 MSC pro kg werden an Tag 1 intravenös infundiert
Biologisch: Mesenchymale Stammzellen (MSCs)
Patienten in Gruppe A erhalten eine einzelne MSC-Infusion
Placebo-Komparator: Placebo der Gruppe B
Plasmalyte mit 0,5 % Human-Serumalbumin wird an Tag 1 intravenös infundiert
Sonstiges: Placebo-Infusion (Plasmalyte A mit 0,5 % Humanserumalbumin)
Patienten in Gruppe B erhalten eine einzelne Placebo-Infusion (Plasmalyte A mit 0,5 % Humanserumalbumin).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
12 Monate Veränderung der C-Peptid-Fläche unter der Kurve nach einer 2-stündigen MMTT
Zeitfenster: 1 Jahr (plus oder minus 30 Tage) nach der Infusion
Veränderung der Funktion der Betazellen
1 Jahr (plus oder minus 30 Tage) nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
6-Monats-Änderung der C-Peptid-Fläche unter der Kurve nach einer 2-stündigen MMTT
Zeitfenster: 6 Monate (plus oder minus 14 Tage) nach der Infusion
Veränderung der Funktion der Betazellen
6 Monate (plus oder minus 14 Tage) nach der Infusion
6-Monats-Spitzen-C-Peptid nach einem 2-stündigen MMTT
Zeitfenster: 6 Monate (plus oder minus 14 Tage) nach der Infusion
Veränderung der Funktion der Betazellen
6 Monate (plus oder minus 14 Tage) nach der Infusion
1-Jahres-Peak C-Peptid nach 2-stündigem MMTT
Zeitfenster: 1 Jahr (plus oder minus 30 Tage) nach der Infusion
Veränderung der Funktion der Betazellen
1 Jahr (plus oder minus 30 Tage) nach der Infusion
Änderung der 24-Stunden-Insulindosis pro Kilogramm zwischen Baseline- und 1-Jahres-Messungen
Zeitfenster: 1 Jahr (plus oder minus 30 Tage) nach der Infusion
Veränderung der Funktion der Betazellen
1 Jahr (plus oder minus 30 Tage) nach der Infusion

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nüchtern- und postprandialer Blutzuckerspiegel nach MSC-Infusion
Zeitfenster: 0 - 72 Stunden
Veränderung der Funktion der Betazellen
0 - 72 Stunden
Veränderungen des basalen C-Peptids und des Hämoglobins A1c
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Veränderung der Funktion der Betazellen
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Veränderung der Glucagonspiegel im Serum
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Änderung der Alpha-Zellfunktion
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Insulinsekretionsrate
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Veränderung der Funktion der Betazellen
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Veränderungen in Insel-Autoantikörpern
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Änderung des Vorhandenseins oder Titers von Autoantikörpern
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Änderung der Beta-Zelltod-Messungen
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Bestimmung des Wirkmechanismus
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Änderung der Blut-T-Reg-Nummer und -Funktion
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Bestimmung des Wirkmechanismus
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Veränderung der Autoantigen-spezifischen T-Zell-Antwort
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Bestimmung des Wirkmechanismus
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Veränderung der Anzahl der autoreaktiven B-Zellen im Blut, des Überlebens der B-Zellen und der Funktion
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Bestimmung des Wirkmechanismus
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Veränderungen der mRNA-Expression in peripheren mononukleären Blutzellen nach der Behandlung
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Bestimmung des Wirkmechanismus
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Veränderungen der Zytokinspiegel im Serum nach der Behandlung
Zeitfenster: Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)
Bestimmung des Wirkmechanismus
Im Laufe von 1 Jahr (0, 1, 3, 6, 12 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Mitarbeiter

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ermittler

  • Hauptermittler: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Februar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 00085542
  • R01DK118529-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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