Terapia celular para la diabetes tipo 1 utilizando células madre mesenquimales
17 de abril de 2026 actualizado por: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
El objetivo de este estudio es determinar la seguridad y la eficacia de las células estromales mesenquimales derivadas del cordón umbilical alogénicas metabólicamente activas frescas (UC-MSC) para el tratamiento de la diabetes tipo 1 (T1D) de nueva aparición y comprender los mecanismos de protección.
Si se demuestra que es eficaz, dicha estrategia se puede utilizar como una opción terapéutica para pacientes con diabetes tipo 1 y otros trastornos autoinmunes potenciales.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio busca encontrar e inscribir a participantes con diabetes tipo 1 (T1D) de nueva aparición dentro de los 6 meses posteriores a la primera dosis de insulina. La DT1 es una enfermedad autoinmune en la que las células T atacan y destruyen las células β pancreáticas secretoras de insulina, lo que provoca deficiencia de insulina e hiperglucemia en los pacientes. La terapia con insulina de por vida es la principal opción de tratamiento. Sin embargo, la terapia con insulina no es una cura y se necesita una terapia más segura y eficaz.
Las células estromales mesenquimales (MSC) han surgido como un enfoque biofarmacéutico novedoso para muchos trastornos. Las MSC son un producto celular que puede derivarse del propio cuerpo de un paciente (autólogo) o de un donante (alogénico). Este estudio obtendrá MSC de cordones umbilicales en el momento del parto de mujeres normales que han sido examinadas exhaustivamente para detectar enfermedades infecciosas. Estas células producidas en el Centro MUSC para terapia celular se usarán dentro de los 3 pases posteriores a la recolección.
La evidencia de modelos animales y ensayos clínicos sugiere que la infusión de MSC suprime enfermedades autoinmunes e inflamatorias como la DT1. Un mensaje claro de estos ensayos es que las MSC son efectivas para suprimir la autoinmunidad y, en general, parecen seguras. Este estudio medirá la seguridad y la eficacia de las MSC en el transcurso de 1 año.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 30 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un nuevo diagnóstico de DT1 según los criterios de la ADA dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización.
- Hombres y mujeres de 18 a 30 años
- Mentalmente estable y capaz de cumplir con los procedimientos del protocolo de estudio.
- Positividad para al menos un autoanticuerpo asociado a T1D, como autoanticuerpos GAD, IA-2 o ZnT8
- En la selección, los pacientes deben tener una función residual de células β con un péptido C pico estimulado >0,2 nmol/l durante un MMTT de 2 horas
- Debe estar dispuesto a cumplir con el "control intensivo de la diabetes" (* Consulte el control de la diabetes en MUSC a continuación) según lo indique el médico del participante con el objetivo de mantener la glucosa en sangre lo más cerca posible de lo normal.
- El sujeto debe estar dispuesto a cumplir con el programa de visitas de estudio y los requisitos del protocolo.
- Sujeto con valores de laboratorio normales de: Conteo de glóbulos blancos: entre 4,500 a 11,000 por microlitro; Recuento de plaquetas: 140.000 a 450.000 plaquetas por microlitro de sangre; El rango de creatinina sérica es 0.6-1.3 mg/dL, Función hepática: ALT 5 a 55 unidades por litro (U/L), AST 5 a 48 U/L.
Criterio de exclusión:
- Evidencia de retinopatía al inicio basada en un examen oftalmológico o revisión de registros médicos.
- Índice de masa corporal < 14 o > 35
- Presencia de malignidad
- El sujeto tiene niveles de lípidos anormalmente altos que exceden > 3 veces el límite superior normal para el colesterol LDL o los triglicéridos
- El sujeto tiene una presión arterial superior a 160 mmHg sistólica o 100 mmHg diastólica en el momento del consentimiento
- El sujeto está siendo tratado por una infección activa grave de cualquier tipo.
- Una mujer que esté amamantando, embarazada o que tenga la intención de quedar embarazada durante el estudio.
- Sujeto con afección médica no controlada clínicamente relevante no asociada con diabetes (p. trastornos psiquiátricos, hematológicos, renales, hepáticos, neurológicos, cardíacos o respiratorios graves)
- Sujetos con HgbA1c >12 % y/o glucosa en sangre en ayunas >270 mg/dL y/o episodios frecuentes de hipoglucemia (>2 episodios por semana de niveles de glucosa en sangre
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tratamiento del grupo A
Se infundirán 2,5 x 10^6 MSC por kg por vía intravenosa el día 1
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Los pacientes del Grupo A recibirán una única infusión de MSC
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Comparador de placebos: Grupo B Placebo
Plasmalyte con albúmina sérica humana al 0,5 % se infundirá por vía intravenosa el día 1
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Los pacientes del Grupo B recibirán una infusión única de placebo (Plasmalyte A con albúmina sérica humana al 0,5 %)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de 12 meses en el área bajo la curva del péptido C después de un MMTT de 2 horas
Periodo de tiempo: 1 año (más o menos 30 días) después de la infusión
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Cambio en la función de las células beta
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1 año (más o menos 30 días) después de la infusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de 6 meses en el área del péptido C bajo la curva después de un MMTT de 2 horas
Periodo de tiempo: 6 meses (más o menos 14 días) después de la infusión
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Cambio en la función de las células beta
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6 meses (más o menos 14 días) después de la infusión
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Pico de péptido C de 6 meses después de un MMTT de 2 horas
Periodo de tiempo: 6 meses (más o menos 14 días) después de la infusión
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Cambio en la función de las células beta
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6 meses (más o menos 14 días) después de la infusión
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1 año pico de péptido C después de un MMTT de 2 horas
Periodo de tiempo: 1 año (más o menos 30 días) después de la infusión
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Cambio en la función de las células beta
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1 año (más o menos 30 días) después de la infusión
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Cambio en la dosis de insulina de 24 horas por kilogramo entre las mediciones iniciales y de 1 año
Periodo de tiempo: 1 año (más o menos 30 días) después de la infusión
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Cambio en la función de las células beta
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1 año (más o menos 30 días) después de la infusión
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de glucosa en sangre en ayunas y posprandiales después de la infusión de MSC
Periodo de tiempo: 0 - 72 horas
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Cambio en la función de las células beta
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0 - 72 horas
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Cambios en el péptido C basal y la hemoglobina A1c
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en la función de las células beta
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en los niveles séricos de glucagón
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en la función de la célula alfa
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Tasa de secreción de insulina
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en la función de las células beta
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambios en los autoanticuerpos de los islotes
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en la presencia o título de autoanticuerpos
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en las mediciones de muerte de células beta
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Determinación del mecanismo de acción.
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en el número y función de T-reg en sangre
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Determinación del mecanismo de acción.
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en la respuesta de células T específicas de autoantígeno
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Determinación del mecanismo de acción.
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambio en el número de células B autorreactivas en sangre, supervivencia y función de las células B
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Determinación del mecanismo de acción.
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambios en la expresión de ARNm en células mononucleares de sangre periférica después del tratamiento
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Determinación del mecanismo de acción.
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Cambios en los niveles de citoquinas séricas después del tratamiento
Periodo de tiempo: En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Determinación del mecanismo de acción.
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En el transcurso de 1 año (0, 1, 3, 6, 12 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de febrero de 2020
Finalización primaria (Estimado)
30 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de mayo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
20 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Diabetes mellitus
- Diabetes Mellitus, Tipo 1
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Proteínas de la sangre
- Albúmina
- Albúmina de suero
- Albúmina de suero, humano
- Plasmalyte a
Otros números de identificación del estudio
- 00085542
- R01DK118529-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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