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Thérapie cellulaire pour le diabète de type 1 à l'aide de cellules souches mésenchymateuses

13 octobre 2023 mis à jour par: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
L'objectif de cette étude est de déterminer l'innocuité et l'efficacité des cellules stromales mésenchymateuses allogéniques dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) fraîches et métaboliquement actives pour le traitement du diabète de type 1 (DT1) d'apparition récente et de comprendre les mécanismes de protection. Si elle s'avère efficace, une telle stratégie peut être utilisée comme option thérapeutique pour les patients atteints de DT1 et potentiellement d'autres maladies auto-immunes.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude vise à trouver et à recruter des participants atteints d'un nouveau diabète de type 1 (DT1) dans les 6 mois suivant la première dose d'insuline. Le DT1 est une maladie auto-immune dans laquelle les cellules T attaquent et détruisent les cellules β pancréatiques sécrétant de l'insuline, entraînant une carence en insuline et une hyperglycémie chez les patients. L'insulinothérapie à vie est la principale option de traitement. Cependant, l'insulinothérapie n'est pas un remède et une thérapie plus sûre et plus efficace est nécessaire.

Les cellules stromales mésenchymateuses (CSM) sont apparues comme une nouvelle approche biopharmaceutique pour de nombreux troubles. Les CSM sont un produit cellulaire qui peut provenir du propre corps d'un patient (autologue) ou d'un donneur (allogénique). Cette étude obtiendra des MSC de cordons ombilicaux au moment de l'accouchement de femmes normales qui ont subi un dépistage approfondi des maladies infectieuses. Ces cellules produites au Centre de Thérapie Cellulaire MUSC seront utilisées dans les 3 passages après collecte.

Les preuves issues de modèles animaux et d'essais cliniques suggèrent que la perfusion de MSC supprime les maladies auto-immunes et inflammatoires telles que le DT1. Un message clair de ces essais est que les CSM sont efficaces pour supprimer l'auto-immunité et semblent généralement sans danger. Cette étude mesurera l'innocuité et l'efficacité des MSC sur une période d'un an.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Leah Benn, MPH
  • Numéro de téléphone: 843-792-2813
  • E-mail: bennle@musc.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
          • Leah Benn, MPH
          • Numéro de téléphone: 843-792-2813
          • E-mail: bennle@musc.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 30 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Un nouveau diagnostic de DT1 basé sur les critères de l'ADA dans les 6 mois suivant la randomisation.
  • Homme et femme entre 18 et 30 ans
  • Mentalement stable et capable de se conformer aux procédures du protocole d'étude
  • Positivité pour au moins un auto-anticorps associé au DT1, tel que les auto-anticorps GAD, IA-2 ou ZnT8
  • Lors du dépistage, les patients doivent avoir une fonction résiduelle des cellules β avec un pic de peptide C stimulé> 0,2 nmol / l pendant un MMTT de 2 heures
  • Doit être prêt à se conformer à la "gestion intensive du diabète" (* Voir la gestion du diabète au MUSC ci-dessous) selon les directives du clinicien du participant dans le but de maintenir la glycémie aussi proche que possible de la normale
  • Le sujet doit être disposé à se conformer au calendrier des visites d'étude et aux exigences du protocole
  • Sujet avec des valeurs de laboratoire normales : Numération des globules blancs : entre 4 500 et 11 000 par microlitre ; Numération plaquettaire : 140 000 à 450 000 plaquettes par microlitre de sang ; La plage de créatinine sérique est de 0,6 à 1,3 mg/dL, Fonction hépatique : ALT 5 à 55 unités par litre (U/L), AST 5 à 48 U/L.

Critère d'exclusion:

  • Preuve de rétinopathie au départ sur la base d'un examen ophtalmologique ou d'un examen du dossier médical.
  • Indice de masse corporelle < 14 ou > 35
  • Présence de malignité
  • Le sujet a des taux de lipides anormalement élevés qui dépassent > 3 fois la limite supérieure de la normale pour le cholestérol LDL ou les triglycérides
  • Le sujet a une tension artérielle supérieure à 160 mmHg systolique ou 100 mmHg diastolique au moment du consentement
  • Le sujet est traité pour une infection active grave de tout type
  • Un sujet féminin qui allaite, est enceinte ou a l'intention de devenir enceinte pendant l'étude.
  • Sujet présentant une condition médicale non contrôlée cliniquement pertinente non associée au diabète (par ex. trouble psychiatrique, hématologique, rénal, hépatique, neurologique, cardiaque ou respiratoire grave)
  • Sujets avec HgbA1c > 12 % et/ou glycémie à jeun > 270 mg/dL et/ou épisodes fréquents d'hypoglycémie (> 2 épisodes par semaine de glycémie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement du groupe A
2,5 x 10 ^ 6 MSC par kg seront perfusés par voie intraveineuse le jour 1
Biologique: Cellules souches mésenchymateuses (CSM)
Les patients du groupe A recevront une seule perfusion de MSC
Comparateur placebo: Groupe B Placebo
Plasmalyte avec 0,5 % d'albumine sérique humaine sera perfusé par voie intraveineuse le jour 1
Autre: Placebo Infusion (Plasmalyte A avec 0,5 % d'albumine sérique humaine)
Les patients du groupe B recevront une seule perfusion de placebo (Plasmalyte A avec 0,5 % d'albumine sérique humaine)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
12 mois Modification de l'aire du peptide C sous la courbe après un MMTT de 2 heures
Délai: 1 an (plus ou moins 30 jours) après la perfusion
Modification de la fonction des cellules bêta
1 an (plus ou moins 30 jours) après la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement sur 6 mois de la zone du peptide C sous la courbe après un MMTT de 2 heures
Délai: 6 mois (plus ou moins 14 jours) après la perfusion
Modification de la fonction des cellules bêta
6 mois (plus ou moins 14 jours) après la perfusion
Pic de peptide C de 6 mois après un MMTT de 2 heures
Délai: 6 mois (plus ou moins 14 jours) après la perfusion
Modification de la fonction des cellules bêta
6 mois (plus ou moins 14 jours) après la perfusion
1 an de pic de peptide C après un MMTT de 2 heures
Délai: 1 an (plus ou moins 30 jours) après la perfusion
Modification de la fonction des cellules bêta
1 an (plus ou moins 30 jours) après la perfusion
Variation de la dose d'insuline sur 24 heures par kilogramme entre les mesures de référence et les mesures sur 1 an
Délai: 1 an (plus ou moins 30 jours) après la perfusion
Modification de la fonction des cellules bêta
1 an (plus ou moins 30 jours) après la perfusion

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Glycémie à jeun et postprandiale après perfusion de MSC
Délai: 0 - 72 heures
Modification de la fonction des cellules bêta
0 - 72 heures
Modifications du peptide C basal et de l'hémoglobine A1c
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification de la fonction des cellules bêta
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification des taux sériques de glucagon
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification de la fonction des cellules alpha
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Taux de sécrétion d'insuline
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification de la fonction des cellules bêta
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Changements dans les auto-organismes des îlots
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification de la présence ou du titre des auto-anticorps
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification des mesures de la mort des cellules bêta
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Détermination du mécanisme d'action
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification du nombre et de la fonction des T-reg sanguins
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Détermination du mécanisme d'action
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification de la réponse des lymphocytes T spécifiques à l'auto-antigène
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Détermination du mécanisme d'action
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modification du nombre de cellules B autoréactives dans le sang, de la survie et de la fonction des cellules B
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Détermination du mécanisme d'action
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modifications de l'expression de l'ARNm dans les cellules mononucléaires du sang périphérique après traitement
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Détermination du mécanisme d'action
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Modifications des taux sériques de cytokines après le traitement
Délai: Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)
Détermination du mécanisme d'action
Sur 1 an (0, 1, 3, 6, 12 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medical University of South Carolina

Collaborateurs

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 février 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 août 2019

Première publication (Réel)

20 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 00085542
  • R01DK118529-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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