Terapia komórkowa cukrzycy typu 1 przy użyciu mezenchymalnych komórek macierzystych
17 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności świeżych metabolicznie aktywnych allogenicznych mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z pępowiny (UC-MSC) w leczeniu cukrzycy typu 1 o nowym początku (T1D) oraz zrozumienie mechanizmów ochronnych.
Jeśli okaże się skuteczna, taka strategia może być stosowana jako opcja terapeutyczna dla pacjentów z T1D i potencjalnie innymi zaburzeniami autoimmunologicznymi.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Szczegółowy opis
Badanie to ma na celu znalezienie i włączenie uczestników ze świeżo rozpoznaną cukrzycą typu 1 (T1D) w ciągu 6 miesięcy od podania pierwszej dawki insuliny. T1D jest chorobą autoimmunologiczną, w której limfocyty T atakują i niszczą komórki β trzustki wydzielające insulinę, co prowadzi do niedoboru insuliny i hiperglikemii u pacjentów. Główną opcją leczenia jest insulinoterapia przez całe życie. Jednak insulinoterapia nie jest lekarstwem i potrzebna jest bezpieczniejsza i skuteczniejsza terapia.
Mezenchymalne komórki zrębowe (MSC) pojawiły się jako nowe podejście biofarmaceutyczne do wielu zaburzeń. MSC to produkt komórkowy, który może pochodzić z organizmu pacjenta (autologiczny) lub od dawcy (alogeniczny). W tym badaniu uzyskamy MSC z pępowiny w momencie porodu od normalnych kobiet, które zostały szeroko przebadane pod kątem chorób zakaźnych. Komórki te wyprodukowane w Centrum Terapii Komórkowej MUSC zostaną użyte w ciągu 3 pasaży po pobraniu.
Dowody z modeli zwierzęcych i badań klinicznych sugerują, że infuzja MSC hamuje choroby autoimmunologiczne i zapalne, takie jak T1D. Jedno jasne przesłanie z tych badań jest takie, że MSC są skuteczne w tłumieniu autoimmunizacji i ogólnie wydają się bezpieczne. Badanie to będzie mierzyć bezpieczeństwo i skuteczność MSC w ciągu 1 roku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
60
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 30 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Nowe rozpoznanie T1D na podstawie kryteriów ADA w ciągu 6 miesięcy od randomizacji.
- Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 30 lat
- Stabilny psychicznie i zdolny do przestrzegania procedur protokołu badania
- Pozytywny wynik dla co najmniej jednego autoprzeciwciała związanego z T1D, takiego jak autoprzeciwciało GAD, IA-2 lub ZnT8
- Podczas badania przesiewowego pacjenci muszą wykazywać resztkową czynność komórek β ze stymulowanym pikiem peptydu C >0,2 nmol/l podczas 2-godzinnego testu MMTT
- Musi być gotowy do przestrzegania „intensywnego leczenia cukrzycy” (* patrz leczenie cukrzycy w MUSC poniżej), zgodnie z zaleceniami lekarza uczestnika, w celu utrzymania poziomu glukozy we krwi tak blisko normy, jak to możliwe
- Uczestnik musi być chętny do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i wymagań protokołów
- Pacjent z prawidłowymi wartościami laboratoryjnymi: Liczba białych krwinek: od 4500 do 11 000 na mikrolitr; Liczba płytek krwi: od 140 000 do 450 000 płytek krwi na mikrolitr krwi; Zakres kreatyniny w surowicy wynosi 0,6-1,3 mg/dl, Czynność wątroby: ALT 5 do 55 jednostek na litr (U/l), AST 5 do 48 U/l.
Kryteria wyłączenia:
- Dowody retinopatii na początku badania na podstawie badania okulistycznego lub przeglądu dokumentacji medycznej.
- Wskaźnik masy ciała < 14 lub > 35
- Obecność złośliwości
- Pacjent ma nienormalnie wysoki poziom lipidów, który przekracza > 3 razy górną granicę normy dla cholesterolu LDL lub trójglicerydów
- Pacjent ma ciśnienie krwi większe niż 160 mmHg skurczowe lub 100 mmHg rozkurczowe w momencie wyrażenia zgody
- Podmiot jest leczony z powodu ciężkiej aktywnej infekcji dowolnego typu
- Pacjentka, która karmi piersią, jest w ciąży lub zamierza zajść w ciążę podczas badania.
- Pacjent z klinicznie istotnym, niekontrolowanym stanem medycznym niezwiązanym z cukrzycą (np. ciężkie zaburzenia psychiczne, hematologiczne, nerek, wątroby, neurologiczne, sercowe lub oddechowe)
- Osoby z HgbA1c >12% i/lub stężeniem glukozy we krwi na czczo >270 mg/dl i/lub częstymi epizodami hipoglikemii (poziom glukozy we krwi >2 epizody tygodniowo
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie grupy A
2,5 x 10^6 MSC na kg zostanie podane dożylnie pierwszego dnia
|
Pacjenci z grupy A otrzymają pojedynczą infuzję MSC
|
|
Komparator placebo: Grupa B Placebo
Plasmalyte z 0,5% albuminą surowicy ludzkiej zostanie podany we wlewie dożylnym pierwszego dnia
|
Pacjenci z grupy B otrzymają pojedynczą infuzję placebo (Plasmalyte A z 0,5% albuminą surowicy ludzkiej)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
12 miesięcy Zmiana pola powierzchni peptydu C pod krzywą po 2-godzinnym MMTT
Ramy czasowe: 1 rok (plus minus 30 dni) po infuzji
|
Zmiana funkcji komórek beta
|
1 rok (plus minus 30 dni) po infuzji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
6-miesięczna zmiana pola powierzchni peptydu C pod krzywą po 2-godzinnym MMTT
Ramy czasowe: 6 miesięcy (plus minus 14 dni) po infuzji
|
Zmiana funkcji komórek beta
|
6 miesięcy (plus minus 14 dni) po infuzji
|
|
6-miesięczny szczytowy poziom peptydu C po 2-godzinnym MMTT
Ramy czasowe: 6 miesięcy (plus minus 14 dni) po infuzji
|
Zmiana funkcji komórek beta
|
6 miesięcy (plus minus 14 dni) po infuzji
|
|
1 rok szczytowy poziom peptydu C po 2-godzinnym MMTT
Ramy czasowe: 1 rok (plus minus 30 dni) po infuzji
|
Zmiana funkcji komórek beta
|
1 rok (plus minus 30 dni) po infuzji
|
|
Zmiana w 24-godzinnej dawce insuliny na kilogram między pomiarami wyjściowymi a pomiarami po 1 roku
Ramy czasowe: 1 rok (plus minus 30 dni) po infuzji
|
Zmiana funkcji komórek beta
|
1 rok (plus minus 30 dni) po infuzji
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie glukozy we krwi na czczo i po posiłku po infuzji MSC
Ramy czasowe: 0 - 72 godziny
|
Zmiana funkcji komórek beta
|
0 - 72 godziny
|
|
Zmiany podstawowego peptydu C i hemoglobiny A1c
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Zmiana funkcji komórek beta
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Zmiana poziomu glukagonu w surowicy
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Zmiana funkcji komórek alfa
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Szybkość wydzielania insuliny
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Zmiana funkcji komórek beta
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Zmiany w autoanitbody wysepek
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Zmiana obecności lub miana autoprzeciwciał
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Zmiana w pomiarach śmierci komórek beta
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Określenie mechanizmu działania
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Zmiana liczby i funkcji T-reg we krwi
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Określenie mechanizmu działania
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Zmiana odpowiedzi limfocytów T specyficznej dla autoantygenu
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Określenie mechanizmu działania
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Zmiana liczby autoreaktywnych komórek B we krwi, przeżycia komórek B i funkcji
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Określenie mechanizmu działania
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Zmiany ekspresji mRNA w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej po leczeniu
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Określenie mechanizmu działania
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
|
Zmiany poziomu cytokin w surowicy po leczeniu
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Określenie mechanizmu działania
|
W ciągu 1 roku (0, 1, 3, 6, 12 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 lutego 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 maja 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 maja 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 sierpnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 sierpnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 sierpnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby metaboliczne
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Zaburzenia metabolizmu glukozy
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Cukrzyca
- Cukrzyca typu 1
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Białka krwi
- Albuminy
- Albumina serum
- Albumina serum, człowiek
- Plazmalyte a
Inne numery identyfikacyjne badania
- 00085542
- R01DK118529-01A1 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .