Terapia cellulare per il diabete di tipo 1 utilizzando cellule staminali mesenchimali
17 aprile 2026 aggiornato da: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
L'obiettivo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia delle cellule stromali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale allogenico metabolicamente attive fresche (UC-MSC) per il trattamento del diabete di tipo 1 di nuova insorgenza (T1D) e per comprendere i meccanismi di protezione.
Se dimostrata efficace, tale strategia può essere utilizzata come opzione terapeutica per i pazienti con T1D e potenzialmente altri disturbi autoimmuni.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio cerca di trovare e arruolare partecipanti con diabete di tipo 1 (T1D) di nuova insorgenza entro 6 mesi dalla prima dose di insulina. T1D è una malattia autoimmune in cui le cellule T attaccano e distruggono le cellule beta pancreatiche che secernono insulina portando a carenza di insulina e iperglicemia nei pazienti. La terapia insulinica per tutta la vita è la principale opzione terapeutica. Tuttavia, la terapia insulinica non è una cura ed è necessaria una terapia più sicura ed efficace.
Le cellule stromali mesenchimali (MSC) sono emerse come un nuovo approccio biofarmaceutico per molti disturbi. Le MSC sono un prodotto cellulare che può essere derivato dal corpo di un paziente (autologo) o da un donatore (allogenico). Questo studio otterrà MSC dai cordoni ombelicali al momento del parto da donne normali che sono state ampiamente sottoposte a screening per malattie infettive. Queste cellule prodotte presso il Centro MUSC per la terapia cellulare saranno utilizzate entro 3 passaggi dopo la raccolta.
Prove da modelli animali e studi clinici suggeriscono che l'infusione di MSC sopprime le malattie autoimmuni e infiammatorie come il T1D. Un chiaro messaggio di questi studi è che le MSC sono efficaci nel sopprimere l'autoimmunità e sembrano generalmente sicure. Questo studio misurerà la sicurezza e l'efficacia delle MSC nel corso di 1 anno.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
60
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 30 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una nuova diagnosi di T1D basata sui criteri ADA entro 6 mesi dalla randomizzazione.
- Maschi e femmine di età compresa tra i 18 e i 30 anni
- Mentalmente stabile e in grado di rispettare le procedure del protocollo di studio
- Positività per almeno un autoanticorpo associato a T1D, come GAD, IA-2 o autoanticorpi ZnT8
- Allo screening, i pazienti devono avere una funzione residua delle cellule β con un picco di peptide C stimolato >0,2 nmol/l durante un MMTT di 2 ore
- Deve essere disposto a rispettare la "gestione intensiva del diabete" (* Vedere la gestione del diabete al MUSC di seguito) come indicato dal medico del partecipante con l'obiettivo di mantenere la glicemia il più vicino possibile al normale
- Il soggetto deve essere disposto a rispettare il programma delle visite di studio e i requisiti del protocollo
- Soggetto con valori di laboratorio normali di: Conta dei globuli bianchi: tra 4.500 e 11.000 per microlitro; Conta piastrinica: da 140.000 a 450.000 piastrine per microlitro di sangue; L'intervallo della creatinina sierica è 0,6-1,3 mg/dL, Funzione epatica: ALT da 5 a 55 unità per litro (U/L), AST da 5 a 48 U/L.
Criteri di esclusione:
- Evidenza di retinopatia al basale sulla base dell'esame oftalmologico o della revisione della cartella clinica.
- Indice di massa corporea < 14 o > 35
- Presenza di malignità
- Il soggetto ha livelli lipidici anormalmente elevati che superano > 3 volte il limite superiore del normale per il colesterolo LDL o i trigliceridi
- Il soggetto ha una pressione arteriosa superiore a 160 mmHg sistolica o 100 mmHg diastolica al momento del consenso
- Il soggetto è in cura per una grave infezione attiva di qualsiasi tipo
- Un soggetto di sesso femminile che sta allattando, è incinta o intende rimanere incinta durante lo studio.
- Soggetto con condizione medica non controllata clinicamente rilevante non associata al diabete (ad es. gravi disturbi psichiatrici, ematologici, renali, epatici, neurologici, cardiaci o respiratori)
- Soggetti con HgbA1c >12% e/o glicemia a digiuno >270 mg/dL e/o frequenti episodi di ipoglicemia (>2 episodi a settimana di livelli di glicemia
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trattamento di gruppo A
2,5 x 10^6 MSC per kg saranno infusi per via endovenosa il giorno 1
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I pazienti del gruppo A riceveranno una singola infusione di MSC
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Comparatore placebo: Gruppo B Placebo
Plasmalyte con albumina di siero umano allo 0,5% verrà infuso per via endovenosa il giorno 1
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I pazienti del gruppo B riceveranno una singola infusione di placebo (Plasmalyte A con 0,5% di albumina sierica umana)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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12 mesi Variazione dell'area del peptide C sotto la curva dopo un MMTT di 2 ore
Lasso di tempo: 1 anno (più o meno 30 giorni) dopo l'infusione
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Alterazione della funzione delle cellule beta
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1 anno (più o meno 30 giorni) dopo l'infusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica a 6 mesi nell'area del peptide C sotto la curva dopo un MMTT di 2 ore
Lasso di tempo: 6 mesi (più o meno 14 giorni) dopo l'infusione
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Alterazione della funzione delle cellule beta
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6 mesi (più o meno 14 giorni) dopo l'infusione
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Peptide C di picco a 6 mesi dopo un MMTT di 2 ore
Lasso di tempo: 6 mesi (più o meno 14 giorni) dopo l'infusione
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Alterazione della funzione delle cellule beta
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6 mesi (più o meno 14 giorni) dopo l'infusione
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1 anno di picco C-peptide dopo un MMTT di 2 ore
Lasso di tempo: 1 anno (più o meno 30 giorni) dopo l'infusione
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Alterazione della funzione delle cellule beta
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1 anno (più o meno 30 giorni) dopo l'infusione
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Variazione della dose di insulina nelle 24 ore per chilogrammo tra il basale e le misurazioni di 1 anno
Lasso di tempo: 1 anno (più o meno 30 giorni) dopo l'infusione
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Alterazione della funzione delle cellule beta
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1 anno (più o meno 30 giorni) dopo l'infusione
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli di glicemia a digiuno e postprandiale dopo l'infusione di MSC
Lasso di tempo: 0 - 72 ore
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Alterazione della funzione delle cellule beta
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0 - 72 ore
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Cambiamenti nel peptide C basale e nell'emoglobina A1c
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Alterazione della funzione delle cellule beta
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Variazione dei livelli sierici di glucagone
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Cambiamento nella funzione delle cellule alfa
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Tasso di secrezione di insulina
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Alterazione della funzione delle cellule beta
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Cambiamenti negli autoanticorpi delle isole
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Variazione della presenza o del titolo degli autoanticorpi
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Cambiamento nelle misurazioni della morte delle cellule beta
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Determinazione del meccanismo d'azione
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Variazione del numero e della funzione del T-reg nel sangue
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Determinazione del meccanismo d'azione
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Cambiamento nella risposta delle cellule T specifiche per l'autoantigene
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Determinazione del meccanismo d'azione
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Variazione del numero di cellule B autoreattive nel sangue, sopravvivenza e funzione delle cellule B
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Determinazione del meccanismo d'azione
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Cambiamenti nell'espressione dell'mRNA nelle cellule mononucleari del sangue periferico dopo il trattamento
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Determinazione del meccanismo d'azione
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Cambiamenti nei livelli sierici di citochine dopo il trattamento
Lasso di tempo: Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Determinazione del meccanismo d'azione
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Nel corso di 1 anno (0, 1, 3, 6, 12 mesi)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 febbraio 2020
Completamento primario (Stimato)
30 maggio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 maggio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 agosto 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 agosto 2019
Primo Inserito (Effettivo)
20 agosto 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie metaboliche
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Disturbi del metabolismo del glucosio
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Diabete mellito
- Diabete mellito, tipo 1
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Proteine
- Proteine del sangue
- Albumine
- Albumina sierica
- Albumina sierica, umano
- Plasmalyte a
Altri numeri di identificazione dello studio
- 00085542
- R01DK118529-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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