Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tyypin 1 diabeteksen soluterapia mesenkymaalisia kantasoluja käyttämällä

perjantai 13. lokakuuta 2023 päivittänyt: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää tuoreiden metabolisesti aktiivisten allogeenisten napanuorasta peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen (UC-MSC) turvallisuus ja tehokkuus uuden tyypin 1 diabeteksen (T1D) hoidossa ja ymmärtää suojamekanismit. Jos tällainen strategia osoittautuu tehokkaaksi, sitä voidaan käyttää terapeuttisena vaihtoehtona T1D-potilaille ja mahdollisesti muille autoimmuunihäiriöille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on löytää ja rekisteröidä osallistujia, joilla on uusi tyypin 1 diabetes (T1D) kuuden kuukauden sisällä ensimmäisestä insuliiniannoksesta. T1D on autoimmuunisairaus, jossa T-solut hyökkäävät ja tuhoavat insuliinia erittäviä haiman β-soluja, mikä johtaa insuliinin puutteeseen ja hyperglykemiaan potilailla. Elinikäinen insuliinihoito on tärkein hoitovaihtoehto. Insuliinihoito ei kuitenkaan ole parannuskeino, vaan tarvitaan turvallisempaa ja tehokkaampaa hoitoa.

Mesenkymaaliset stroomasolut (MSC:t) ovat nousseet uudeksi biofarmaseuttiseksi lähestymistavaksi moniin sairauksiin. MSC:t ovat solutuote, joka voi olla peräisin potilaan omasta kehosta (autologinen) tai luovuttajalta (allogeeninen). Tässä tutkimuksessa saadaan MSC:t napanuorasta synnytyksen aikana normaaleista naisista, jotka on tutkittu laajasti tartuntatautien varalta. Nämä solut, jotka on tuotettu MUSC Center for Cellular therapy -keskuksessa, käytetään 3 siirrostuksen kuluessa keräämisestä.

Eläinmalleista ja kliinisistä kokeista saadut todisteet viittaavat siihen, että MSC-infuusio suppressoi autoimmuuni- ja tulehdussairauksia, kuten T1D:tä. Yksi selvä viesti näistä kokeista on, että MSC:t estävät tehokkaasti autoimmuniteettia ja näyttävät yleisesti ottaen turvallisilta. Tämä tutkimus mittaa MSC:iden turvallisuutta ja tehoa yhden vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Leah Benn, MPH
  • Puhelinnumero: 843-792-2813
  • Sähköposti: bennle@musc.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 30 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Uusi T1D-diagnoosi ADA-kriteerien perusteella 6 kuukauden sisällä satunnaistamisesta.
  • 18-30-vuotiaat miehet ja naiset
  • Henkisesti vakaa ja kykenevä noudattamaan tutkimusprotokollan menettelyjä
  • Positiivisuus ainakin yhdelle T1D:hen liittyvälle autovasta-aineelle, kuten GAD-, IA-2- tai ZnT8-autovasta-aineille
  • Seulonnassa potilailla tulee olla jäljellä β-solutoimintaa, jonka stimuloitu C-peptidihuippu >0,2 nmol/l 2 tunnin MMTT:n aikana
  • On oltava valmis noudattamaan "intensiivistä diabeteksen hallintaa" (* Katso diabeteksen hallinta MUSC:ssä alla) osallistujan kliinikon ohjeiden mukaisesti tavoitteena pitää verensokeri mahdollisimman lähellä normaalia
  • Tutkittavan on oltava valmis noudattamaan opintokäyntien aikataulua ja protokollavaatimuksia
  • Kohde, jolla on normaalit laboratorioarvot: Valkosolujen määrä: 4 500 - 11 000 mikrolitraa kohti; Verihiutalemäärät: 140 000 - 450 000 verihiutaletta mikrolitrassa verta; Seerumin kreatiniinialue on 0,6-1,3 mg/dl, Maksan toiminta: ALT 5 - 55 yksikköä litrassa (U/L), AST 5 - 48 U/L.

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet retinopatiasta lähtötilanteessa oftalmologisen tutkimuksen tai lääketieteellisen asiakirjan tarkastelun perusteella.
  • Painoindeksi < 14 tai >35
  • Pahanlaatuisuuden esiintyminen
  • Potilaalla on epänormaalin korkeat lipiditasot, jotka ylittävät > 3 kertaa LDL-kolesterolin tai triglyseridien normaalin ylärajan
  • Tutkittavan verenpaine on yli 160 mmHg systolinen tai 100 mmHg diastolinen suostumushetkellä
  • Kohdetta hoidetaan minkä tahansa tyyppisen vakavan aktiivisen infektion vuoksi
  • Naispuolinen koehenkilö, joka imettää, raskaana tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
  • Potilas, jolla on kliinisesti merkittävä hallitsematon sairaus, joka ei liity diabetekseen (esim. vakava psyykkinen, hematologinen, munuaisten, maksan, neurologinen, sydämen tai hengityselinten häiriö)
  • Potilaat, joiden HgbA1c > 12 % ja/tai paastoverensokeri > 270 mg/dl ja/tai toistuvia hypoglykemiakohtauksia (> 2 jaksoa viikossa verensokeritasot)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmän A hoito
2,5 x 10^6 MSC/kg infusoidaan suonensisäisesti päivänä 1
Biologinen: Mesenkymaaliset kantasolut (MSC)
Ryhmän A potilaat saavat yhden MSC-infuusion
Placebo Comparator: Ryhmä B Placebo
Plasmalyte, jossa on 0,5 % ihmisen seerumialbumiinia, infusoidaan suonensisäisesti päivänä 1
Muut: Plasebo-infuusio (Plasmalyte A, jossa on 0,5 % ihmisen seerumin albumiinia)
Ryhmän B potilaat saavat yhden plasebo-infuusion (Plasmalyte A, jossa on 0,5 % ihmisen seerumin albumiinia)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
12 kuukauden muutos C-peptidialueella käyrän alla 2 tunnin MMTT:n jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi (plus tai miinus 30 päivää) infuusion jälkeen
Muutos beetasolujen toiminnassa
1 vuosi (plus tai miinus 30 päivää) infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
6 kuukauden muutos C-peptidin alueella käyrän alla 2 tunnin MMTT:n jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta (plus tai miinus 14 päivää) infuusion jälkeen
Muutos beetasolujen toiminnassa
6 kuukautta (plus tai miinus 14 päivää) infuusion jälkeen
6 kuukauden huippu C-peptidi 2 tunnin MMTT:n jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta (plus tai miinus 14 päivää) infuusion jälkeen
Muutos beetasolujen toiminnassa
6 kuukautta (plus tai miinus 14 päivää) infuusion jälkeen
1 vuoden huippu C-peptidi 2 tunnin MMTT:n jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi (plus tai miinus 30 päivää) infuusion jälkeen
Muutos beetasolujen toiminnassa
1 vuosi (plus tai miinus 30 päivää) infuusion jälkeen
Muutos 24 tunnin insuliiniannoksessa kilogrammaa kohti lähtötason ja 1 vuoden mittausten välillä
Aikaikkuna: 1 vuosi (plus tai miinus 30 päivää) infuusion jälkeen
Muutos beetasolujen toiminnassa
1 vuosi (plus tai miinus 30 päivää) infuusion jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paasto ja aterian jälkeiset verensokeriarvot MSC-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 0-72 tuntia
Muutos beetasolujen toiminnassa
0-72 tuntia
Muutokset perus-C-peptidissä ja hemoglobiini A1c:ssä
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos beetasolujen toiminnassa
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos seerumin glukagonitasoissa
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos alfasolun toiminnassa
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Insuliinin erittymisnopeus
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos beetasolujen toiminnassa
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutokset saarekesoluissa
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos autovasta-aineiden läsnäolossa tai tiitterissä
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos beetasolukuolemamittauksissa
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Vaikutusmekanismin määrittäminen
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos veren T-reg-numerossa ja toiminnassa
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Vaikutusmekanismin määrittäminen
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos autoantigeenispesifisessä T-soluvasteessa
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Vaikutusmekanismin määrittäminen
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutos veren autoreaktiivisessa B-solumäärässä, B-solujen eloonjäämisessä ja toiminnassa
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Vaikutusmekanismin määrittäminen
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutokset mRNA:n ilmentymisessä perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Vaikutusmekanismin määrittäminen
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Muutokset seerumin sytokiinitasoissa hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)
Vaikutusmekanismin määrittäminen
Yhden vuoden aikana (0, 1, 3, 6, 12 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical University of South Carolina

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Päätutkija: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 27. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. maaliskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 20. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 00085542
  • R01DK118529-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Diabetes mellitus, tyyppi 1

Kliiniset tutkimukset Mesenkymaaliset kantasolut (MSC)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa