Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az 1-es típusú cukorbetegség sejtterápiája mezenchimális őssejtekkel

2023. október 13. frissítette: Hongjun Wang, Medical University of South Carolina
A tanulmány célja a friss, metabolikusan aktív allogén köldökzsinór-eredetű mesenchymalis stromasejtek (UC-MSC) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása az újonnan kialakuló 1-es típusú cukorbetegség (T1D) kezelésében, valamint a védekezés mechanizmusainak megértése. Ha hatékonynak bizonyul, egy ilyen stratégia terápiás lehetőségként használható T1D-betegek és potenciálisan más autoimmun betegségek esetén.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány olyan résztvevőket keres, akik az első inzulinadag beadását követő 6 hónapon belül 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvednek. A T1D egy autoimmun betegség, amelyben a T-sejtek megtámadják és elpusztítják az inzulint kiválasztó hasnyálmirigy β-sejteket, ami inzulinhiányhoz és hiperglikémiához vezet a betegekben. Az élethosszig tartó inzulinterápia a fő kezelési lehetőség. Az inzulinterápia azonban nem gyógymód, ezért biztonságosabb és hatékonyabb terápiára van szükség.

A mesenchymális stromasejtek (MSC-k) számos rendellenesség új biofarmakológiai megközelítéseként jelentek meg. Az MSC-k sejttermékek, amelyek származhatnak a páciens saját testéből (autológ) vagy donorból (allogén). Ebben a vizsgálatban a szülés idején a köldökzsinórból származó MSC-ket olyan normál nőktől nyerik ki, akiket kiterjedt fertőző betegségekre szűrtek. Ezeket a MUSC Center for Cellular Therapiás sejteket a begyűjtést követő 3 passzáláson belül felhasználják.

Állatmodellekből és klinikai vizsgálatokból származó bizonyítékok arra utalnak, hogy az MSC infúzió elnyomja az autoimmun és gyulladásos betegségeket, például a T1D-t. E vizsgálatok egyik egyértelmű üzenete az, hogy az MSC-k hatékonyak az autoimmunitás elnyomásában, és általában biztonságosnak tűnnek. Ez a tanulmány az MSC-k biztonságosságát és hatékonyságát méri egy éven keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Toborzás
        • Medical University of South Carolina
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A T1D új diagnózisa az ADA kritériumai alapján a randomizálást követő 6 hónapon belül.
  • 18 és 30 év közötti férfi és nő
  • Mentálisan stabil és képes megfelelni a vizsgálati protokoll eljárásainak
  • Pozitivitás legalább egy T1D-asszociált autoantitestre, például GAD, IA-2 vagy ZnT8 autoantitestekre
  • A szűréskor a betegeknek reziduális β-sejtfunkcióval kell rendelkezniük, a stimulált C-peptid csúcsértéke >0,2 nmol/l a 2 órás MMTT során.
  • Hajlandónak kell lennie betartani az „intenzív cukorbetegség kezelését” (* Lásd alább a MUSC-nél a cukorbetegség kezelését) a résztvevő klinikusának utasításai szerint, azzal a céllal, hogy a vércukorszintet a lehető legközelebb tartsa a normálishoz.
  • Az alanynak hajlandónak kell lennie betartani a tanulmányutak ütemtervét és a protokollkövetelményeket
  • Az alany normál laboratóriumi értékeivel: Fehérvérsejtszám: 4500 és 11000 között van mikroliterenként; Thrombocytaszám: 140 000-450 000 vérlemezke mikroliter vérben; A szérum kreatinin tartománya 0,6-1,3 mg/dL, Májfunkció: ALT 5-55 egység literenként (U/L), AST 5-48 U/L.

Kizárási kritériumok:

  • Retinopátia bizonyítéka a kiinduláskor szemészeti vizsgálat vagy orvosi feljegyzés áttekintése alapján.
  • Testtömegindex < 14 vagy >35
  • Rosszindulatú daganat jelenléte
  • Az alany abnormálisan magas lipidszinttel rendelkezik, amely meghaladja az LDL-koleszterin vagy triglicerid normál felső határának háromszorosát
  • Az alany vérnyomása nagyobb, mint 160 Hgmm szisztolés vagy 100 Hgmm diasztolés a beleegyezés időpontjában
  • Az alanyt bármilyen típusú súlyos aktív fertőzés miatt kezelik
  • Női alany, aki a vizsgálat ideje alatt szoptat, terhes vagy teherbe kíván esni.
  • Klinikailag jelentős, nem kontrollált, cukorbetegséggel nem összefüggő egészségügyi állapotú alany (pl. súlyos pszichiátriai, hematológiai, vese-, máj-, neurológiai, szív- vagy légzési rendellenesség)
  • Alanyok, akiknél a HgbA1c >12% és/vagy az éhomi vércukorszint >270 mg/dl és/vagy gyakori hipoglikémiás epizódokban (>2 epizód hetente vércukorszint)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A csoportos kezelés
2,5 x 10^6 MSC/kg intravénás infúziót adnak be az 1. napon
Biológiai: Mesenchymális őssejtek (MSC)
Az A csoportba tartozó betegek egyetlen MSC infúziót kapnak
Placebo Comparator: B csoport placebo
A 0,5% humán szérumalbumint tartalmazó plazmalit intravénásan az 1. napon adják be
Egyéb: Placebo infúzió (Plasmalyte A 0,5% humán szérumalbuminnal)
A B csoportba tartozó betegek egyetlen infúzióban placebót kapnak (Plasmalyte A 0,5% humán szérumalbuminnal)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
12 hónapos változás a C-peptid görbe alatti területén 2 órás MMTT után
Időkeret: 1 év (plusz-mínusz 30 nap) az infúzió után
Változás a béta-sejtek működésében
1 év (plusz-mínusz 30 nap) az infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
6 hónapos változás a görbe alatti C-peptid területének 2 órás MMTT után
Időkeret: 6 hónappal (plusz-mínusz 14 nappal) az infúzió után
Változás a béta-sejtek működésében
6 hónappal (plusz-mínusz 14 nappal) az infúzió után
6 hónapos csúcs C-peptid 2 órás MMTT után
Időkeret: 6 hónappal (plusz-mínusz 14 nappal) az infúzió után
Változás a béta-sejtek működésében
6 hónappal (plusz-mínusz 14 nappal) az infúzió után
1 éves csúcs C-peptid 2 órás MMTT után
Időkeret: 1 év (plusz-mínusz 30 nap) az infúzió után
Változás a béta-sejtek működésében
1 év (plusz-mínusz 30 nap) az infúzió után
A 24 órás inzulinadag kilogrammonkénti változása az alapvonal és az 1 éves mérések között
Időkeret: 1 év (plusz-mínusz 30 nap) az infúzió után
Változás a béta-sejtek működésében
1 év (plusz-mínusz 30 nap) az infúzió után

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Éhgyomri és étkezés utáni vércukorszint MSC infúzió után
Időkeret: 0-72 óra
Változás a béta-sejtek működésében
0-72 óra
A bazális C-peptid és a hemoglobin A1c változásai
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változás a béta-sejtek működésében
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változás a szérum glukagon szintjében
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változás az alfa sejtek működésében
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Az inzulin szekréció sebessége
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változás a béta-sejtek működésében
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változások a szigetek autoanittesteiben
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Az autoantitest jelenlétének vagy titerének változása
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változás a béta sejthalál mérésében
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
A hatásmechanizmus meghatározása
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változás a vér T-reg számában és funkciójában
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
A hatásmechanizmus meghatározása
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változás az autoantigén specifikus T-sejt válaszban
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
A hatásmechanizmus meghatározása
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változás a vér autoreaktív B-sejtszámában, a B-sejtek túlélésében és funkciójában
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
A hatásmechanizmus meghatározása
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
Változások az mRNS expressziójában a perifériás vér mononukleáris sejtjeiben a kezelés után
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
A hatásmechanizmus meghatározása
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
A szérum citokinszintjének változásai a kezelés után
Időkeret: 1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)
A hatásmechanizmus meghatározása
1 év alatt (0, 1, 3, 6, 12 hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medical University of South Carolina

Együttműködők

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hongjun Wang, PhD, Medical University of South Carolina

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 16.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 13.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 00085542
  • R01DK118529-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Diabetes mellitus, 1. típusú

Klinikai vizsgálatok a Mesenchymális őssejtek (MSC)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel